Shadow

Дрисаперен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

2014042915023766

Дрисаперен представляет собой 2′-O-метил-фосфоротиоат антисмысловой олигонуклеотид, который вызывает 51, чтобы исправить мутацию мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).

Это расширение открытое  5-недельное исследование с увеличением дозы  для оценки безопасности в долгосрочной перспективе и эффективности 6 мг / кг у 12 мальчиков (5-16 лет). Дозирование- один раз в неделю в течение 72 недель, с плановым перерывом (недели 73-80), а затем прерывистым режимом  дозирования (недели 81-188).

Медиана  6-минутного теста  (6MWD) отличалась  от первоначального базового и OLE базового (6-15 месяцев) от 394 (402 [73]), до 362 (384 [121])  (п = 10). На неделе 177 средний (диапазон) возраст мальчиков, которые завершили 6MWD  (п = 10) был 12,9 (9.3-15.4) лет. Средний  переход от OLE базового был 7,5 (-24,5 [161]) м для этих 10 мальчиков; 2 мальчика (базовый 6MWD <300 м) потеряли способность к передвижению.

Пять мальчиков продолжали  ходить (диапазон 37-163 м), у 2 > 140 м. Средний (SD) переход от исходного уровня до недели 177 в подъеме от пола составляет 1,0 (0,9) с для мальчиков (п = 6), которые смогли завершить тест. Средний (SD) переход от  исходного уровня до недели 177 в абсолютной форсированной жизненной емкости составил  0,06 (0,29) л (п = 12). Не было никаких четких тенденций для результатов других тестов.

За 188 недель  все 12 мальчиков имели  1 неблагоприятное событие (местная  реакция в месте инъекции, п = 12; желудочно-кишечные расстройства, п = 6; снизилось количество тромбоцитов, п = 5). Отмечалось увеличение в моче α-1-микроглобулина  и переходная мягкая протеинурия; которая  не прогрессировала и была обратима в периоды без введения препарата. Никто из участников  не вышел из исследования. ​​

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Дисплей Брайля или кровать с регулировкой: с 1 января 2022 г. за «семейный капитал» можно купить товары для инвалидов

Источник МойМио


Связанные записи


Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *