Genentech | МИОПАТИЯ.BY

Дек62019 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Риздиплам – разрабатываемое лечение для Спинальной мышечной атрофии (тип 2,3). Положительные результаты

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Положительные результаты исследований препарата Риздиплам для Спинальной мышечной атрофии (СМА) 2 и 3 типов 10 ноября компания Genentech, член группы Roche, объявила о положительных результатах второй части своего клинического испытания SUNFISH фазы 2/3, в целях оценки перпарата Риздиплам для лечения пациентов со СМА 2 или 3 типа. Исследование соответствовало своей первичной конечной точке, которая изменилась по сравнению с базовой линией по шкале измерений двигательной функции 32 (MFM-32*) спустя год после лечения Риздипламом по сравнению с плацебо. Профиль безопасности согласуется с предыдущими исследованиями Риздиплама: никто из пациентов не был исключен из исследований ввиду возникших в связи с лечением проблем; дополнительных опасений по поводу безопасности применения...

Окт52019 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Risdiplam демонстрируют постоянную пользу для пациентов со спинальной мышечной атрофией

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

2 октября были представлены новые данные, демонстрирующие постоянную пользу рисдиплама (RG7916) для лечения всех типов спинальной мышечной атрофии (SMA). Данные были представлены на 24-м Международном ежегодном конгрессе Мирового общества мышц. Презентации включают данные клинических испытаний FIREFISH, SUNFISH и JEWELFISH. Программа SMA - это сотрудничество между PTC, Фондом SMA и Roche / Genentech. Данные первой части клинического исследования FIREFISH показали, что после 16 месяцев лечения 82% (14/17) пациентов с высокими дозами имели оценку CHOP-INTEND ≥40. 86% (18/21) всех детей были без событий после приема рисдиплама в течение 16 месяцев. Ни один ребенок не нуждался в трахеостомии или не достигал постоянной вентиляции. Основная задача FIREFISH Part 1 состояла в том, чтобы оценить...

Янв292019 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

ЕМА предоставило статус PRIME препарату Рисдиплам компании «Рош» для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА)

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Рисдиплам может стать первым пероральным препаратом для лечения СМА 1, 2 и 3 типа – редкого и тяжелого генетического заболевания, которое чаще всего диагностируется у детей. Статус PRIME (PRIority MEdicines) присваивается Европейским агентством по лекарственным средствам препаратам, которые способны обеспечить существенное преимущество перед существующими методами лечения или принести пользу при заболеваниях, для которых лечение отсутствует. В настоящее время рисдиплам изучается в трех глобальных многоцентровых клинических исследованиях по всем типам СМА, в том числе, и с участием российских исследователей и пациентов. Базель, 10 января 2019 года – Компания «Рош» (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) объявляет о включении экспериментального перорального препарата рисдиплам (RG7916) для...

Сен272018 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Подходы к лечению мышечной дистрофии Дюшенна, которые обсуждались на конференции PPMD

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Дискуссия о работе над четырьмя различными подходами к лечению мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) — восстановлению или замене дистрофина, противовоспалительными препаратами, улучшению мышечной функции и редактированию дисфункциональных генов с использованием метода CRISPR / CAS9 — стали главными темами на сессии конференции, организованной американским родительским проектом в Скоттсдейле, Аризона в 2018 году. Пациенты, родители, врачи, исследователи и руководители отрасли собрались на конференции, чтобы поделиться новостями и прослушать доклады, в том числе четыре из них, которые возглавляли фармацевтические и биотехнологические компании и сообщали результаты доклинической и клинической работы по каждому из этих четырех возможных методов лечения МДД. Восстановление или замена дистрофина ...

Дек242016 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Важнейшие новости фармакологии и медицинских биотехнологий за вторую половину 2016 года

БИБЛИОТЕКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ

Здание компании Novartis в Базеле, Швейцария. В этом году созданный ею препарат показал успехи в борьбе с рассеянным склерозом. Предлагаем вашему вниманию обзор самых главных, интересных и прорывных событий «большой фармы» за второе полугодие 2016 года. Новые лекарства, одобренные FDA В этом году управление FDA зарегистрировало удивительно мало препаратов — всего 21, что особенно контрастирует с прошлогодним показателем в 45 новых лекарств. Так мало агентство не одобряло с 2007 года. Как видно из доклада FDA, это объясняется как меньшим количеством поданных заявок по сравнению с прошлым годом, так и большим количеством отклонённых, в основном по причине недостатков в производстве (примеси, стабильность, воспроизводимость аналитических параметров), а не самих препаратов. При этом С...

Авг52016 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Обновление информации о клинических испытаниях от разработчиков лекарственных средств. Текущие программы клинических испытаний (июнь 2016).

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

На прошедшей в середине июня Конференции по СМА в США были представлены последние новости о 6 ведущихся исследовательских программах поиска лекарственной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Данный обзор отражает текущую информацию на конец июня 2016г. На ежегодной СМА конференции представители шести программ, находящихся на данный момент в стадии клинических испытаний, дали обновленную информацию о том, что происходит на данный момент в исследованиях. Из этих шести программ, четыре — AVXS-101 (генная терапия), Nusinersen, RG7800/RG7916, и LMI070 – лечат, лежащую в основе СМА, генетику. Генная терапия ставит себе целью заменить мутацию в SMN1 гене, которая и является причиной спинальной амиотрофии, а другие три программы нацелены на SMN2, как на «дублирующий ген». Еще дв...

Окт312015 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Genentech \ PTC сообщает о приостановке клинической разработки препарата RG7800 для терапии СМА

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Genentech, ведущая компания в области биотехнологий, которая открывает, разрабатывает, производит и продает лекарства для лечения пациентов с серьезными или угрожающими жизни заболеваниями, недавно предоставила новые данные о клинической разработке препарата RG7800. RG7800 - это SMN2 сплайсинг-модификатор, который разрабатывается для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА). Moonfish является программой клинической разработки RG7800 компании Genentech, которая ведется в партнерстве с PTC Therapeutics. «Как мы уже говорили ранее в этом году, неожиданно замеченное влияние на глаза наблюдается в исследованиях оценки долгосрочной безопасности RG7800 на животных. В качестве мер предосторожности, Genentech (Рош) приостановил фазу испытаний Moonfish в апреле 2015 года. Управле...