Бигликан получает статус орфанного препарата для лечения миодистрофии Дюшенна.

shutterstock_118948423

Администрация по контролю за продуктами и лекарствами в США предоставила статус орфанного препарата для бигликана.Человеческий рекомбинантный бигликан (ТВН-102), естественный компонент мышц,который активирует атрофин, способный уменьшить повреждение мышц при миодистрофии Дюшенна( МДД).

МДД- хромосомное, х-сцепленное нарушение, которое возникает при мутации в гене, кодирующем белок дистрофин.

Согласно Tivorsan, системное введение бигликана улучшает здоровье мышц, их структуру и функции у дистрофин-дефицитных мышей без каких-либо признаков токсичности. Результаты показывают, что мыши, получавшие бигликан были более здоровыми, у них  лучше функционировали скелетные мышцы.

«Мы рады получить статус орфанного препарата для человеческого рекомбинантного бигликана и реализовать этот важный шаг на пути к нашей цели привлечения столь необходимого лечения для пациентов с МДД,»- сообщил  Джим Коннолли, главный исполнительный директор компании Tivorsan,  в пресс-релизе. «Команда Tivorsan выполняет все по основным направлениям деятельности для продвижения развития нашей ведущей формы бигликана, которая извесна как TVN-102, и мы запланировали представление IND и инициирование Фазы 1 клинических испытаний в 2017 году»

IND относится к процессу применения исследуемого  препарата, с помощью которого фармацевтической компании может быть разрешено поставлять экспериментальный препарат через государственные линии для клинических испытаний, прежде чем произойдет его окончательное утверждение.

ТВН-102 представляет собой небольшой белок, естественного  происхждения, с уникальным механизмом действия, который активирует атрофин, нейрональную синтазу окиси азота (ННО), и контролирует активность МСК  (мышечной специфической киназы) и ее локализацию в нервно-мышечном синапсе и другие дистрофин-ассоциированные белки в мышечной мембране. ТВН-102 должен быть использован в сочетании с другими видами терапии, такими как пропуск экзонов,которые находятся в настоящее время в стадии разработки.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Генетический убийца мальчиков: что такое мышечная дистрофия Дюшенна и как сейчас лечат пациентов с МДД в России

Предлагаемая синергия должна  поддержать увеличение атрофина, а также  нейрональную синтазу окиси азота, которая является важным ферментом, который функционально скомпрометирован у пациентов с МДД. Кроме того, упрощенная структура TVN-102, как сообщается, уменьшает нежелательные эффекты.

Статус орфанного лекарства в США обеспечивает особый статус новых лекарственных средств и биопрепаратов, которые предназначены для диагностики, лечения или предотвращения редких заболеваний, которые влияют на менее чем 200000 пациентов в Соединенных Штатах, и которые считаются менее выгодными для фармацевтических компаний. Особый статус дает разработчику  определенные  регулирующие и финансовые стимулы для того, чтобы ускорить к препарату доступ  пациентов, которые выиграют от новых лекарств.

http://musculardystrophynews.com

Источник МойМио

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *