Системное введение PRO051 при мышечной дистрофии Дюшенна.

Местное внутримышечное введение антисмыслового олигонуклеотида PRO051 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна с соответствующими мутациями,как сообщалось…

Продолжить чтение

Системная доставкиа антисмысловых олигорибонуклеотидов восстанавливает экспрессию дистрофина во всей скелетной мускулатуре.

Антисмысловой олигонуклеотид-опосредованный альтернативный сплайсинг имеет большой потенциал для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), вызыванной мутациями в…