Потенциальный препарат для лечения миодистрофии Дюшенна проходит вторую фазу исследований, вероятно будет предоставлен для внеочередного рассмотрения агенством по контролю за продуктами и лекарствами США.
Summit Therapeutics объявила о том, что она получила для своего препарата Езутромид (Ezutromid) для лечения миодистрофии Дюшенна статус для лечения редких заболеваний у детей от агенства по контролю за пищевыми продуктами и медикаментами США (FDA).
FDA определяет редкие детские заболевания, как расстройства, которые в первую очередь влияют на людей от рождения до 18 лет, и появляются в меньшем количестве, чем у 200000 человек в США, и такой статус для исследуемого препарата открывает возможность для ускоренного рассмотрения агентством.
Пероральный модулятор атрофина, езутромид, показал потенциал как болезнь-модифицирующие лечения для пациентов с МДД, независимо от конкретной мутации гена дистрофина. МДД вызвана дефектами в гене, который кодирует дистрофин, белок необходимый для выполнения здоровой мышечной функции. Summit Therapeutics разработал модулятор атрофина, функционально и структурно похожего на дистрофин белка.
Как сообщалось в новостях прошлом месяце, новая форма езутромида, называнная F6, достигает увеличения более чем в шесть раз максимальных уровней в плазме у пациентов с МДД, участвующих в клиническом испытании Фазы 1, по сравнению с результатами, полученными с предыдущей формой ( F3), и при более низких дозах.
» Статус для лечения редких детских болезней основывается на быстром исследовании и орфанном обозначения препаратов, которые FDA уже присвоила езутромиду, признавая значительную неудовлетворенную медицинскую потребность в лечении МДД,» — сказал Глин Эдвардс, главный исполнительный директор Summit, в пресс-релизе -«Мы планируем использовать эти нормативные преимущества в продолжение клинического развития езутромида, который в настоящее время находится в фазе 2 клинических испытаний, чтобы принести его пациентам как можно быстрее.»
Результаты исследования (NCT02858362) позволят Summit непосредственно сравнить безопасность и эффективность F6 и F3 форм препарата, и помогут определить, какая форма больше подходит для использования в будущих клинических испытаниях. Исследование фазы 2, тестирование безопасности и активности модуляции атрофина (2500 мг) у 40 мальчиков (в возрасте 5-10) с Дюшенна, по-прежнему набирает пациентов в отдельных местах в Великобритании, США. Более подробную информацию можно найти на его веб-странице trials.gov.
Отдельное плацебо-контролируемое исследование, предназначенное для поддержки ускоренного условного разрешения регулирующих органов для ezutromid в США и ЕС, планируется на 2017 год, с результатами, которые, как ожидается, будут доступны в нормативных документах, поданных в 2019 году.
http://musculardystrophynews.com
Источник МойМио