Вторник, 17 мая
Shadow

Потенциальный препарат для лечения миодистрофии Дюшенна проходит вторую фазу исследований

shutterstock_377337325

Потенциальный препарат для лечения миодистрофии Дюшенна проходит вторую фазу исследований, вероятно будет предоставлен для внеочередного рассмотрения агенством по контролю за продуктами и лекарствами США.

Therapeutics объявила о том, что она получила для своего препарата Езутромид (Ezutromid) для лечения миодистрофии Дюшенна статус для лечения редких заболеваний у детей от агенства по контролю за  пищевыми продуктами и медикаментами США (FDA).

определяет редкие детские  заболевания, как расстройства, которые в первую очередь влияют на людей от рождения до 18 лет, и появляются в меньшем количестве, чем  у 200000 человек в США, и  такой статус для исследуемого препарата открывает возможность  для ускоренного рассмотрения агентством.

Пероральный  модулятор атрофина, езутромид, показал потенциал как болезнь-модифицирующие лечения для пациентов с МДД, независимо от  конкретной мутации гена дистрофина. МДД  вызвана дефектами в гене, который кодирует дистрофин, необходимый для выполнения здоровой мышечной функции. Therapeutics разработал  модулятор атрофина, функционально и структурно похожего на дистрофин белка.

Как сообщалось  в новостях прошлом месяце, новая форма  езутромида, называнная F6, достигает увеличения более чем в шесть раз максимальных уровней в плазме у пациентов с МДД, участвующих в клиническом испытании Фазы 1, по сравнению с результатами, полученными с предыдущей формой ( F3), и при более низких дозах.

» Статус для лечения редких детских болезней  основывается на быстром исследовании  и орфанном  обозначения препаратов,  которые уже присвоила езутромиду, признавая значительную неудовлетворенную медицинскую потребность в лечении МДД,» — сказал Глин Эдвардс, главный исполнительный директор Summit, в пресс-релизе -«Мы планируем использовать эти нормативные преимущества в продолжение клинического развития езутромида, который в настоящее время находится в фазе 2 клинических испытаний, чтобы принести его пациентам как можно быстрее.»

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Лечение миодистрофии Дюшенна: настоящее и будущее терапии

Результаты исследования (NCT02858362)  позволят непосредственно сравнить безопасность и эффективность F6 и F3 форм препарата, и помогут определить, какая форма больше подходит  для использования в будущих клинических испытаниях. Исследование фазы 2, тестирование безопасности и активности модуляции атрофина (2500 мг) у  40  мальчиков (в возрасте 5-10) с Дюшенна, по-прежнему набирает пациентов в отдельных местах в Великобритании,  США. Более подробную информацию можно найти на его  веб-странице  trials.gov.

Отдельное -контролируемое исследование, предназначенное для поддержки ускоренного условного разрешения регулирующих органов для ezutromid в и ЕС, планируется на 2017 год, с результатами, которые, как ожидается, будут доступны в  нормативных документах, поданных в 2019 году.

http://musculardystrophynews.com

Источник МойМио


Связанные записи


Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован.