Scholar Rock | МИОПАТИЯ.BY

Компания Scholar Rock на днях объявила о положительных промежуточных результатах первой фазы испытаний препарата для терапии СМА SRK-015 на здоровых добровольцах и сообщила о планах дальнейшей разработки препарата. • Благоприятный профиль безопасности во всех испытанных дозах позволяет начать вторую фазу испытаний среди пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) • Фармакодинамические результаты демонстрируют надежное и устойчивое целевое вовлечение латентного миостатина • Начало второй фазы испытаний ожидается в конце первого квартала 2019 г. с промежуточным анализом безопасности и эффективности после шести месяцев лечения (по прогнозу в первой половине 2020 г.) Об SRK-015 и его доклинических испытаниях мы писали здесь. Scholar Rock — биофармацевтическая компания, спе...

Первые данные по активации ингибиторов миостатина в доклинической модели СМА были освещены на ежегодной конференции Cure SMA в июле. Лечение с применением препарата SRK-015 привело к значительному увеличению мышечной силы в генетической модели СМА Scholar Rock, биотехнологическая компания, специализирующаяся на открытиии разработке препаратов, избирательно действующих нафакторы роста в очаге болезни на микроуровне, объявила о том, чтодля улучшения мышечной силы и функции у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) разработан новый препарат SRK-015. Он является высоко избирательным ингибитором надклеточной активации миостатина. СМА — это редкое и часто фатальное генетическое заболевание, которое негативно влияетна нервно-мышечную функцию. Одновременно с этим, представители ко...