Новые соединения для антисмысловой терапии спинальной мышечной атрофии

Исследователи Сколтеха и их коллеги из России и Великобритании изучили безопасность и эффективность новых химических модификаций…

Продолжить чтение

Инструкция к препарату СПИНРАЗА для лечения СМА

23 декабря Американское Федеральное управление по надзору за качеством пищевых и лекарственных препаратов (FDA) одобрило препарат…

Продолжить чтение

Вылечить миодистрофию Дюшенна

Конкуренция групп, единство методик Мышечная дистрофия Дюшенна – тяжелейшее Х-связанное заболевание, эффективного лечения которого до сих…

Продолжить чтение

Дрисаперен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Дрисаперен представляет собой 2′-O-метил-фосфоротиоат антисмысловой олигонуклеотид, который вызывает пропуск экзона 51, чтобы исправить мутацию мышечной дистрофии…

Продолжить чтение

Начинается клиническое исследование антисмыслового олигонуклеотида для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Первое клиническое испытание антисмыслового олигонуклеотида в Японии. National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP, Kodaira City;…

Продолжить чтение