
FDA одобрило первый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
В США одобрено первое лекарство для лечения миодистрофии Дюшенна. Это заболевание поражает мальчиков. Первые симптомы появляются в возрасте 3-4 лет, а большинство пациентов умирают в возрасте 20-30 лет.
До недавнего времени лекарство для лечения миодистрофии отсутствовало и пациентам предлагалось лишь симптоматическое лечение, а также физиотерапия. Фармацевтическая компания Sarepta Therapeutics разработала препарат Exondys51 (этеплирсен), который поможет пациентам, страдающим миодистрофией Дюшенна. Подходит этеплирсен, однако, не всем, а лишь тем, кто является носителем определенной мутации гена дистрофина, встречающейся у 13% больных.
Ускоренное одобрение лекарства FDA вызвало неоднозначную реакцию экспертов. Больше всего споров вызвала цена лекарства – годовой курс препарата об...