Среда, 17 августа
Shadow

Метка: Summit

Подходы к лечению мышечной дистрофии Дюшенна, которые обсуждались на конференции PPMD

Подходы к лечению мышечной дистрофии Дюшенна, которые обсуждались на конференции PPMD

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Дискуссия о работе над четырьмя различными подходами к лечению мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) — восстановлению или замене дистрофина, противовоспалительными препаратами, улучшению мышечной функции и редактированию дисфункциональных генов с использованием метода CRISPR / CAS9 — стали главными темами на сессии конференции, организованной американским родительским проектом в Скоттсдейле, Аризона в 2018 году. Пациенты, родители, врачи, исследователи и руководители отрасли собрались на конференции, чтобы поделиться новостями и прослушать доклады, в том числе четыре из них, которые возглавляли фармацевтические и биотехнологические компании и сообщали результаты доклинической и клинической работы по каждому из этих четырех возможных методов лечения МДД. Восстановление или замена дистрофина ...
Лекарство за миллион: правда и мифы о рождении заоблачных цен

Лекарство за миллион: правда и мифы о рождении заоблачных цен

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
За какие лекарства приходится платить больше ста тысяч долларов в год на одного пациента? Почему они столько стоят, и какие мифы связаны с их ценой? Кто платит? Лекарство с истекшим сроком годности – за 155 тысяч рублей Первое лекарство от редкого и смертельно опасного заболевания – спинальной мышечной атрофии (СМА) – будет стоить $125000 за одну инъекцию. В первый год лечения пациент должен получить шесть таких инъекций (и потратить в итоге $750000), а затем всю оставшуюся жизнь тратить на лечение ежегодно $375000. Препарат под названием Spinraza был одобрен FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов, США) в конце прошлого года. Только одно лекарство может помочь пациентам старше пяти лет, страдающим прогрессирующей мышечной дистрофией...
Модулятор атрофина SMT C1100 пройдет дальнейшие испытания

Модулятор атрофина SMT C1100 пройдет дальнейшие испытания

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
SMT C1100, экспериментальная соединение, предназначенные для повышения уровня потенциально терапевтического белка атрофина у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), будет проходить дальнейшее исследование у мальчиков с этим расстройством наряду с диетическими характеристиками, которые могут улучшить его поглощение организмом, как объявили  разработчики. Summit  PLC - биотехнологическая компания  в Оксфорде, Великобритания, которая получила поддержку MDA для развития SMT C1100, объявила о продолжении исследования  этого соединения в пресс-релизе 11 декабря 2014. В октябре 2014 года, компания опубликовала  положительные данные  Этапа 1В  исследования у мальчиков с МДД без модификации диеты. Пероральный  препарат показал благоприятный профиль безопасности и улучшения связанны...
Компания Summit plc. объявила о дальнейших планах по продолжению развития модулятора атрофина SMT С 1100 для лечения МДД

Компания Summit plc. объявила о дальнейших планах по продолжению развития модулятора атрофина SMT С 1100 для лечения МДД

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Модуляция атрофина - болезнь-модифицирующее направление, имеющее потенциал для лечения всех генетических форм МДД. В программу Summit включены как ведущий кандидат SMT C1100, клиническое испытание которого на пациентах с МДД ожидается во втором полугодии 2013 года, так и находящийся на ранней стадии разработки модулятор атрофина нового поколения, расширяющий эту программу. Предполагаемые исследования по доказательству концепции с участием пациентов будут состоять из двух компонентов: - исследования поиска дозы для пациентов с МДД для подтверждения трансляции безопасности, переносимости и фармакокинетики от взрослых к детям - фаза 2, которая будет включать в себя как клинические маркеры состояния мышц, так и уровни экспрессии атрофина и другие новые биомаркеры Программа ...