Shadow

Метка: Kurt+Peter Foundation

Метод редактирования РНК эффективен при лечении тяжелой формы мышечной дистрофии

Метод редактирования РНК эффективен при лечении тяжелой формы мышечной дистрофии

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
Предварительные результаты использования методики редактирования РНК, называемой «пропуском экзона», полученные учеными из Northwestern Medicine (США) и Университета Чикаго (University of Chicago, США), свидетельствуют об эффективности этого метода при лечении редкой и тяжелой формы мышечной дистрофии. Результаты исследования были опубликованы в журнале Journal of Clinical Investigation. Поясно-конечностная мышечная дистрофия (ПКМД) типа 2С, редкая и тяжелая форма мышечной дистрофии, ежегодно поражает одного из 14500–123000 человек. Первые признаки заболевания возникают в возрасте 3-10 лет, и в настоящее время не существует эффективных методов лечения. Пациенты с ПКМД типа 2С имеют патологическую мутацию в ключевом белке, называемом гамма-саркогликаном. Этот белок необходим для норм...