Администрация по контролю за продуктами и лекарствами в США предоставила статус орфанного препарата для бигликана.Человеческий рекомбинантный бигликан (ТВН-102), естественный компонент мышц,который активирует атрофин, способный уменьшить повреждение мышц при миодистрофии Дюшенна( МДД).
МДД- хромосомное, х-сцепленное нарушение, которое возникает при мутации в гене, кодирующем белок дистрофин.
Согласно Tivorsan, системное введение бигликана улучшает здоровье мышц, их структуру и функции у дистрофин-дефицитных мышей без каких-либо признаков токсичности. Результаты показывают, что мыши, получавшие бигликан были более здоровыми, у них лучше функционировали скелетные мышцы.
«Мы рады получить статус орфанного препарата для человеческого рекомбинантного бигликана и реализовать этот важный шаг на пути к нашей цели привлечения столь необходимого лечения для пациентов с МДД,»- сообщил Джим Коннолли, главный исполнительный директор компании Tivorsan, в пресс-релизе. «Команда Tivorsan выполняет все по основным направлениям деятельности для продвижения развития нашей ведущей формы бигликана, которая извесна как TVN-102, и мы запланировали представление IND и инициирование Фазы 1 клинических испытаний в 2017 году»
IND относится к процессу применения исследуемого препарата, с помощью которого фармацевтической компании может быть разрешено поставлять экспериментальный препарат через государственные линии для клинических испытаний, прежде чем произойдет его окончательное утверждение.
ТВН-102 представляет собой небольшой белок, естественного происхждения, с уникальным механизмом действия, который активирует атрофин, нейрональную синтазу окиси азота (ННО), и контролирует активность МСК (мышечной специфической киназы) и ее локализацию в нервно-мышечном синапсе и другие дистрофин-ассоциированные белки в мышечной мембране. ТВН-102 должен быть использован в сочетании с другими видами терапии, такими как пропуск экзонов,которые находятся в настоящее время в стадии разработки.
Предлагаемая синергия должна поддержать увеличение атрофина, а также нейрональную синтазу окиси азота, которая является важным ферментом, который функционально скомпрометирован у пациентов с МДД. Кроме того, упрощенная структура TVN-102, как сообщается, уменьшает нежелательные эффекты.
Статус орфанного лекарства в США обеспечивает особый статус новых лекарственных средств и биопрепаратов, которые предназначены для диагностики, лечения или предотвращения редких заболеваний, которые влияют на менее чем 200000 пациентов в Соединенных Штатах, и которые считаются менее выгодными для фармацевтических компаний. Особый статус дает разработчику определенные регулирующие и финансовые стимулы для того, чтобы ускорить к препарату доступ пациентов, которые выиграют от новых лекарств.
http://musculardystrophynews.com
Источник МойМио