Терапевтический эффект KPT-350 в доклинической модели мышечной дистрофии Дюшенна
В этом исследовании оценивалась эффективность селективного ингибитора ядерного экспорта (SINE) соединения KPT-350 при миодистрофии Дюшенна (МДД) на модели рыбок данио.
Обзор:
МДД - это Х-связанное расстройство, которое поражает приблизительно 1: 5000 мальчиков, что делает его наиболее распространенной формой мышечной дистрофии во всем мире. Ядерный экспортный белок XPO1 / CRM1 является многообещающей мишенью для лечения неврологических расстройств с воспалительной патологией, такой как МДД. IκBα, белковый груз XPO1, ингибирует активность провоспалительного транскрипционного фактора NF-κB, предотвращая его транскрипцию. KPT-350 является мощным, перорально доступным, медленно обратимым ингибитором малых молекул XPO1, а введение KPT-350 увеличивает количество эндогенного IKB, тем са...