Shadow

Метка: ZOLGENSMA (AVXS-101)

Расследуется смерть второго пациента в клиническом исследовании геннотерапевтического препарата Zolgensma от Novartis

Расследуется смерть второго пациента в клиническом исследовании геннотерапевтического препарата Zolgensma от Novartis

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Компания Novartis AG («Новартис АГ»), на прошлой неделе объявившая о положительных промежуточных результатах клинического исследования (КИ) экспериментального геннотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), в минувшую пятницу заявила о том, что проводится расследование потенциальной связи второго летального исхода с исследуемым препаратом, сообщает агентство Reuters. Novartis подала в FDA регистрационную заявку на данный геннотерапевтический препарат, Zolgensma, и решение регулятора ожидается в течение нескольких недель. Заявка была подана на основании данных КИ с участием 15 младенцев, получавших лечение препаратом Zolgensma. Но в компании Novartis расширили программу КИ, и в прошлый вторник на встрече членов Ассоциации мышечных дистрофий (MDA) в Орлан...
ZOLGENSMA (AVXS-101): текущая информация и ответы на вопросы о статусе препарата в настоящее время

ZOLGENSMA (AVXS-101): текущая информация и ответы на вопросы о статусе препарата в настоящее время

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) объявило, что рассмотрит заявку на лицензирование ZOLGENSMA (AVXS-101) о применении у пациентов СМА 1-го типа в течение 6 месяцев, вместо обычных десяти. Окончательное решение следует ожидать к маю 2019 года. В связи с этим компания AveXis сделала нижеследующее заявление для сообщества СМА в США (оно может быть полезным и для СМА-сообществ других стран, поскольку содержит ответы на наиболее часто задаваемые вопросы о судьбе препарата и возможностях доступа к нему): «Уважаемое сообщество СМА, данные, полученные в результате первой фазы нашего основного исследования, проведенного на пациентах СМА 1-го типа, сформировали основу для заявки в FDA(Управление по санитарному надзору за качеством пищ...
Zolgensma (AVXS-101) в рамках приоритетного анализа FDA в качестве возможной генной терапии для SMA типа 1

Zolgensma (AVXS-101) в рамках приоритетного анализа FDA в качестве возможной генной терапии для SMA типа 1

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставила приоритетный обзор заявке на биологическую лицензию Novartis (BLA) с просьбой о том, чтобы Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx), ранее называвшийся  AVXS-101,  был одобрен в качестве генной терапии для спинальной мышечной атрофии (СМА) типа 1 . В поданной заявке сообщается о внутривенном (IV) введение Zolgensma детям до 9 месяцев. Решение FDA ожидается в мае, и если оно будет благоприятным, для пациентов с SMA станет доступна первая заместительная генная терапия. «Этот важный шаг FDA приближает нас к доставке Zolgensma пациентам с SMA типа 1» , - сказал Дэвид Леннон президент AveXis в пресс-релизе компании Novartis, которая разработала терапию. Аналогичные заявки на разрешения применения препарата Zolge...