MotorGraft — трансплантационная терапия мотонейронами

CSC, ведущая компания в области терапии стволовыми клетками, разработала трансплантационную терапию (MotorGraft™) мотонейронами, призведенными из стволовых клеток, для лечения СМА I типа.

Проведенные в сотрудничестве с Hans Keirstead Research Group at the University of California, Irvine преклинические исследования продемонстрировали функциональную пользу и безопасность в животных моделях. Разработанная CSC терапия MotorGraft™ получила в FDA в конце 2009 года орфанный статус для лечения СМА

СМА — ведущая генетическая причина младенческой смертности. Это заболевание развивается в результате хронического дефицита производства SMN протеина, необходимого для надлежащего функционирования мотонейронов спинного мозга. СМА характеризуется повреждением мышц, контролирующих ползание, хождение, глотание и дыхание. Частота рождения детей с заболеванием — примерно 1:6000. Генетическими носителями являются примерно 1 из 40 человек (в США это примерно 7,5 млн человек) СМА I типа — наиболее тяжелая форма заболевания, очень быстро прогрессирующая, что приводит к гибели младенцев. Специфического лечения этого заболевания не существует.

Подача этой заявки является первым шагом на долгом пути клинического развития, имеющего целью окончательное одобрение новой терапии.

Процесс одобрения новейших терапевтических подходов, таких как клеточные продукты, может представлять уникальные регуляторные сложности по сравнению с обычными препаратами, поэтому компании и FDA должны работать в тесном сотрудничестве, чтобы гарантировать безопасность и эффективность подобных препаратов. Тщательный подход к одобрению является нормой в применении клеточной терапии в других терапевтических областях

В исследовании будет проверятся безопасность как MotorGraft™, так и хирургической процедуры, требуемой для доставки этих клеток непосредственно в спинной мозг пациентов с СМА I типа. Количество участвующих в исследовании пациентов будет очень ограниченным. Подача этой заявки — важный этап в исследованиях по лечению пациентов с СМА.

Оригинал статьи