Biogen | МИОПАТИЯ.BY

Окт282020 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Пациенты-«смайлики»: как в Петербурге лечат детей со спинальной мышечной атрофией

Сколько в Петербурге детей имеют диагноз спинальная мышечная атрофия (СМА) и как их лечат? Об этом «ПД» рассказала главный детский невролог Петербурга, заслуженный врач РФ Любовь Бессонова Диагноз СМА – спинальная мышечная атрофия – сейчас слышал, наверное, каждый. Месяца не проходит, чтобы в прессе не появилась история трагедии очередного маленького «смайлика» – так ласково называют детей с этим тяжелым диагнозом. Одна из целей таких публикаций – сбор денег на один из самых дорогих препаратов в мире, стоимость которого исчисляется миллионами рублей. Так ли он эффективен, какие есть способы предупредить и вылечить СМА? Сколько в Петербурге «смайликов» – Любовь Борисовна, сколько сейчас в Петербурге детей имеют диагноз СМА, какие еще тяжелые неврологические диагнозы у маленьких петербу...

Сен12020 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

В России семьи детей со СМА, которые год получали «Спинразу», не могут добиться продолжения лечения

АКТУАЛЬНО, НОВОСТИ

В 2019 году международная корпорация «Биоген» запустила в России гуманитарную программу раннего доступа к «Спинразе». 41 ребенку со спинальной мышечной атрофией (СМА) бесплатно поставили уколы препарата, который приостановил развитие болезни. Терапия «Спинразой» нужна людям со СМА на протяжении всей жизни. Предполагалось, что после окончания программы раннего доступа затраты на лечение возьмет на себя государство. Однако 13 детям не подтвердили продолжение терапии. Что будет, если дети не получат очередной укол «Спинразы»? Почему родителям не удается добиться продолжения лечения? Как изменилось состояние детей, которые год получали препарат? На эти вопросы «Таким делам» ответили родители детей со СМА, директор фонд «Семьи СМА» Ольга Германенко и врач-невролог Елена Сапего. Как ...

Апр12020 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

«Орфанные лекарства отличает высокая стоимость разработки»: производители препаратов от СМА рассказали о ценообразовании

АКТУАЛЬНО, ЗАКОН И ПРАВО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ

Спинальную мышечную атрофию не зря называют самой дорогой болезнью в мире. Существующие лекарства, которые помогают остановить развитие смертельного заболевания, стоят от 40 млн рублей за курс, некоторые из них требуется принимать пожизненно. RT узнал у производителей препаратов для лечения СМА, из чего складывается их стоимость, на каких условиях лекарства можно получить бесплатно и когда они станут более доступными для пациентов в России. Спинальная мышечная атрофия (СМА) — наследственное заболевание, при котором постепенно атрофируются все мышцы, в том числе ответственные за дыхание. Наиболее опасен первый тип СМА, который проявляется ещё в младенческом возрасте: около половины таких пациентов не доживают и до двух лет. Это наиболее распространённая генетическая причина детской смертно...

Мар302020 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Roche подала в Минздрав заявку на регистрацию препарата для лечения СМА. Он станет вторым в России

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Швейцарская компания Roche подала заявку в Минздрав России на регистрацию препарата «Рисдиплам» (торговое наименование «Эврисди») для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), сообщается на сайте российского офиса. Компания рассчитывает получить регистрационное удостоверение в первом полугодии 2021 года, отмечает журнал Vademecum. В случае одобрения «Рисдиплам» станет первым препаратом, который пациенты смогут принимать перорально (через рот). О цене препарата пока не сообщается, однако Roche планирует сделать стоимость лекарства ниже, чем у конкурентов: Biogen (производитель «Спинразы», одна инъекция стоит 125 тысяч долларов) и Novartis (производитель «Золгенсма», стоит около 2,1 млн долларов). Сейчас «Золгенсма» одобрено только в США, аналогичное решение ожидается в Европе в пе...

Фев142020 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Денег нет, но детей лечат. Как небогатая Польша смогла поставить борьбу с СМА на поток

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Польша — не самая благополучная страна Европы. К тому же в здравоохранении там, по мнению моих польских друзей-коллег, «полный бардак — не меньше, чем у вас» (ну то есть у нас, в России). Тем не менее у медицинских чиновников этой страны хватило совести и решимости (конечно, не без давления общественности) пойти навстречу сотням больных СМА в Польше и десяткам польских СМА-семей, пытающихся найти спасение от этой страшной болезни за границей. И вот уже год люди, страдающие от СМА, получают от государства бесплатно дорогущее лекарство спинраза (spinraza — зарегистрированное торговое название лекарства с международным названием nusinersen). По информации онлайн-портала польского Фонда СМА, практический этап в обеспечении поляков спинразой начался 17 декабря 2018 года, когда министр здраво...

Фев72020 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Самое дорогое лекарство в мире. Как лечат детей со СМА и почему Россия хуже Румынии

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

В России 20 (двадцать) детей, больных СМА, в возрасте до 2 лет. Вылечить каждого из них можно одним уколом стоимостью в 2,1 миллиона долларов. Всего больных СМА в России на данный момент 913 человек. Мы попросили нашего обозревателя разобраться в истории болезни, где от мучительной смерти детей спасает не государство, а благотворители. Для того чтобы человек двигался и дышал, у него должны быть мотонейроны. Мотонейроны — это крупные нервные клетки, которые контролируют активность мускулов, посылая им сигналы центральной нервной системы. А чтобы мотонейроны работали, в организме должен вырабываться специальный белок, отвечающий за их жизнь. Он так и называется — survival motor neuron (SMN). Производство SMN в человеке закодировано в двух генах, которые тоже так и называются — SMN1 и S...

Авг242019 by МИОПАТИЯ.BY3 Comments

Чем нас лечат: Спинраза. Против СМА и смысла

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Работает ли первый в стране препарат от спинальной мышечной атрофии. В чем Спинраза превзошла все ожидания экспертов, в чем смысл антисмысловой терапии одним из самых дорогих в мире препаратов, как гены «подменяют» друг друга, где малое число исследований и их участников простительно, а где — нет, рассказывает новый выпуск рубрики «Чем нас лечат». В России впервые зарегистрирован препарат от спинальной мышечной атрофии — Спинраза. Раньше лечить это редкое неврологическое заболевание у нас было нечем: можно было либо получить инъекции за границей, либо ввезти и применить «по жизненным показаниям», если удастся пройти сложную процедуру оформления. Но и сейчас стоимость лекарства достигает заоблачных высот, «превосходя даже самые смелые ожидания» западных экспертов: в США за одну инъекц...

Май262019 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

В США одобрили самое дорогое лекарство в мире: первую генную терапию СМА для детей

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Американский регулятор одобрил лекарство Zolgensma ("Золдженсма"), первое в мире генотерапевтическое средство для детей до двух лет со спинальной мышечной атрофией (СМА). Лекарство исправляет поврежденный ген SMN1, вызывающий болезнь, и демонстрирует впечатляющие результаты, говорится в заявлении регулятора. Пресса называет Zolgensma самым дорогим лекарством в мире: единственная инфузия препарата обойдется в $2,1 млн, сообщил в пресс-релизе производитель лекарства, компания AveXis из группы швейцарского фармакологического гиганта Novartis. The most expensive medicine ever, at $2.125 million, treats a disease that weakens a infant's muscles so dramatically that they become unable to move, and eventually unable to swallow or breathe. https://t.co/Hyt6DsSaAb — AP Health & Science (...

Апр222019 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Биоген открывает программу расширенного доступа к препарату Спинраза в России

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Фонд «Семьи СМА» получил официальное уведомление для пациентского сообщества России от компании Биоген об открытии в России программы расширенного доступа к первому и на сегодняшний день единственному препарату лечения СМА Спинразе. Программа будет распространяться на 40 младенцев со СМА 1-го типа. Начало программы ожидается 23 апреля 2019 г. Мы приводим перевод текста информационного сообщения компании Биоген, обращенного к российскому СМА-сообществу. *** «17 апреля 2019 года В ответ на Ваш запрос направляем Вам обновленную информацию по прогрессу в процессе регистрации препарата СПИНРАЗА (нусинерсен) в России и о планах по открытию программы расширенного доступа. Регистрация Наш партнер в России компания Янссен подал регистрационное досье на Спинразу 8 ноября 2018 года. Регулир...

Фев32019 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Денег нет, не надо сюда ходить. Как пациенты и врачи борются за доступ к не зарегистрированным в России лекарствам. А чиновники стараются им отказать

АКТУАЛЬНО, ЗАКОН И ПРАВО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Девочке из Пензенской области поставили редкий диагноз: генетическое заболевание, которое провоцирует развитие эпилепсии и позволяет дожить только до подросткового возраста. Лекарство для ее лечения есть, но за границей, в России оно не зарегистрировано. Родители девочки обращались к чиновникам с просьбой приобрести лекарство, судились с ними, но ничего не добились. Это общая проблема: людям нужны препараты, которые не прошли регистрацию и не могут продаваться в аптеках, и доставать их приходится с большим трудом, нередко — нелегально. Журналистка «Медузы» Дарья Саркисян рассказывает, как в России живут люди, которые нуждаются в незарегистрированных препаратах, и что делать, если прямо сейчас нужно лекарство стоимостью несколько десятков миллионов рублей в год. История Насти Карлаш У дву...

Дек292018 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Zolgensma (AVXS-101) в рамках приоритетного анализа FDA в качестве возможной генной терапии для SMA типа 1

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставила приоритетный обзор заявке на биологическую лицензию Novartis (BLA) с просьбой о том, чтобы Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx), ранее называвшийся AVXS-101, был одобрен в качестве генной терапии для спинальной мышечной атрофии (СМА) типа 1 . В поданной заявке сообщается о внутривенном (IV) введение Zolgensma детям до 9 месяцев. Решение FDA ожидается в мае, и если оно будет благоприятным, для пациентов с SMA станет доступна первая заместительная генная терапия. «Этот важный шаг FDA приближает нас к доставке Zolgensma пациентам с SMA типа 1» , - сказал Дэвид Леннон президент AveXis в пресс-релизе компании Novartis, которая разработала терапию. Аналогичные заявки на разрешения применения препарата Zolge...

Ноя282018 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Родители Веры Званько судятся с Минздравом за право признать необходимость лечения за границей

АКТУАЛЬНО, ЗАКОН И ПРАВО, НОВОСТИ, ПЕРСОНАЛИИ

В суде Московского района Минска сегодня, 27 ноября, прошло предварительное судебное заседание по жалобе мамы почти двухлетней Веры Званько на действия Минздрава. У малышки редкое заболевание — спинальная мышечная атрофия II типа (СМА). Родители обратились в Минздрав с просьбой отправить ребенка за медицинской помощью за рубеж, так как в Беларуси нет препарата для приостановки болезни. Ведомство посчитало это «нецелесообразным». В итоге сейчас мама малышки с помощью адвоката пытается доказать в суде, что необходимость в этом все же есть. «Мы судимся не с медициной, а с неправильным выводом госорганов» На предварительное заседание в суд Московского района Минска пришел адвокат Дмитрий Лаевский. Он представляет интересы Веры Званько. Также в зале присутствовал Александр, отец Веры. Интерес...