Duke University | МИОПАТИЯ.BY

Янв252016 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Битва за патент на метод генетического редактирования CRISPR

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ

Универсальный метод редактирования генома был назван самым большим прорывом в области биотехнологий после разработки полимеразной цепной реакции (ПЦР). Скоро Ведомство США по Патентам и Торговым Знакам (US Patent and Trademark Office, USPTO) определит, кто будет пожинать плоды с этого изобретения. Одиннадцатого января 2016 г. USPTO удовлетворил заявление о пересмотре ключевого патента, полученного на метод генетического редактирования CRISPR-Cas9. Результаты последующих разбирательств, вызванных столкновением патентных прав, могут стоить научно-исследовательским институтам, борющимся за соответствующую патентную заявку, миллионы долларов США. Это может также повлиять на тех, кто уже получил разрешение использовать технологию, а также на те условия, при которых можно будет использова...

Янв172016 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Метод CRISPR-Cas9 стал еще точнее

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ

Теперь мощный метод редактирования генома стал еще более точным. Исследователи усовершенствовали фермент Cas9, важнейший компонент системы CRISPR-Cas9, что позволило сократить число ошибок этого метода вплоть до неопределимых значений. Результаты исследования были опубликованы в начале января в журнале Nature [1]. Исследователи используют систему CRISPR-Cas9 для внесения изменений в геном за счет удаления или редактирования дефектного (мутантного) гена. Эксперименты показали, что применение этого метода эффективно почти у каждого организма, включая человеческие эмбрионы. Метод редактирования генома CRISPR-Cas9 основан на использовании фермента Cas9, который, в свою очередь, использует особую молекулу РНК-гид, которая направляет фермент к месту необходимого расщепления молекулы ДН...

Ноя262015 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Новая волна в терапии с использованием генетического редактирования

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ

Лейла, годовалая девочка, больная лейкозом, находится в ремиссии благодаря терапии методом генного редактирования, позволившей трансплантировать ей модифицированные иммунные клетки, полученные от другого человека. Этот случай является второй попыткой применения генного редактирования в качестве лечения – первая была проведена в 2014 г. для ВИЧ-положительного пациента. В планах исследователей еще несколько подобных испытаний и биотехнологические компании готовятся к испытанию терапии, когда непосредственно в организм человека вводится ДНК, кодирующая ген-редактирующие ферменты. Иммунолог Васем Касим (Waseem Qasim) из Детской больницы Грейт Ормонд (Great Ormond Street Hospital for Children) в Лондоне (Великобритания), исследовательская группа которого вылечила девочку, заявляет...

Апр82015 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Маленький фермент поможет внедрить метод генного редактирования CRISPR в клинику

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ

Модификация метода генного редактирования повысила его способность исправлять дефектные гены у человека. Метод CRISPR уже используется в лаборатории для внедрения и удаления дефектных генов у эмбрионов животных. Но генетические инструкции о механизме, на котором основывается работа системы CRISPR (ферменте Cas9, редактирующем гены, и РНК молекулах, направляющих его к цели), имеют слишком большой размер, чтобы эффективно доставить их в большинство клеток человеческого организма. Недавно ученые сообщили о разработке способа, который, возможно, поможет разрешить вышеописанную проблему – использование фермента Cas9, кодируемого геном, размеры которого составляют только три четверти от размера гена, используемого в настоящий момент в методе CRISPR. Результаты исследования, опубликованные...

Июн102013 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Новая техника редактирования генов продемонстрировала перспективность для МДД

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ

С помощью новой техники генетического «редактирования» специалисты-биомедики из Duke University смогли исправить дефект, отвечающий за одно из наиболее распространенных наследственных заболеваний, мышечной дистрофии Дюшенна, в образцах клеток, выделенных у пациентов с МДД. Вместо применения наиболее распространенного в генной терапии подхода по добавлению нового генетического материала для компенсации дефектного гена, ученые Duke University разработали способ трансформировать существующий мутантный ген, ответственный за заболевание, в нормально функционирующий ген. Исследователи Duke University считают, что их подход может быть безопаснее и стабильнее, чем нынешние методы генной терапии. В настоящее время ученые проводят дальнейшие испытания этого нового подхода на животных модел...