Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило пероральный препарат Дувизат (гивиностат)…
Продолжить чтениеМетка: FDA
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2023/12/cas9-or-cas12-picking-the-right-crispr-system-for-your-research-359883-640x360-1.jpg)
FDA впервые одобрила терапию на основе редактирования генов CRISPR
FDA одобрила два новых препарата для лечения серповидноклеточной анемии у пациентов старше 12 лет. Один из…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2023/11/ddd1707_gene_therapy.jpg)
Впервые одобрен ваморолон для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило пероральный препарат Agamree…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2023/10/shutterstock_1806473488.jpg)
FDA одобрило препарат компании Santhera для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Компания Catalyst Pharmaceuticals сообщила, что Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA)…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2023/09/untitled-design-3.png)
«Эврисди» одобрен в Европе против СМА для новорожденных
Препарат Roche против спинальной мышечной атрофии «Эврисди» одобрили в Европейском Союзе для детей до двух месяцев.…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2023/08/hand-inserts-a-molecule-into-dna-genschere-von-natali_mis-adobestock_157817388-2739x1538-637x358-1.jpeg)
Генетические ножницы: как из ДНК «вырезают» рак, ВИЧ и другие болезни
CRISPR-Cas9 — эффективный, но не универсальный инструмент генотерапии. Генная терапия возникла в 1990-х годах и за свою короткую историю…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2023/07/elevidys_sarepta-therapeutics_article.jpg)
FDA одобрило первый генотерапевтический препарат от миодистрофии Дюшенна за $3,2 млн
Препарат Elevidys от американской Sarepta Therapeutics одобрен FDA по ускоренной процедуре, его клинические исследования еще не…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2023/06/exondys_51_eteplirsen.jpg)
Bloomberg: эффективность 26 лекарств, одобренных FDA по ускоренной схеме, так и не доказана
Агентство Bloomberg выявило 26 препаратов, зарегистрированных Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) по…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2023/05/leg_16x9.jpg)
Эксперты FDA сомневаются в эффективности «орфанного» препарата от Sarepta
Эксперты Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) поставили под сомнение эффективность экспериментальной генной…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2023/04/gene-therapy-1302573302-scaled-1.jpg)
FDA предоставило статус Fast Track кандидату Regenxbio RGX-202
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило статус ЛП в…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2023/01/2355.jpg)
В США одобрен экзоскелет, который поможет встать на ноги пациентам после инсульта
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило использование экзоскелета Atalante…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2022/11/laboratornye-myshi1.jpg)
Следите за мышами: что будет с лекарством за два миллиона долларов после отзыва ключевой статьи
Недавно журнал Nature Biotechnology отозвал статью 2010 года — о том, как генную терапию для спинальной мышечной атрофии…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2022/06/evrysdi-620x414-1.jpg)
FDA одобрило «Эврисди» для лечения СМА у детей до двух месяцев
FDA одобрило применение препарата «Эврисди» для лечения детей со СМА в возрасте до двух месяцев. Решение…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2021/09/dfts9pouehxvjgrf0t50ngbzsef3jrvm.jpg)
Компания Novartis закрыла доступ к лотерее по препарату Золгенсма для России
Компания Novartis сообщила о закрытии программы раннего доступа к генотерапевтическому препарату Золгенсма (онасемноген абепарвовек), так как одним…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2021/07/zoldensma.-sajt-pravmir.ru_-881x523-1.jpg)
«Круг добра» закупит незарегистрированные препараты для терапии двух редких заболеваний
Экспертный совет фонда «Круг добра» предложил закупить для терапии миодистрофии Дюшенна (МДД) не зарегистрированные в России…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2021/07/brochure-front-e1532944214613.jpg)
Испытания показали, что Vamorolone безопасным образом улучшает мышечную функцию у детей с МДД
Опубликованы ключевые данные второй фазы испытания (2 b) VISION-DMD. Результаты показали эффективность Vamorolone наряду с главной…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2021/06/dec9_2019_getty_pharmadigitaldna-e1575913523316.jpg)
В России начнется исследование нового препарата для лечения болезни Дюшенна
Третий в мире препарат для лечения болезни Дюшенна, разработанный «НС Фарма, Инк.» (NS Pharma, Япония), может…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2021/05/index.jpg)
Как сэкономить 2 миллиона долларов и больше, или поговорим о генетике
Написать эту статью меня подтолкнул шквал публикаций о поиске 2 миллионов долларов на лечение обреченных детей…
Продолжить чтение