Sarepta Therpeutics и Genethon подписали соглашение о сотрудничестве в области исследований для совместной разработки генной терапии для мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
Созданная AFM-Telethon, Французской ассоциацией мышечной дистрофии, Genethon является некоммерческой организацией, которая специализируется на обнаружении и разработке лекарств для орфанных заболеваний, используя свой подход к генной терапии микродистрофином. По имеющимся данным, этот подход нацелен на большинство пациентов с МДД.
«Генная терапия на основе микродистрофина является очень перспективным подходом с потенциальным применением у большого количества пациентов с Дюшенна. Чтобы ускорить разработку лечения, мы очень рады сотрудничать с Sarepta Therapeutics, которая продемонстрировала приверженность и успех инновационных методов лечениядля мышечной дистрофии Дюшенна. Это партнерство сочетает в себе всесторонние и синергетические экспертизы Sarepta и Genethon на благо пациентов », — сказал в пресс-релизе генеральный директор Genthon Фредерик Рева.
Genethon вложил значительные средства в развитие генной терапии нервно-мышечных заболеваний и использует один из крупнейших в мире научно-исследовательских и клинических центров, работающих над усовершенствованием методов лечения редких заболеваний, включая МДД.
Genethon также связан с YposKesi, крупнейшим в Европе предприятием по производству эффективных производственных технологий (CGMP). В YposKesi работает около 150 специалистов в области биопродукции.
«Наше соглашение с Genethon усиливает нашу постоянную приверженность пациентам и согласуется с нашей стратегией построения самой полной франшизы в отрасли», — сказал Эдвард Кай, генеральный директор Sarepta. «Это партнерство объединяет наш коллективный опыт разработки лекарств при МДД и особый опыт Genethon в области генной терапии редких заболеваний. Мы с нетерпением ожидаем совместной работы с Genethon, учитывая их знания, большую инфраструктуру и современные производственные возможности для продвижения терапии следующего поколения для МДД», — сказала Кей.
В соответствии с условиями соглашения Genethon будет отвечать за раннюю разработку, а Sarepta будет иметь возможность совместно разрабатывать программу развития микродистрофина Genethon, которая включает в себя эксклюзивные коммерческие права США. Финансовые условия соглашения не разглашаются.
Это сотрудничество, а также планы YposKesi по инвестированию в продукты генной терапии могут означать, что в ближайшее время в Европейском союзе будет доступно больше генной терапии не только для МДД, но и для других редких генетических заболеваний.
Источник МойМио