Пятница, 28 января
Shadow

Метка: антисмысловой олигонуклеотид

Новые соединения для антисмысловой терапии спинальной мышечной атрофии

Новые соединения для антисмысловой терапии спинальной мышечной атрофии

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Исследователи Сколтеха и их коллеги из России и Великобритании изучили безопасность и эффективность новых химических модификаций для антисмысловых олигонуклеотидов, используемых в лечении спинальной мышечной атрофии - тяжелого генетического заболевания. Новые результаты могут привести к разработке менее токсичных препаратов с более продолжительным действием. Работа опубликована в журнале Nucleic Acid Therapeutics. Антисмысловые олигонуклеотиды – это одноцепочечные химически модифицированные фрагменты ДНК, «целью» которых служат пре-мРНК, короткие фрагменты генетической информации, которые потом выступают в качестве «инструкции» для рибосомы, собирающей по ним белки. В зависимости от того, как работает конкретный антисмысловой олигонуклеотид, мРНК в итоге либо разрушается, либо иначе про...
Инструкция к препарату СПИНРАЗА для лечения СМА

Инструкция к препарату СПИНРАЗА для лечения СМА

БИБЛИОТЕКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
23 декабря Американское Федеральное управление по надзору за качеством пищевых и лекарственных препаратов (FDA) одобрило препарат Спинраза – первое в мире средство для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА), редкого генетического заболевания, влияющего на мышечную силу и способность двигаться. Препарат Спинраза выпущен в дозировке 12 мг на 5 мл для интратекального введения (непосредственно в спинномозговую жидкость) и одобрен для всех возрастов и типов СМА без каких-либо ограничений. В настоящий момент препарат Спинраза находится на рассмотрении в Европейском Медицинском Агентстве (ЕМА), решение от которого ожидается в конце первого квартала 2017 года. После получения одобрения от обоих медицинских агенств FDA и ЕМА, для того, чтобы российские пациенты смогли получить дос...
Вылечить миодистрофию Дюшенна

Вылечить миодистрофию Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ
Конкуренция групп, единство методик Мышечная дистрофия Дюшенна – тяжелейшее Х-связанное заболевание, эффективного лечения которого до сих пор нет. В одном из последних номеров Science вышли целых три статьи об успешном тестировании на мышиных моделях технологии CRISPR/Cas9 для лечения этой болезни. Может быть, у этого подхода есть шанс добраться и до клиник? Мышечная дистрофия Дюшенна, от которой страдает один из 3600-5000 новорожденных мальчиков, вызывается отсутствием дистрофина – белка, который соединяет цитоскелет и внеклеточный матрикс в мышечном волокне и обеспечивает его стабильность при сокращении (рис. 1). Из-за мутаций гена DMD рамка считывания при трансляции его мРНК сдвигается, и синтез белка преждевременно прекращается. Врожденная болезнь очень быстро прогрессирует: ее д...
Дрисаперен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Дрисаперен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

НОВОСТИ
Дрисаперен представляет собой 2'-O-метил-фосфоротиоат антисмысловой олигонуклеотид, который вызывает пропуск экзона 51, чтобы исправить мутацию мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Это расширение открытое  5-недельное исследование с увеличением дозы  для оценки безопасности в долгосрочной перспективе и эффективности 6 мг / кг у 12 мальчиков (5-16 лет). Дозирование- один раз в неделю в течение 72 недель, с плановым перерывом (недели 73-80), а затем прерывистым режимом  дозирования (недели 81-188). Медиана  6-минутного теста  (6MWD) отличалась  от первоначального базового и OLE базового (6-15 месяцев) от 394 (402 [73]), до 362 (384 [121])  (п = 10). На неделе 177 средний (диапазон) возраст мальчиков, которые завершили 6MWD  (п = 10) был 12,9 (9.3-15.4) лет. Средний  переход от OLE базового ...

Начинается клиническое исследование антисмыслового олигонуклеотида для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Первое клиническое испытание антисмыслового олигонуклеотида в Японии. National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP, Kodaira City; President, Teruhiko Higuchi) and Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Nippon Shinyaku; Headquarters, Kyoto City; President, Shigenobu Maekawa) совместно разрабатывают антисмысловой олигонуклеотид (Development Code, NS-065/NCNP-01) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) с 2009 года, и собираются начать клинические испытания в июле этого года. Этот продукт был разработан с целью пропуска экзона 53 гена дистрофина и предназначен для определенных типов пациентов с МДД с мутацией в гене дистрофина. Ожидается высокая эффективность и высокий уровень безопасности этого препарата. Количество пациентов, которым подходит пропуск экзона 53 , примерно такое же,...