Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило пероральный препарат Agamree…
Продолжить чтениеМетка: FDA
FDA одобрило препарат компании Santhera для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Компания Catalyst Pharmaceuticals сообщила, что Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA)…
Продолжить чтение
«Эврисди» одобрен в Европе против СМА для новорожденных
Препарат Roche против спинальной мышечной атрофии «Эврисди» одобрили в Европейском Союзе для детей до двух месяцев.…
Генетические ножницы: как из ДНК «вырезают» рак, ВИЧ и другие болезни
CRISPR-Cas9 — эффективный, но не универсальный инструмент генотерапии. Генная терапия возникла в 1990-х годах и за свою короткую историю…
Продолжить чтение
FDA одобрило первый генотерапевтический препарат от миодистрофии Дюшенна за $3,2 млн
Препарат Elevidys от американской Sarepta Therapeutics одобрен FDA по ускоренной процедуре, его клинические исследования еще не…
Продолжить чтение
Bloomberg: эффективность 26 лекарств, одобренных FDA по ускоренной схеме, так и не доказана
Агентство Bloomberg выявило 26 препаратов, зарегистрированных Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) по…
Продолжить чтение
Эксперты FDA сомневаются в эффективности «орфанного» препарата от Sarepta
Эксперты Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) поставили под сомнение эффективность экспериментальной генной…
FDA предоставило статус Fast Track кандидату Regenxbio RGX-202
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило статус ЛП в…
Продолжить чтение
В США одобрен экзоскелет, который поможет встать на ноги пациентам после инсульта
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило использование экзоскелета Atalante…
Следите за мышами: что будет с лекарством за два миллиона долларов после отзыва ключевой статьи
Недавно журнал Nature Biotechnology отозвал статью 2010 года — о том, как генную терапию для спинальной мышечной атрофии…
Продолжить чтение
FDA одобрило «Эврисди» для лечения СМА у детей до двух месяцев
FDA одобрило применение препарата «Эврисди» для лечения детей со СМА в возрасте до двух месяцев. Решение…
Компания Novartis закрыла доступ к лотерее по препарату Золгенсма для России
Компания Novartis сообщила о закрытии программы раннего доступа к генотерапевтическому препарату Золгенсма (онасемноген абепарвовек), так как одним…
«Круг добра» закупит незарегистрированные препараты для терапии двух редких заболеваний
Экспертный совет фонда «Круг добра» предложил закупить для терапии миодистрофии Дюшенна (МДД) не зарегистрированные в России…
Продолжить чтение
Испытания показали, что Vamorolone безопасным образом улучшает мышечную функцию у детей с МДД
Опубликованы ключевые данные второй фазы испытания (2 b) VISION-DMD. Результаты показали эффективность Vamorolone наряду с главной…
Продолжить чтение
В России начнется исследование нового препарата для лечения болезни Дюшенна
Третий в мире препарат для лечения болезни Дюшенна, разработанный «НС Фарма, Инк.» (NS Pharma, Япония), может…
Продолжить чтение
Как сэкономить 2 миллиона долларов и больше, или поговорим о генетике
Написать эту статью меня подтолкнул шквал публикаций о поиске 2 миллионов долларов на лечение обреченных детей…
Продолжить чтение
Amondys 45: Sarepta утвердила ещё один препарат от мышечной дистрофии Дюшенна
Sarepta Therapeutics объявила о том, что FDA утвердило ее очередной препарат генной терапии. Лекарство, которое будет…
Продолжить чтение
Препарат для борьбы с мышечной дистрофией Дюшенна улучшает работу митохондрий
Ученые из Йошкар-Олы и Пущино выяснили, что действие дефлазакорта, применяемого для коррекции мышечной дистрофии Дюшенна, может…
Продолжить чтение