Эксперты Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) поставили под сомнение эффективность экспериментальной генной…
Метка: FDA
FDA предоставило статус Fast Track кандидату Regenxbio RGX-202
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило статус ЛП в…
Продолжить чтение
В США одобрен экзоскелет, который поможет встать на ноги пациентам после инсульта
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило использование экзоскелета Atalante…
Следите за мышами: что будет с лекарством за два миллиона долларов после отзыва ключевой статьи
Недавно журнал Nature Biotechnology отозвал статью 2010 года — о том, как генную терапию для спинальной мышечной атрофии…
Продолжить чтение
FDA одобрило «Эврисди» для лечения СМА у детей до двух месяцев
FDA одобрило применение препарата «Эврисди» для лечения детей со СМА в возрасте до двух месяцев. Решение…
Компания Novartis закрыла доступ к лотерее по препарату Золгенсма для России
Компания Novartis сообщила о закрытии программы раннего доступа к генотерапевтическому препарату Золгенсма (онасемноген абепарвовек), так как одним…
«Круг добра» закупит незарегистрированные препараты для терапии двух редких заболеваний
Экспертный совет фонда «Круг добра» предложил закупить для терапии миодистрофии Дюшенна (МДД) не зарегистрированные в России…
Продолжить чтение
Испытания показали, что Vamorolone безопасным образом улучшает мышечную функцию у детей с МДД
Опубликованы ключевые данные второй фазы испытания (2 b) VISION-DMD. Результаты показали эффективность Vamorolone наряду с главной…
Продолжить чтение
В России начнется исследование нового препарата для лечения болезни Дюшенна
Третий в мире препарат для лечения болезни Дюшенна, разработанный «НС Фарма, Инк.» (NS Pharma, Япония), может…
Продолжить чтение
Как сэкономить 2 миллиона долларов и больше, или поговорим о генетике
Написать эту статью меня подтолкнул шквал публикаций о поиске 2 миллионов долларов на лечение обреченных детей…
Продолжить чтение
Amondys 45: Sarepta утвердила ещё один препарат от мышечной дистрофии Дюшенна
Sarepta Therapeutics объявила о том, что FDA утвердило ее очередной препарат генной терапии. Лекарство, которое будет…
Продолжить чтение
Препарат для борьбы с мышечной дистрофией Дюшенна улучшает работу митохондрий
Ученые из Йошкар-Олы и Пущино выяснили, что действие дефлазакорта, применяемого для коррекции мышечной дистрофии Дюшенна, может…
Продолжить чтение
Испытание IGNITE DMD приостановлено, FDA запрашивает больше данных по генной терапии
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) запрашивает дополнительную информацию о…
Продолжить чтение
«Орфанные лекарства отличает высокая стоимость разработки»: производители препаратов от СМА рассказали о ценообразовании
Спинальную мышечную атрофию не зря называют самой дорогой болезнью в мире. Существующие лекарства, которые помогают остановить…
Продолжить чтение
Ольга Германенко: «Не важно, какой препарат принимать при СМА, — важно начать прием как можно быстрее»
Директор фонда «Семьи СМА» — об эффективности «Золгенсма», доступе к «Спинразе», коронавирусе и новом проекте «Клиника…
Продолжить чтение
«Иногда у ребенка нет и дня». В России больше двух тысяч больных СМА. Им нужна помощь государства
Спинально-мышечная атрофия — заболевание настолько тяжелое, а лечение — дорогостоящее, что в России пометка «детей со…
Продолжить чтение
«Отказ в препарате — это смертный приговор»: родители детей со СМА собирают подписи
В коллективном обращении белорусы просят обеспечить больных генетической болезнью лекарственной терапией. В Беларуси родители детей со…
Продолжить чтение
Юлия Латынина: Про медицину у нас и у них. СМА
… И я хочу начать с истории, которая началась в «Новой газете». В январе «Новая газета»…
Продолжить чтение