Бигликан получает статус орфанного препарата для лечения миодистрофии Дюшенна.
Администрация по контролю за продуктами и лекарствами в США предоставила статус орфанного препарата для бигликана.Человеческий рекомбинантный бигликан (ТВН-102), естественный компонент мышц,который активирует атрофин, способный уменьшить повреждение мышц при миодистрофии Дюшенна( МДД).
МДД- хромосомное, х-сцепленное нарушение, которое возникает при мутации в гене, кодирующем белок дистрофин.
Согласно Tivorsan, системное введение бигликана улучшает здоровье мышц, их структуру и функции у дистрофин-дефицитных мышей без каких-либо признаков токсичности. Результаты показывают, что мыши, получавшие бигликан были более здоровыми, у них лучше функционировали скелетные мышцы.
"Мы рады получить статус орфанного препарата для человеческого рекомбинантного бигликана и реализовать этот важ...