Среда, 19 января
Shadow

Метка: MNK-1411

Подходы к лечению мышечной дистрофии Дюшенна, которые обсуждались на конференции PPMD

Подходы к лечению мышечной дистрофии Дюшенна, которые обсуждались на конференции PPMD

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Дискуссия о работе над четырьмя различными подходами к лечению мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) — восстановлению или замене дистрофина, противовоспалительными препаратами, улучшению мышечной функции и редактированию дисфункциональных генов с использованием метода CRISPR / CAS9 — стали главными темами на сессии конференции, организованной американским родительским проектом в Скоттсдейле, Аризона в 2018 году. Пациенты, родители, врачи, исследователи и руководители отрасли собрались на конференции, чтобы поделиться новостями и прослушать доклады, в том числе четыре из них, которые возглавляли фармацевтические и биотехнологические компании и сообщали результаты доклинической и клинической работы по каждому из этих четырех возможных методов лечения МДД. Восстановление или замена дистрофина ...
FDA присвоило орфанный статус препарату для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

FDA присвоило орфанный статус препарату для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
FDA присвоило орфанный статус препарату MNK-1411 британской фармацевтической компании Mallinckrodt Plc, предназначенному для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, сообщает FirstWord Pharma. MNK-1411 прошел I фазу клинических исследований с участием здоровых добровольцев. В настоящее время ученые определяют оптимальную дозировку препарата для пациентов, которые примут участие во II фазе клинических исследований. II фаза исследований будет проведена в этом году. В августе 2016 г. FDA присвоило MNK-1411 статус ускоренного рассмотрения. Препарат представляет собой депо-форму tetracosactide. Продукт одобрен за пределами США для лечения определенных аутоимунных и воспалительных заболеваний, однако никогда не был одобрен для применения американскими пациентами. Источник: pharmvestnik.ru...