REGENXBIO Inc. (NASDAQ:) поделилась новыми промежуточными данными из текущего клинического исследования фазы I/II AFFINITY DUCHENNE®, оценивающего…
Продолжить чтениеМетка: FDA
Подросток умер после генной терапии Sarepta Therapeutics
Компания Sarepta Therapeutics сообщила, что подросток с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) умер во время прохождения тщательно…
Продолжить чтение
FDA снимает запрет на проведение КИ терапии болезни Дюшенна компанией Entrada
Компания Entrada Therapeutics продолжит разработку препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) – ENTR-601-44, так как…
Regenxbio подаст заявку на генную терапию дистрофии Дюшенна в 2026 году
RegenxBio объявила о планах подать заявку на получение лицензии на биологические лекарства (biologics licence application, BLA)…
Продолжить чтение
Дувизат: FDA одобрило нестероидное лечение мышечной дистрофии Дюшенна
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило пероральный препарат Дувизат (гивиностат)…
Продолжить чтение
FDA впервые одобрила терапию на основе редактирования генов CRISPR
FDA одобрила два новых препарата для лечения серповидноклеточной анемии у пациентов старше 12 лет. Один из…
Продолжить чтение
Впервые одобрен ваморолон для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило пероральный препарат Agamree…
Продолжить чтение
FDA одобрило препарат компании Santhera для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Компания Catalyst Pharmaceuticals сообщила, что Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA)…
Продолжить чтение
«Эврисди» одобрен в Европе против СМА для новорожденных
Препарат Roche против спинальной мышечной атрофии «Эврисди» одобрили в Европейском Союзе для детей до двух месяцев.…
Генетические ножницы: как из ДНК «вырезают» рак, ВИЧ и другие болезни
CRISPR-Cas9 — эффективный, но не универсальный инструмент генотерапии. Генная терапия возникла в 1990-х годах и за свою короткую историю…
Продолжить чтение
FDA одобрило первый генотерапевтический препарат от миодистрофии Дюшенна за $3,2 млн
Препарат Elevidys от американской Sarepta Therapeutics одобрен FDA по ускоренной процедуре, его клинические исследования еще не…
Продолжить чтение
Bloomberg: эффективность 26 лекарств, одобренных FDA по ускоренной схеме, так и не доказана
Агентство Bloomberg выявило 26 препаратов, зарегистрированных Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) по…
Продолжить чтение
Эксперты FDA сомневаются в эффективности «орфанного» препарата от Sarepta
Эксперты Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) поставили под сомнение эффективность экспериментальной генной…
FDA предоставило статус Fast Track кандидату Regenxbio RGX-202
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило статус ЛП в…
Продолжить чтение
В США одобрен экзоскелет, который поможет встать на ноги пациентам после инсульта
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило использование экзоскелета Atalante…
Следите за мышами: что будет с лекарством за два миллиона долларов после отзыва ключевой статьи
Недавно журнал Nature Biotechnology отозвал статью 2010 года — о том, как генную терапию для спинальной мышечной атрофии…
Продолжить чтение
FDA одобрило «Эврисди» для лечения СМА у детей до двух месяцев
FDA одобрило применение препарата «Эврисди» для лечения детей со СМА в возрасте до двух месяцев. Решение…
Компания Novartis закрыла доступ к лотерее по препарату Золгенсма для России
Компания Novartis сообщила о закрытии программы раннего доступа к генотерапевтическому препарату Золгенсма (онасемноген абепарвовек), так как одним…