Shadow

Метка: Genethon

Планируется проведение генной терапии на детях с миотобулярной миопатией

Планируется проведение генной терапии на детях с миотобулярной миопатией

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Открытие, сделанное учёным из Государственного университета Вашингтона Дэном Роджерсом и его коллегой Полом Грегоревичем, может спасти миллионы людей, страдающих от атрофии мышц. Результатом четырёхлетнего проекта стал новый подход к проведению генной терапии. Работа опубликована 20 июля этого года в журнале Американской ассоциации содействия развитию науки (American Association for the Advancement of Science) «Science Translational Medicine». После нескольких успешных клинических испытаний на животных одна из лабораторий AFM-Telethon, лидер в области генной терапии, разработала лечение миотобулярной миопатии, которая будет предметом научной деятельности в первый раз после исследования Фазы I у детей. «Хронические болезни поражают больше чем половину населения земного шара», — говорит ...
Sarepta и Genethon будут сотрудничать в разработке генной терапии миодистрофии Дюшенна

Sarepta и Genethon будут сотрудничать в разработке генной терапии миодистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Sarepta Therpeutics и Genethon подписали соглашение о сотрудничестве в области исследований для совместной разработки генной терапии для мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Созданная AFM-Telethon, Французской ассоциацией мышечной дистрофии, Genethon является некоммерческой организацией, которая специализируется на обнаружении и разработке лекарств для орфанных заболеваний, используя свой подход к генной терапии микродистрофином. По имеющимся данным, этот подход нацелен на большинство пациентов с МДД. «Генная терапия на основе микродистрофина является очень перспективным подходом с потенциальным применением у большого количества пациентов с Дюшенна. Чтобы ускорить разработку лечения, мы очень рады сотрудничать с Sarepta Therapeutics, которая продемонстрировала приверженность и успех иннов...