Shadow

Метка: Biogen

«Орфанные лекарства отличает высокая стоимость разработки»: производители препаратов от СМА рассказали о ценообразовании

«Орфанные лекарства отличает высокая стоимость разработки»: производители препаратов от СМА рассказали о ценообразовании

АКТУАЛЬНО, ЗАКОН И ПРАВО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Спинальную мышечную атрофию не зря называют самой дорогой болезнью в мире. Существующие лекарства, которые помогают остановить развитие смертельного заболевания, стоят от 40 млн рублей за курс, некоторые из них требуется принимать пожизненно. RT узнал у производителей препаратов для лечения СМА, из чего складывается их стоимость, на каких условиях лекарства можно получить бесплатно и когда они станут более доступными для пациентов в России. Спинальная мышечная атрофия (СМА) — наследственное заболевание, при котором постепенно атрофируются все мышцы, в том числе ответственные за дыхание. Наиболее опасен первый тип СМА, который проявляется ещё в младенческом возрасте: около половины таких пациентов не доживают и до двух лет. Это наиболее распространённая генетическая причина детской смертно...
Roche подала в Минздрав заявку на регистрацию препарата для лечения СМА. Он станет вторым в России

Roche подала в Минздрав заявку на регистрацию препарата для лечения СМА. Он станет вторым в России

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Швейцарская компания Roche подала заявку в Минздрав России на регистрацию препарата «Рисдиплам» (торговое наименование «Эврисди») для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), сообщается на сайте российского офиса. Компания рассчитывает получить регистрационное удостоверение в первом полугодии 2021 года, отмечает журнал Vademecum. В случае одобрения «Рисдиплам» станет первым препаратом, который пациенты смогут принимать перорально (через рот). О цене препарата пока не сообщается, однако Roche планирует сделать стоимость лекарства ниже, чем у конкурентов: Biogen (производитель «Спинразы», одна инъекция стоит 125 тысяч долларов) и Novartis (производитель «Золгенсма», стоит около 2,1 млн долларов). Сейчас «Золгенсма» одобрено только в США, аналогичное решение ожидается в Европе в пе...
Денег нет, но детей лечат. Как небогатая Польша смогла поставить борьбу с СМА на поток

Денег нет, но детей лечат. Как небогатая Польша смогла поставить борьбу с СМА на поток

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Польша — не самая благополучная страна Европы. К тому же в здравоохранении там, по мнению моих польских друзей-коллег, «полный бардак — не меньше, чем у вас» (ну то есть у нас, в России). Тем не менее у медицинских чиновников этой страны хватило совести и решимости (конечно, не без давления общественности) пойти навстречу сотням больных СМА в Польше и десяткам польских СМА-семей, пытающихся найти спасение от этой страшной болезни за границей. И вот уже год люди, страдающие от СМА, получают от государства бесплатно дорогущее лекарство спинраза (spinraza — зарегистрированное торговое название лекарства с международным названием nusinersen). По информации онлайн-портала польского Фонда СМА, практический этап в обеспечении поляков спинразой начался 17 декабря 2018 года, когда министр здраво...
Самое дорогое лекарство в мире. Как лечат детей со СМА и почему Россия хуже Румынии

Самое дорогое лекарство в мире. Как лечат детей со СМА и почему Россия хуже Румынии

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
В России 20 (двадцать) детей, больных СМА, в возрасте до 2 лет. Вылечить каждого из них можно одним уколом стоимостью в 2,1 миллиона долларов. Всего больных СМА в России на данный момент 913 человек. Мы попросили нашего обозревателя разобраться в истории болезни, где от мучительной смерти детей спасает не государство, а благотворители. Для того чтобы человек двигался и дышал, у него должны быть мотонейроны. Мотонейроны — это крупные нервные клетки, которые контролируют активность мускулов, посылая им сигналы центральной нервной системы. А чтобы мотонейроны работали, в организме должен вырабываться специальный белок, отвечающий за их жизнь. Он так и называется — survival motor neuron (SMN). Производство SMN в человеке закодировано в двух генах, которые тоже так и называются — SMN1 и S...
Чем нас лечат: Спинраза. Против СМА и смысла

Чем нас лечат: Спинраза. Против СМА и смысла

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Работает ли первый в стране препарат от спинальной мышечной атрофии. В чем Спинраза превзошла все ожидания экспертов, в чем смысл антисмысловой терапии одним из самых дорогих в мире препаратов, как гены «подменяют» друг друга, где малое число исследований и их участников простительно, а где — нет, рассказывает новый выпуск рубрики «Чем нас лечат». В России впервые зарегистрирован препарат от спинальной мышечной атрофии — Спинраза. Раньше лечить это редкое неврологическое заболевание у нас было нечем: можно было либо получить инъекции за границей, либо ввезти и применить «по жизненным показаниям», если удастся пройти сложную процедуру оформления. Но и сейчас стоимость лекарства достигает заоблачных высот, «превосходя даже самые смелые ожидания» западных экспертов: в США за одну инъекц...
В США одобрили самое дорогое лекарство в мире: первую генную терапию СМА для детей

В США одобрили самое дорогое лекарство в мире: первую генную терапию СМА для детей

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Американский регулятор одобрил лекарство Zolgensma ("Золдженсма"), первое в мире генотерапевтическое средство для детей до двух лет со спинальной мышечной атрофией (СМА). Лекарство исправляет поврежденный ген SMN1, вызывающий болезнь, и демонстрирует впечатляющие результаты, говорится в заявлении регулятора. Пресса называет Zolgensma самым дорогим лекарством в мире: единственная инфузия препарата обойдется в $2,1 млн, сообщил в пресс-релизе производитель лекарства, компания AveXis из группы швейцарского фармакологического гиганта Novartis. The most expensive medicine ever, at $2.125 million, treats a disease that weakens a infant's muscles so dramatically that they become unable to move, and eventually unable to swallow or breathe. https://t.co/Hyt6DsSaAb — AP Health & Science (...
Биоген открывает программу расширенного доступа к препарату Спинраза в России

Биоген открывает программу расширенного доступа к препарату Спинраза в России

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Фонд «Семьи СМА» получил официальное уведомление для пациентского сообщества России от компании Биоген об открытии в России программы расширенного доступа к первому и на сегодняшний день единственному препарату лечения СМА Спинразе. Программа будет распространяться на 40 младенцев со СМА 1-го типа. Начало программы ожидается 23 апреля 2019 г. Мы приводим перевод текста информационного сообщения компании Биоген, обращенного к российскому СМА-сообществу. *** «17 апреля 2019 года В ответ на Ваш запрос направляем Вам обновленную информацию по прогрессу в процессе регистрации препарата СПИНРАЗА (нусинерсен) в России и о планах по открытию программы расширенного доступа. Регистрация Наш партнер в России компания Янссен подал регистрационное досье на Спинразу 8 ноября 2018 года. Регулир...
Денег нет, не надо сюда ходить. Как пациенты и врачи борются за доступ к не зарегистрированным в России лекарствам. А чиновники стараются им отказать

Денег нет, не надо сюда ходить. Как пациенты и врачи борются за доступ к не зарегистрированным в России лекарствам. А чиновники стараются им отказать

АКТУАЛЬНО, ЗАКОН И ПРАВО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Девочке из Пензенской области поставили редкий диагноз: генетическое заболевание, которое провоцирует развитие эпилепсии и позволяет дожить только до подросткового возраста. Лекарство для ее лечения есть, но за границей, в России оно не зарегистрировано. Родители девочки обращались к чиновникам с просьбой приобрести лекарство, судились с ними, но ничего не добились. Это общая проблема: людям нужны препараты, которые не прошли регистрацию и не могут продаваться в аптеках, и доставать их приходится с большим трудом, нередко — нелегально. Журналистка «Медузы» Дарья Саркисян рассказывает, как в России живут люди, которые нуждаются в незарегистрированных препаратах, и что делать, если прямо сейчас нужно лекарство стоимостью несколько десятков миллионов рублей в год. История Насти Карлаш У дву...
Zolgensma (AVXS-101) в рамках приоритетного анализа FDA в качестве возможной генной терапии для SMA типа 1

Zolgensma (AVXS-101) в рамках приоритетного анализа FDA в качестве возможной генной терапии для SMA типа 1

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставила приоритетный обзор заявке на биологическую лицензию Novartis (BLA) с просьбой о том, чтобы Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx), ранее называвшийся  AVXS-101,  был одобрен в качестве генной терапии для спинальной мышечной атрофии (СМА) типа 1 . В поданной заявке сообщается о внутривенном (IV) введение Zolgensma детям до 9 месяцев. Решение FDA ожидается в мае, и если оно будет благоприятным, для пациентов с SMA станет доступна первая заместительная генная терапия. «Этот важный шаг FDA приближает нас к доставке Zolgensma пациентам с SMA типа 1» , - сказал Дэвид Леннон президент AveXis в пресс-релизе компании Novartis, которая разработала терапию. Аналогичные заявки на разрешения применения препарата Zolge...
Родители Веры Званько судятся с Минздравом за право признать необходимость лечения за границей

Родители Веры Званько судятся с Минздравом за право признать необходимость лечения за границей

АКТУАЛЬНО, ЗАКОН И ПРАВО, НОВОСТИ, ПЕРСОНАЛИИ
В суде Московского района Минска сегодня, 27 ноября, прошло предварительное судебное заседание по жалобе мамы почти двухлетней Веры Званько на действия Минздрава. У малышки редкое заболевание — спинальная мышечная атрофия II типа (СМА). Родители обратились в Минздрав с просьбой отправить ребенка за медицинской помощью за рубеж, так как в Беларуси нет препарата для приостановки болезни. Ведомство посчитало это «нецелесообразным». В итоге сейчас мама малышки с помощью адвоката пытается доказать в суде, что необходимость в этом все же есть. «Мы судимся не с медициной, а с неправильным выводом госорганов» На предварительное заседание в суд Московского района Минска пришел адвокат Дмитрий Лаевский. Он представляет интересы Веры Званько. Также в зале присутствовал Александр, отец Веры. Интерес...
Компания Janssen будет работать над обеспечением доступа российских пациентов к Spinraza

Компания Janssen будет работать над обеспечением доступа российских пациентов к Spinraza

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Компания Janssen официально объявила о том, что она будет партнером компании Biogen в России по выводу на рынок первого и пока единственного одобренного FDA и EMA лекарственного препарата для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) «Spinraza». 13 сентября 2018 г. компания Janssen (Россия), одна из фармацевтических компаний Johnson & Johnson, объявила о том, что Janssen, в лице Cilag GmbH International, начинает сотрудничество с Biogen в области вывода на российский рынок терапии спинальной мышечной атрофии и будет взаимодействовать со всеми заинтересованными сторонами в целях обеспечения доступа российских пациентов к препарату Spinraza® (нусинерсен). Данное сотрудничество предполагает передачу от Biogen эксклюзивных прав на дистрибуцию указанного лекарственного препарата в Росс...
Ситуация с лечением Спинразой в Европе и в России 2018 г.

Ситуация с лечением Спинразой в Европе и в России 2018 г.

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Американская фармацевтическая компания Biogen, которая разработала и выпустила на рынок единственное на сегодняшний день лекарство для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА) Nusinersen (торговое наименование Спинраза), прислала официальный ответ на запрос нашего фонда по ситуации с этим препаратом, который до сих пор не зарегистрирован в нашей стране. Наш фонд интересовали перспективы регистрации препарата в России, сведения о программе расширенного доступа (EAP), запущенной и спонсированной Biogen в Америке и Европе, судьба российских пациентов, принимающих участие в этой программе (после того как она закроется), а также общая ситуация в Европе и мире с доступом к препарату и возмещением расходов на лечение им. Регистрация В настоящее время компания Biogen завершает этап...