Метод редактирования РНК эффективен при лечении тяжелой формы мышечной дистрофии
Предварительные результаты использования методики редактирования РНК, называемой «пропуском экзона», полученные учеными из Northwestern Medicine (США) и Университета Чикаго (University of Chicago, США), свидетельствуют об эффективности этого метода при лечении редкой и тяжелой формы мышечной дистрофии. Результаты исследования были опубликованы в журнале Journal of Clinical Investigation.
Поясно-конечностная мышечная дистрофия (ПКМД) типа 2С, редкая и тяжелая форма мышечной дистрофии, ежегодно поражает одного из 14500–123000 человек. Первые признаки заболевания возникают в возрасте 3-10 лет, и в настоящее время не существует эффективных методов лечения. Пациенты с ПКМД типа 2С имеют патологическую мутацию в ключевом белке, называемом гамма-саркогликаном. Этот белок необходим для норм...