Суббота, 25 июня
Shadow

Метка: Summit Therapeutics

Подходы к лечению мышечной дистрофии Дюшенна, которые обсуждались на конференции PPMD

Подходы к лечению мышечной дистрофии Дюшенна, которые обсуждались на конференции PPMD

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Дискуссия о работе над четырьмя различными подходами к лечению мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) — восстановлению или замене дистрофина, противовоспалительными препаратами, улучшению мышечной функции и редактированию дисфункциональных генов с использованием метода CRISPR / CAS9 — стали главными темами на сессии конференции, организованной американским родительским проектом в Скоттсдейле, Аризона в 2018 году. Пациенты, родители, врачи, исследователи и руководители отрасли собрались на конференции, чтобы поделиться новостями и прослушать доклады, в том числе четыре из них, которые возглавляли фармацевтические и биотехнологические компании и сообщали результаты доклинической и клинической работы по каждому из этих четырех возможных методов лечения МДД. Восстановление или замена дистрофина ...
Компания Summit Therapeutics обьявила данные 2 Фазы 24 недельного клинического исследования препарата Ezutromid

Компания Summit Therapeutics обьявила данные 2 Фазы 24 недельного клинического исследования препарата Ezutromid

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Компания Summit Therapeutics обьявила данные 2 Фазы 24 недельного клинического исследования препарата Ezutromid (регулятор утрофина), где наблюдалось значительное уменьшение мышечного повреждения у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Миодистрофия Дюшенна — тяжелый тип мышечной дистрофии, вызванный отсутствием дистрофина, белка, необходимого для здорового функционирования мышц. Ezutromid, потенциальный кандидат на  терапевтическое лечение мышечной дистрофии Дюшенна компании  Summit Therapeutics, представляет собой перорально вводимую малую молекулу, которая модулирует утрофин, белок, функционально и структурно подобный дистрофину. Белок утрофин участвует в раннем развитии мышечных волокон, после чего он заменяется дистрофином. Повреждение мышц вызывает выработку утрофина и развити...
Потенциальный препарат для лечения миодистрофии Дюшенна проходит вторую фазу исследований

Потенциальный препарат для лечения миодистрофии Дюшенна проходит вторую фазу исследований

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Потенциальный препарат для лечения миодистрофии Дюшенна проходит вторую фазу исследований, вероятно будет предоставлен для внеочередного рассмотрения агенством по контролю за продуктами и лекарствами США. Summit Therapeutics объявила о том, что она получила для своего препарата Езутромид (Ezutromid) для лечения миодистрофии Дюшенна статус для лечения редких заболеваний у детей от агенства по контролю за  пищевыми продуктами и медикаментами США (FDA). FDA определяет редкие детские  заболевания, как расстройства, которые в первую очередь влияют на людей от рождения до 18 лет, и появляются в меньшем количестве, чем  у 200000 человек в США, и  такой статус для исследуемого препарата открывает возможность  для ускоренного рассмотрения агентством. Пероральный  модулятор атрофина, ез...