Shadow

Метка: FDA

Компания Novartis закрыла доступ к лотерее по препарату Золгенсма для России

Компания Novartis закрыла доступ к лотерее по препарату Золгенсма для России

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Компания Novartis сообщила о закрытии программы раннего доступа к генотерапевтическому препарату Золгенсма (онасемноген абепарвовек), так как одним из основных правил отбора участников «розыгрыша» является отсутствие бюджетного финансирования лечения по месту жительства потенциального пациента. В России с начала августа закупку препарата обеспечивает государственный благотворительный фонд «Круг добра», однако пока не все пациенты могут воспользоваться этой опцией. Об этом компания сообщила в письме фонду «Семьи СМА». «Поскольку в настоящее время деятельность фонда и формирование его имущества осуществляются исключительно за счет средств федерального бюджета Российской Федерации, закупка лекарственных препаратов фондом может рассматриваться в качестве элемента системы государственного во...
«Круг добра» закупит незарегистрированные препараты для терапии двух редких заболеваний

«Круг добра» закупит незарегистрированные препараты для терапии двух редких заболеваний

АКТУАЛЬНО, НОВОСТИ
Экспертный совет фонда «Круг добра» предложил закупить для терапии миодистрофии Дюшенна (МДД) не зарегистрированные в России препараты: Vyondys 53 (golodirsen), Exondys 51 (eteplirsen) и Viltepso (viltolarsen). Также было выдвинуто предложение по закупке лексредства Oxlumo (lumasiran), предназначенного для терапии оксалоза (первичной гипероксалурии) первого типа. Препараты Vyondys 53 и Exondys 51 разработаны Sarepta Therapeutics. Оба лексредства помогают организму вырабатывать белок дистрофин, функция которого заключается в стабилизации структуры мышечной ткани. Vyondys 53 корректирует генную мутацию путем пропуска экзона 53 (участок ДНК), Exondys 51 – путем пропуска экзона 51. В 2016 году Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило eteplirsen по ускоренной ...
Испытания показали, что Vamorolone безопасным образом улучшает мышечную функцию у детей с МДД

Испытания показали, что Vamorolone безопасным образом улучшает мышечную функцию у детей с МДД

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Опубликованы ключевые данные второй фазы испытания (2 b) VISION-DMD. Результаты показали эффективность Vamorolone наряду с главной и второстепенными целями исследования. При этом экспериментальная терапия хорошо переносится, имеет благоприятный профиль безопасности. Santhera Pharmaceuticals занимается разработкой лечения в сотрудничестве с Reveragen Biofarma. Партнеры, в частности, планируют направить запрос на приоритетное рассмотрение Vamorolone в FDA и получить одобрение в 2022 году. “Мы взволнованы позитивными результатами исследования VISION-DMD. Они представляют из себя своего рода кульминацию спустя целое десятилетие исследований.“ — Eric Hoffman, PhD, президент и генеральный директор ReveraGen, поделился впечатлениями в пресс-релизе. “Мы очень признательны всем участникам VIS...
В России начнется исследование нового препарата для лечения болезни Дюшенна

В России начнется исследование нового препарата для лечения болезни Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Третий в мире препарат для лечения болезни Дюшенна, разработанный «НС Фарма, Инк.» (NS Pharma, Япония), может появиться в России. Минздрав выдал два разрешения на проведение двух международных клинических исследований препарата вилтоларсен. Минздрав выдал разрешение на проведение открытого исследования II фазы оценки безопасности, переносимости и эффективности вилтоларсена у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), способных и неспособных передвигаться самостоятельно по сравнению с контрольной группой с естественным течением заболевания. Информация размещена в реестре клинических исследований. Клиническими базами в разрешении регулятора указаны НИКИ педиатрии имени академика Ю.Е. Вельтищева и Санкт-Петербургский государственный педиатрический медицинский университет. Дизайн исс...
Как сэкономить 2 миллиона долларов и больше, или поговорим о генетике

Как сэкономить 2 миллиона долларов и больше, или поговорим о генетике

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Написать эту статью меня подтолкнул шквал публикаций о поиске 2 миллионов долларов на лечение обреченных детей со спинальной мышечной атрофией. Почему  сейчас это редкое заболевание – спинальная мышечная атрофия- стало так часто упоминаться в СМИ? Что, раньше им не болели? Болели и известно оно с конца 19 века, когда немецкий врач Гидо Вердниг и австрийский Иоганн Хоффман описали это тяжелое заболевание. Самое интересное, что уже первые случаи заболевания были описаны в одной семье, и это несомненно наталкивало врачей на мысль о генетических причинах заболевания. Но развитие генетики в конце 19 века явно не позволяло делать какие-то выводы. Что это за болезнь – спинальная мышечная атрофия?  Я не собираюсь детально  описывать это тяжелое заболевание, его детальное описание есть...
Amondys 45: Sarepta утвердила ещё один препарат от мышечной дистрофии Дюшенна

Amondys 45: Sarepta утвердила ещё один препарат от мышечной дистрофии Дюшенна

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Sarepta Therapeutics объявила о том, что FDA утвердило ее очередной препарат генной терапии. Лекарство, которое будет продаваться под брендом Amondys 45, теперь разрешено к применению у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, несущих определенные мутации в гене, отвечающем за выработку дистрофина (ключевого для роста мышц белка). По оценкам Sarepta Therapeutics, такие мутации имеют 8% пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Согласно данным пациентсткой организации CureDuchenne, частично спонсируемой такими производителями лекарств, как Sarepta Therapeutics, утверждение Amondys 45 означает, что в настоящее время 30% пациентов с этим орфанным заболеванием имеют варианты лечения. Amondys 45 (касимирсен) – антисмысловой олигонуклиотид, в конструкции которого задействован запатентованны...
Препарат для борьбы с мышечной дистрофией Дюшенна улучшает работу митохондрий

Препарат для борьбы с мышечной дистрофией Дюшенна улучшает работу митохондрий

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Ученые из Йошкар-Олы и Пущино выяснили, что действие дефлазакорта, применяемого для коррекции мышечной дистрофии Дюшенна, может улучшать работу энергетических станций клетки — митохондрий. Терапия с применением этого препарата привела к увеличению активности транспортных систем митохондрий в скелетных мышцах мышей с мутацией в гене белка дистрофина, помогающего поддерживать работу мускулатуры. Такое действие дефлазакорта, вероятно, может дополнительно способствовать улучшению рабочего состояния скелетной мускулатуры пациентов, страдающих этой патологией. Статья была опубликована в журнале International Journal of Molecular Sciences. Работа выполнена при поддержке Президентской программы Российского научного фонда (РНФ). Мышечная дистрофия Дюшенна – наиболее частое нервно-мышечное насл...
Испытание IGNITE DMD приостановлено, FDA запрашивает больше данных по генной терапии

Испытание IGNITE DMD приостановлено, FDA запрашивает больше данных по генной терапии

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) запрашивает дополнительную информацию о процессе производства препарата для генной терапии SGT-001, так как оно рассматривает исследование фазы 1/2 этого кандидата на терапию мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Как сообщает Solid Biosciences. IGNITE DMD (NCT03368742) пока останется в режиме ожидания, а Solid - разработчик терапии - продолжит удовлетворять запрос регулирующего органа. По словам компании, новые данные и анализы производственного процесса готовятся к сентябрю. «Мы разделяем приверженность FDA к обеспечению безопасности пациентов и совместно с агентством работаем над решением проблемы клинической практики», - заявил Илан Ганот, генеральный директор, президент и соучредитель Solid Bios...
«Орфанные лекарства отличает высокая стоимость разработки»: производители препаратов от СМА рассказали о ценообразовании

«Орфанные лекарства отличает высокая стоимость разработки»: производители препаратов от СМА рассказали о ценообразовании

АКТУАЛЬНО, ЗАКОН И ПРАВО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Спинальную мышечную атрофию не зря называют самой дорогой болезнью в мире. Существующие лекарства, которые помогают остановить развитие смертельного заболевания, стоят от 40 млн рублей за курс, некоторые из них требуется принимать пожизненно. RT узнал у производителей препаратов для лечения СМА, из чего складывается их стоимость, на каких условиях лекарства можно получить бесплатно и когда они станут более доступными для пациентов в России. Спинальная мышечная атрофия (СМА) — наследственное заболевание, при котором постепенно атрофируются все мышцы, в том числе ответственные за дыхание. Наиболее опасен первый тип СМА, который проявляется ещё в младенческом возрасте: около половины таких пациентов не доживают и до двух лет. Это наиболее распространённая генетическая причина детской смертно...
Ольга Германенко: “Не важно, какой препарат принимать при СМА, — важно начать прием как можно быстрее”

Ольга Германенко: “Не важно, какой препарат принимать при СМА, — важно начать прием как можно быстрее”

АКТУАЛЬНО, ИНТЕРВЬЮ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Директор фонда «Семьи СМА» — об эффективности «Золгенсма», доступе к «Спинразе», коронавирусе и новом проекте «Клиника СМА». Ольга, давайте для начала проясним. Что такое СМА? Если коротко, спинальная мышечная атрофия — это генетическое заболевание, которое поражает двигательные нейроны спинного мозга, что приводит к отмиранию мышц. Заболевание начинается с ног и доходит до дыхания и глотания. При этом интеллект больных СМА — сохранный. Есть несколько типов СМА: от нулевого до четвертого. При нулевом дети погибают при рождении, четвертый проявляется во взрослом возрасте. Какие лекарства от СМА существуют? В мире разработано три лекарственных препарата для патогенетического лечения СМА и еще порядка четырех находятся на этапе клинических исследований. Первый препарат «Нусинерсен» («С...
«Иногда у ребенка нет и дня». В России больше двух тысяч больных СМА. Им нужна помощь государства

«Иногда у ребенка нет и дня». В России больше двух тысяч больных СМА. Им нужна помощь государства

АКТУАЛЬНО, ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИНТЕРВЬЮ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ, ПЕРСОНАЛИИ
Спинально-мышечная атрофия — заболевание настолько тяжелое, а лечение — дорогостоящее, что в России пометка «детей со СМА не берем» — страшное, но обычное условие работы большинства благотворительных организаций.Фондов, которые помогают собрать деньги на лечение детей с диагнозом СМА, в нашей стране можно пересчитать по пальцам одной руки. «Семьи СМА» — главный из них. Фонд работает на всей территории страны с декабря 2015 года. Сотрудники организации помогают детям и взрослым со СМА и другими нервно-мышечными заболеваниями, помогают не только пациентам, но, что очень важно, и их семьям. Директор фонда Ольга ГЕРМАНЕНКО, мама ребенка со СМА, рассказала «Новой» о специфике этой болезни, об «окне терапевтических возможностей» и о том, как живут в России больные спинально-мышечной атрофией. ...
«Отказ в препарате – это смертный приговор»: родители детей со СМА собирают подписи

«Отказ в препарате – это смертный приговор»: родители детей со СМА собирают подписи

АКТУАЛЬНО, НОВОСТИ
В коллективном обращении белорусы просят обеспечить больных генетической болезнью лекарственной терапией. В Беларуси родители детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) борются за то, чтобы сохранить жизнь и здоровье своим чадам. С этой тяжелой генетической болезнью сражаются и совершеннолетние больные. На прошлой неделе эти семьи запустили петицию. Они требуют обеспечить всех пациентов со СМА дорогостоящей лекарственной терапией, которая не вылечит, но остановит прогресс заболевания. - В мире существует три препарата (Spinraza, Zolgensma, Risdiplam), которые предназначены для больных СМА. Но эти препараты Беларусь не закупает, - рассказывает представитель общественного объединения «Геном» Дарья Царик. - Сейчас белорусские семьи, у которых есть больной ребенок со СМА, открывают сбор...