Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило версию препарата «Спинраза» в повышенной дозировке от Biogen для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА), сообщила компания. В прошлом году FDA аналогичную заявку отклонило.
Стандартная концентрация действующего вещества нусинерсен в «Спинразе» – 12 мг в расчете на 5 мл. Теперь в США разрешены дозировки 50 мг и 28 мг.
В начале лечения пациенты смогут получать две дозы «Спинразы» в концентрации 50 мг с интервалом две недели. А затем поддерживать лечение, вводя препарат в дозировке 28 мг каждые четыре месяца.
Одобрение FDA основано на исследовании, которое показало, что младенцы с симптомами СМА, ранее не получавшие лечения, достигли значимого улучшения двигательных функций при приеме «Спинразы» в высоких дозах по сравнению с контрольной группой. При этом профиль безопасности препарата в повышенной дозировке соответствовал этому же показателю у «Спинразы» в стандартной концентрации.
Стоимость флакона в дозировке 28 мг составит около $152 тыс. (столько же стоит лекарство в дозировке 12 мг), а в дозировке 50 мг препарат будет стоить около $271 тыс., приводит данные Reuters со ссылкой на компанию.
Более высокие дозы могут решить проблему ослабления эффективности лечения, что привлечет больше взрослых пациентов, считает аналитик Jefferies Эндрю Цай.
В 2025 году мировые продажи препарата составили $1,55 млрд, в 2024 — $1,57 млрд.
Увеличенные дозировки «Спинразы» уже одобрены в Европейском Союзе, Швейцарии и Японии.
В США препарат «Спинраза» в стандартной дозировке разрешили к применению в 2016 году, в России — в 2019 году.
Источник kommersant.ru
