Quebec City, April 15, 2010–Исследователи из Universit? Laval’s Faculty of Medicine и the CHUQ Research Center показали, что возможно восстаноелние гена, ответсвтенного за МДД. Команда под руководством профессора Jacques P. Tremblay представила новое терапевтическое направление в статье, опубликованной в онлайн версии научного журнала Gene Therapy
МДД — наследственное заболевание, поражающее примерно 1 из 3500 мальчиков. В процессе прогрессии заболевания происходит дегенерация мышц, начинающаяся в раннем детстве. МДД обусловлена мутациями, нарушающими нуклеотидную последовательность гена протеина дистрофина, что приводит к прекращению его синтеза
Команда Tremblay сотрудничала с французской фирмой Cellectis, специализирующейся на генной инженерии, чтобы создать энзимы, называемые мегануклеазами, способные корректировать ген дистрофина. В процессе тестов in vitro исследователи помещали гены, кодирующие различные мегануклеазы, в человеческие мышечные клетки. Эксперименты были повторены in vivo на мышиной модели МДД. В обеих сериях опытах было показано, что мегануклеазы могут способствовать восстановление нормальной нуклеотидной последовательности гена дистрофина и его экспрессии в мышечных клетках.
Прежде чем эта методика сможет быть протестирована на людях, необходимо преодолеть множество барьеров, предупреждает Dr. Tremblay «В первую очередь необходимо показать на лабораторных животных, что возможно поместить мегануклеазу, нацеленную на ген дистрофина, непосредственно в мышечные клетки, и что это запустит синтез дистрофина, способного присоединиться к мембране мышечного волокна» — поясняет ученый. «Эта стадия исследований продлится по меньшей мере 2-3 года» — полагает он. «Последующие стадии, включая исследования на людях, продлятся вероятно еще дольше» — добавляет Dr. Tremblay
###
Соавторами Jacques P. Tremblay в этом исследовании были:Pierre Chapdelaine, Christophe Pichavant, и Jo?l Rousseau из CHUQ Research Center; Fr?d?ric P?ques из Cellectis.
Эта работа профессора Tremblay финансируется: Canadian Institutes of Health Research, Fonds de recherche en sant? du Qu?bec, Minist?re du D?veloppement ?conomique du Qu?bec, Muscular Dystrophy Canada, the Amyotrophic Lateral Sclerosis Society of Canada, Association fran?aise contre les myopathies, Jesse’s Journey, Neuromuscular Disease Foundation.
Информация:
Jacques P. Tremblay
CHUQ Research Center
Universit? Laval
418-525-4444 ext. 42186
jacques-p.tremblay@crchul.ulaval.ca
Источники:
Jean-Fran?ois Hupp?
Media Relations
Universit? Laval
418-656-7785
jean-francois.huppe@dc.ulaval.ca
Elizabeth Houde
Media Relations
Centre hospitalier universitaire de Qu?bec (CHUQ)
418-525-4387
elizabeth.houde@chuq.qc.ca