БОСТОН — Компания Entrada Therapeutics , Inc. (NASDAQ:) получила разрешение от Агентства по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения Великобритании (MHRA) на начало клинического исследования фазы 1/2 для своего кандидата в препараты против мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), ENTR-601-44. В понедельник компания объявила, что исследование, названное ELEVATE-44-201, будет оценивать безопасность, переносимость и эффективность исследуемого препарата у пациентов с определенной мутацией, поддающейся пропуску экзона 44. Согласно данным InvestingPro, Entrada, в настоящее время оцениваемая в 476 миллионов долларов, кажется недооцененной на основе анализа справедливой стоимости, с высоким показателем финансового здоровья 3,59 из 5.
Это разрешение является значительным шагом для Entrada, и генеральный директор Дипал Доши выразил приверженность компании к удовлетворению неотложных потребностей семей, затронутых МДД. Предстоящее исследование будет включать множественные восходящие дозы (MAD) для определения оптимального терапевтического диапазона доз. Прочное финансовое положение компании очевидно благодаря впечатляющему текущему коэффициенту 6,59 и большему количеству денежных средств, чем долга на балансе, что обеспечивает достаточный запас для клинической разработки. (Подписчики InvestingPro могут получить доступ к 8 дополнительным ключевым финансовым показателям о рыночной позиции Entrada.)
ENTR-601-44 — это запатентованный фосфородиамидатный морфолино олигомер (PMO), конъюгированный с эндосомальным транспортным средством (EEV™), разработанный для восстановления рамки считывания мРНК и обеспечения производства функционального, хотя и слегка укороченного белка дистрофина. Дистрофин имеет решающее значение для поддержания целостности мышечных клеток, и его дефицит приводит к прогрессирующему ослаблению мышц, характерному для МДД.
Исследование фазы 1/2, запланированное на второй квартал 2025 года, будет рандомизированным, двойным слепым и плацебо-контролируемым. Оно направлено на включение примерно 24 амбулаторных пациентов с МДД, с дозировкой каждые шесть недель в трех когортах от 6 мг/кг до 18 мг/кг. Часть B исследования будет сосредоточена на дальнейшей оценке установленной оптимальной дозы для безопасности и эффективности, включая результаты, сообщаемые пациентами, и показатели качества жизни.
ENTR-601-44 компании Entrada показал многообещающие результаты в завершенном клиническом исследовании фазы 1, продемонстрировав переносимость у здоровых добровольцев без серьезных побочных эффектов и значительную концентрацию в плазме, концентрацию в мышцах и пропуск экзона. Уолл-стрит, похоже, оптимистично настроена в отношении перспектив компании: аналитики сохраняют консенсус «активно покупать», и три аналитика недавно пересмотрели свои прогнозы по прибыли в сторону повышения, согласно данным InvestingPro.
Мышечная дистрофия Дюшенна, редкое заболевание, затрагивающее около 41 000 человек в США и Европе, имеет ограниченные терапевтические возможности. Платформа EEV-терапевтических средств Entrada направлена на удовлетворение этой неудовлетворенной медицинской потребности путем доставки терапевтических средств в клетки для воздействия на ранее недоступные внутриклеточные мишени.
Более широкий портфель компании включает программы на основе РНК, антител и ферментов, нацеленные на нервно-мышечные, глазные, метаболические и иммунологические заболевания. Entrada также сотрудничает в разработке VX-670, клинической программы для миотонической дистрофии 1 типа.
Информация для этой статьи основана на пресс-релизе Entrada Therapeutics. Прогнозные заявления компании связаны с рисками и неопределенностями, и фактические результаты могут существенно отличаться от прогнозируемых.
В других недавних новостях Entrada Therapeutics добилась значительного прогресса в своих терапевтических программах. Компания сообщила о чистой прибыли в размере 55 миллионов долларов и устойчивом балансе денежных средств в размере 470 миллионов долларов в третьем квартале. Roth/MKM присвоил рейтинг «Покупать» акциям Entrada с целевой ценой 29,00 долларов на основе положительных результатов исследования фазы 2a препарата нефламапимод. Кроме того, Oppenheimer сохранил рейтинг «Превосходит рынок» и повысил целевую цену до 28,00 долларов, а H.C. Wainwright также сохранил рейтинг «Покупать» и повысил целевую цену до 20,00 долларов.
Предварительные данные Entrada из исследования фазы 1 ENTR-601-44-101 для мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) показали многообещающие результаты. Компания также добивается успехов в сотрудничестве с Vertex Pharmaceuticals по программе DM1, завершив исследование с однократным повышением дозы. Ожидается, что регуляторные заявки для МДД будут поданы в четвертом квартале 2024 года.
В соответствии с этими разработками, доктор Натараджан Сетураман был повышен до должности президента по исследованиям и разработкам в Entrada. Еще одним важным шагом стало избрание Дипала Доши, генерального директора Entrada, в совет директоров Azenta, Inc., глобального поставщика решений для наук о жизни. Эти недавние новости подчеркивают непрерывный прогресс и потенциал Entrada в ее терапевтических программах.
Источник ru.investing.com