Shadow

Метка: AAV-LPLS447X

Доказана безопасность вируса, используемого для генотерапии

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
В конце 2012 г. Европейское Медицинское Агентство (European Medicines Agency, EMA) одобрило первый вирус для использования в генной терапии в клинических целях в Западном мире. Им стал модифицированный адено-ассоциированный вирус AAV-LPL S447X. Датская биотехнологическая компания uniQure разработала вирус AAV-LPL S447X для лечения редкого наследственного метаболического заболевания – дефицита липопротеинлипазы, которым страдает 1-2 человека на 1 млн. Заболевание вызывает острое, угрожающее жизни воспаление поджелудочной железы. Болезнь поражает людей, несущих дефект в гене, кодирующем фермент липопротеинлипазу, необходимый для разрушения жирных кислот. Модифицированный вирус будет использоваться в качестве вектора для доставки неповрежденной копии гена в пораженные клетки. Вирусы...