Shadow

Юлия Латынина: Про медицину у нас и у них. СМА

… И я хочу начать с истории, которая началась в «Новой газете». В январе «Новая газета» рассказала о двух детях. Одного зовут Тимур Дмитриенко, другую зовут Аня Новожилова. Они страдают спинальной мышечной дистрофией. Это болезнь, которую только что научились лечить.

Ю.Латынина: Сделайте госконтору, которая будет получать бюджетные деньги и делать вещи, на которых дети будут жить

Есть два лекарства, которые лечат эту болезнь, оба они — это генная терапия. И лекарство, которое за один укол побеждает эту болезнь, стоит 2 и 1 миллионов долларов. По этому случаю, чтобы собрать деньги на лечение Тимура — а еще раз повторяю, достаточно одного укола, чтобы мальчик, который абсолютно обречен, стал совершенно здоровым, — Муратов продал самое дороге, что есть в редакции — это клюшка легендарного Харламова, выставил ее на продажу за 100 тысяч долларов. Тут же клюшка была куплена. И мало того, что деньги пришли в редакцию, так и клюшку возвратили, сказали: «Продавайте еще».

Вот редакция пусть собирает эти деньги, Муратов пусть рассказывает разные фантастические перипетии сбора этих денег. А я поговорю о том, чтобы решить эту проблему в принципе, потому что речь идет не об одном годовалом ребенке и не о двух годовалых детях и не об одной спинально-мышечной дистрофии, а речь идет о том, что делать перед лицом новой надвигающейся медицинской реальности. И чтобы рассказать о том, что делать, я сначала немножко поговорю о том, как выглядит эта новая надвигающаяся медицинская реальность.

Для того, чтобы человек двигался и дышал, у него должны быть мотонейроны — это крупные нервные клетки, которые контролируют активность мускулов, они посылают им сигналы центральной нервной системы. И, соответственно, для того, чтобы они работали, в организме должен быть специальный белок, который за их жизнь отвечает. Он, собственно, так и называется survival motor neuron.

Производство SMN в человеке — этого самого белка — закодировано в двух генах, тоже их таки и называют в специальной литературе SMN1 и . SMN1 — это основной, — это запасной, он не совсем правильно работает. Я сейчас ниже объясню, почему. Поэтому когда SMN1 ломается, человек с таким поломанным геном заболевает вот этой спинальной мускульной атрофией. Белка, соответственно, мотонейронного у него нет или очень мало.

Если совсем просто говорить, представим себе, что организм — это . У автомобиля есть мотора есть свечи внутреннего сгорания — это мотонейроны. Если одна не работает, то мотор затроит, если больше — встанет. А белок, который нужен, чтобы работать — если угодно, керамический изолятор свечей. И, соответственно, эта самая атрофия происходит из-за ошибочного сплайсинга РНК.

А сплайсинг — это процесс, в результате которого РНК копирует ген и отделяет в нем мусор генетический, который не несет в себе никакой информации, от, собственно, куском, которые несут информацию.

И есть несколько форм этой тяжелой болезни. И вот самая тяжелая, которая у Тимура: ребенок может не дожить до 2 лет, потому что его мускулы атрофируются, он не может сидеть, не то что ходить. Причем болезнь постепенно поражает все системы организма, для деятельности которых нужны , например, легкие. Ребенок просто не может откашляться.

И напомню, что мозг не мускул, ему для работы мотонейроны не нужны. Поэтому интеллект при этой болезни не нарушен. И если речь идет о самой тяжелой форме, то ребенок, конечно, маленький, он еще не понимает, это понимают только родители, они видят, как ребенок, который лежит как кисель, постепенно умирает. А если это более легкая форма, то ребенок может дожить до юности, даже до 20–30 лет, и он сам видит с ненарушенным мозгом, как у него отказывают одна за другой все системы организма: руки, ноги, дыхание.

Ну, и что собственно, происходило по поводу этой болезни в России. Ответ: Ничего. «Рожайте другого».

Ю.Латынина: История политического конца Байдена: нельзя людям промыть мозги, если вы в стране со свободой информации

Что происходило в Америке? В 2003 году американцы Лорен Энг и Динакар Сингх, у которых родился ребенок со СМА, зарегистрировали благотворительную, которая потратила более 150 миллионов на разработку лекарства. И на следующий год человек из Массачусетского университета, его зовут Равиндра Сингх, он начинает находить первый способ решения проблемы.

Как я уже сказала, у человека два гена, способных производить нужный белок SMN1 и SMN2. Второй ген не умеет производить нужного количества белка, потому что это, как выяснилось еще достаточно давно, происходит потому, что когда рибосома считывает этот ген, она регулярно пропускает 7-й экзон (а экзон — это, собственно, та содержательная часть ДНК-текста). И доктор Равиндра Сингх понял, почему это происходит. Он нашел последовательность нуклеотидов, которые действовали как выключатель считывания этого 7-го экзона и, говоря по научному, сайленсер интронного сплайсинга.

Перерыв на новости.

НОВОСТИ

Ю.Латынина― Это опять Юлия Латынина и опять «Код доступа». И слушайте нас по «Эхо Москвы», смотрите нас по YouTube «Эха Москвы» и YouTube «Латынина ТВ», подписывайтесь на «Латынина ТВ», смотрите другие видео, которые там тоже есть, в том числе, про глобальное потепление и про христианство.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Создан ректальный джойстик, который может управлять роботами и другими устройствами с помощью своего сфинктера

А я продолжаю коварный разговор про медицину, про то, что есть на Западе и про то, чего у нас нет и пугаю вас словами типа «сайленсер интронного сплайсинга», которые сама недавно выучила. И, конечно, делаю я это с корыстной целью, чтобы показать, что такое современная медицина и чем она отличается от чубоайсова «Кагоцела». Ну, примерно тем же, чем антибиотик отличается от печени вепря Ы.

Итак, в декабре 2006 года на Западе в Америке регистрируют первое в истории человечества лекарство от спинальной мускульной атрофии спинраза — это та самая короткая последовательность РНК, которая вставляется рядом с 7-м экзоном в ген SMN2, и он начинает работать как ген SMN1, производя нормальны белок, который нужен мотонейронам. Поскольку она не умеет чинить поломку гена SMN1 — эта генная терапия, но эта генная терапия связана с РНК, соответственно, эта цепочка олинуклеотидов, которая действует как хайлатер, подчеркивая ту инструкцию, которую нельзя пропускать, она очень быстро распадается, очень быстро выводится из организма, поэтому это лекарство надо давать постоянно. Оно стоит безумных денег. Первый год оно стоит, по-моему, 750 тысяч долларов, а потом оно стоит каждый год 150 тысяч долларов.

И разработчики спинразы получили за нее премию Breakthrough Prize — приз за прорывы в медицине. Одним из соучредителей и инициаторов которой является наш соотечественник Юрий Мильнер, я напомню. А вот в 19-м году, наконец, получается новое лекарство, которое называется золгензма, которое действует буквально как в голливудском фильме. Вот есть обреченный ребенок с сохраненным интеллектом, который лежит как коврик и который должен к 2 годам умереть. Вы делаете ему 1 (один) укол — он выздоравливает. Он ходит, он живет, он дышит.

У него могут быть достаточно небольшие проблемы, в том числе, остаточные оттого, что он долго это лекарство не получал. Это значит, корректировка непосредственно гена SMN1, это аденовирус, который используется как вектор, который нагружен правильным геном, который встраивается в ДНК. И, соответственно, компания, которая разработала золгензму, она в 2018 году была куплена за 8,7 миллиардов долларов Novartis.

И реально эта терапия вся вместе стоит 2,4 миллиона долларов. И вот кто сразу скажет: Господи, какие деньги! Проклятые капиталисты, которые наживаются на детской слезе! Обращаю ваше внимание, что только там, где есть «проклятые капиталисты», там есть эти лекарства. А где есть эта кубинская медицина для всех, там есть босоногие доктора, как в Китае во времена Мао. Все компании, которые я перечислила, — американские, все лекарства — американские. 95% рынка мировых биотехнологических исследований — это Америка. И гигантская цена обусловлена прежде всего редкостью болезни. Было бы лекарство от насморка — стоило бы копейки.

Напомню, что 2,4 миллиона долларов — то вот то, что по оценке Jane’s, тратит на войну в Сирии. И в России сейчас всего 20 живых детей со спинальной мускульной атрофией в возрасте до 2 лет. То есть, в общем, 20 человек, один укол — 55 миллионов долларов. Меньше, чем стоит контракт хорошего футболиста. А если сравнивать с этим контрактом, который получил Тимченко на строительство стадиона, так там вообще не о чем говорить.

Но речь, конечно, не о 20… Хотя 20 детей — это вот буквально слезинка ребенка — речь не просто о 20 детях. А речь о том, что в XXI веке разница между развитым миром и высокодуховными клептократиями будет различаться в первую очередь в продолжительности жизни. Потому что золгензму — это первая ласточка.

Потому что вдумайтесь, о чем идет речь. Ученые научились перебирать цепочку ДНК, как перебирают электрическую цепь в поисках короткого замыкания и ставят заплатку, и лекарство, которое использует генную терапию и лекарство, которое использует моноклональные антитела, они будут сейчас появляться постоянно, и они будут лечить не только редкие болезни, о которых большинство моих слушателей не слышали, но и болезни типа рака, который, к сожалению, значительному количеству людей придется пережить. Потому что то же самое генное редактирование, та же самая технология CRISPR.

Есть другая страшная вещь: мышечная дистрофия Дюшенна, одна из самых распространенных генетических дистрофий у людей. Тоже очень похожий механизм действий. Мышцы постепенно слабеют. К 13–15 годам у ребенка просто отказывается биться сердце.

Ю.Латынина: Нет хорошей медицины там, где нет хорошей экономики. 5–10 лет и будет вопрос: 1 укол — одна жизнь

В прошлом году испытывали генную терапию на собаках, в этом компания НРЗБ ведет клиническое испытание уже на людях — 6 пациентов. В ноябре FDА прервало испытание после того, как у одного из пациентов резко обострились проблемы с почками.

То же самое бета-талассемия— мутациия в гене, который производит гемоглобин. В прошлом году были только еще испытания. В этом году американская компания, которая называется Bluebird bio получает уже европейскую лицензию на то, чтобы лечить бета-талассемию. И еще несколько генно-инженерных на подходе.

Одна из самых перспективных технологий — это использование CRISPR для лечения рака легких, одного из самых страшных видов рака. Опять же клинические испытания начались в 2016 году. Из человека пораженного раком, добывают клетки, редактируют их, чтобы стереть экспрессированный ген RD1 вводят обратно. Причем большая часть испытаний ведется китайскими учеными.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Чем нас лечат: Спинраза. Против СМА и смысла

Всего речь идет о раке, серповидной анемии, гемофилии, сердечной болезни, болезни Хангтингтона и так далее. И чтобы было понятно CRISPR как технологию редактирования генома начали разрабатывать всего лишь в 2013–2014 году. Из-за нее ее открыватели — это Дженифер Дудна и Фен Женг получили в 15 году опять же приз как за медицинский порыв года. Caribou Biosciences

То есть вот пока мы устраивали Донбасс и насаждали скрепы, в США как грибы плодились новые медицинские компании, которые занимаются CRISPR. Их десятки: MilliporeSigma, Caribou Biosciences, НРЗБ и так далее.

Вот спросите где-нибудь во время пресс-конференции у Владимира Владимировича: А какие российские компании занимаются CRISPR? Кто у нас вместо Дженифер Дудна и Фен Женга? И причем, естественно, все компании, которые занимаются CRISPR, — это или университет тили стартап. Это будущие медицинские Amazon и Google. Вот кто 20 лет назад PayPal, кто 10 лет назад слыхал о Airbnb? А вот мы теперь покупаем по интернету билеты на самолет, оплачиваем гостиницы, совершаем покупки.

И то же самое будет с CRISPR, потому что дело не только в страшных болезнях вроде рака. Дело в том, что с помощью технологий можно так отредактировать геном, чтобы вы никогда не заболели СПИДом. Можно увеличить эффективность антибиотиков. Можно так отредактировать ген, чтобы у вас никогда не было герпеса. А герпес есть у 95% населения. Вы скажете: Ну, какая разница? Герпес — дрянь, мелочь. Вирус герпеса имеет обыкновения прыгать в цепочке ДНК с места на место, а там, где он рвет цепочку, велика вероятность повреждения и рака.

И вот через 20 лет эти CRISPR-стартапы будут занимать первые строчки по капитализации. Я думаю, они потеснят Amazon. Вот как вы думаете, будет ли среди них хоть одна российская компания?

Или если российскому медику взбредет безумная мысль заниматься этими технологиями в Москве, где он найдет оборудование, где он найдет коллег, кто ему даст инвестиции? И как скоро его посадят бдительные эфэсбэшники за то, что он письмо написал в Гарвард? Это же другая планета.

Моноклональное антитело — это, грубо говоря, белковый комплекс, который связывается только с другим конкретным белковым комплексом. Представьте себе клетку в виде двери, в которой есть замок и скважина. А моноклональное антитело — это ключ, который можно повернуть в этой скважине и, скажем, вызывать апоптоз — запрограммированную смерть именно этой клетки именно с этим белком. А теперь представьте себе, что это клетка — раковая. Много в России лекарств на основе моноклональных антител?

Вот просто несколько примеров. Гепатит С. 150 миллионов зараженных по миру. Еще недавно это была смертельная болезнь. Теперь полностью излечивается в 99% случаев. Причина: моноклональные антитела. Цена курса: 80 тысяч долларов. Препараты: Софосбувир и Велпатасвир. Вопрос закрыт. Нормальная цена для рыночной медицины, практически недостижимая для России.

Подагра — болезнь, при которой страдает от чудовищных болей, которые вызваны избытком мочевой кислоты, отражением ее на суставах. Препарат Uloric, появившийся на рынке с 2008 года закрывает вопрос с подагрой. Просто блокирует перепроизводство мочевой кислоты. Более того, того, что было, вымывается.

Кстати, можно узнать, где российский аналог Uloric? В России, кстати, пачечка стоит 300 долларов.

Лекарство для лечения мигрени — «Аймовиг» и «Аджови» — тоже моноклональные антитела. Собственно, эти антитела выключают пептид, который запускает мигрень.

Холестерин в крови. Конечно, холестерина есть прекрасные лекарства под названием статины. Но вот на основе моноклональных антител созданы новые лекарства «Пралуэнт» и «Репата». Ученые посмотрели несколько тысяч людей с разным содержанием холестерина в крови, выбрали тех, у кого холестерин был эастранизкий, просевенировли их ДНК, посмотрели, какие снижают уровень холестерина, посмотрели, какой энзим выключает эти .

А я напомню, что на самом деле, когда мы жили в джунглях, нам было выгодно, чтобы у нас были гены, которые могут производить много холестерина, потому что тогда мы не страдали от ожирения, от того, что мы едим пончики и Макдональдс. Мы тогда бегали, и нам было выгодно быть жирными.

А сейчас наоборот, наша среда обитания изменилась, а гены те, старые. И нашли инзим, котоый выключает эти мутации, выключили его с помощью моноклональных антител.

Пока FDA одобряет эти лекарства только для больных гиперхолестеролемией. Но, в принципе, эти лекарства — это преемники статинов и решают вопрос с холестерином раз и навсегда. Я думаю, что не надо объяснять никому из наших слушателей, как связаны холестерин, инфаркт и .

Я не буду сейчас говорить о genomic profiling — это не просто, когда вам лечат рак, а сначала смотрят ваш ДНК-профиль и дают вам лекарство, когда видят специфические биом маркеры. То есть та же самая разница: ломиться в дверь или найти ключ к скважине замочной? То есть если раньше смотрели, какой орган поражен, то теперь смотрят, какой сломанный ген отвечает за болезнь. И понятно, лекарства, созданные с учетом genomic profiling очень дорогие, потому что действуют на 4% заболевших, зато дают 95% эффективности, а на других вообще не действуют, потому что не тот генетический профиль.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  В России впервые зарегистрировали и применили препарат «Спинраза»

Опять же, какие российские компании производят подобные лекарства? Что у нас в России на этом фоне? Многочисленные фуфломицины: арбидол, кагоцил, клиническая эффективность которых, мягко говоря, не доказана, что не мешает им быть внесенными в список жизненно важных препаратов. То есть у них — моноклональные антитела, у нас — фуфломицины.

И вот на чем основаны все эти новые технологии, все эти новые компании? На огромном багаже, на научной культуре и на том, что они предлагают новую технологию для пациентов и зарабатывают на ней огромные деньги. На чем основываются наши фуфломицины? На том, что лекарство, которое еще не прошло двойное слепое рондомизированное испытание, включается в жизненно важный перечень, его закупает бюджет. То есть в одном случае конечный покупатель — больной, в другом — государство.

И, конечно, самая главная часть моего спича. Как государство будет реагировать на эту новую медицинскую реальность? Ну, конечно, у нас уже есть депутат Петр Толстой, который предложил вместо моноклональных антител лечиться корой дуба и боярышником и что вот все эти заморские штучки, они вредные. И у нас периодически возникают законы, чтобы запретить иностранные лекарства.

И проблема-то заключается в том, запретить эти иностранные лекарства можно, но реальность-то не запретишь. И человек, даже если он не знает слов НРЗБ, он просто видит, что там выздоравливают, а здесь болеют. То есть то, что сейчас происходит у нас, внутри России с этими иностранными лекарствами, это за гранью добра и зла.

Вот просто реальный случай. Петропавловск. Девочка Юлия Репик. Болеет генетическим заболеванием муковисцидоз. Очень тяжелое лечение, неблагоприятный прогноз. В Москве девочке прописали американское лекарство. На Камчатке не дали девочке лекарство. 8 месяцев родители судятся, но, судя по всему, областной ждет, когда девочка умрет.

Так вот, это я к чему? Две вещи нужно сделать. Первое: принять закон, согласно котором Российская Федерация обязана в случае появления лекарства, подобного золгензме, обеспечить им лечение своих граждан. Кстати говоря, даже в Румынии сейчас спинразу получают дети со спинальной мускульной атрофией. Но вот мы точно не хуже Румынии.

У нас в Конституции теперь будет прописано, что детям будут подавать школьные завтраки. Вот только что не записано, что Пригожин будет их приготовлять. Вот давайте запишем. Вот права на жизнь у нас в Конституции, получается, не дается этим детям, но всех, кто выживет, обязательно накормят школьными завтраками.

Да, это сложный список болезней. Вопрос, как его будут составлять.

Вот еще раз. Вот стадион тимченковский. Всё больше и больше случаев, когда, грубо говоря, с одной стороны — один укол, а, с другой стороны — полное излечение. И понятно, почему сейчас строит сейчас не тимченковский стадион, а не колют этим детям. Потому что при такой истории не получается откатов. Вот если бы были откаты, все бы пошло получше.

И я совершенно честно предлагаю такое решение. Давайте устроим какое-нибудь российское ООО «Меднанотех», поставим во главе приличного человека — Нюту Федермессер или Чулпан Хаматову. И этот человек и его аппарат будут сами заинтересованы в том, чтобы все больший и больший список препаратов включался в этой дело. Ребята, сделайте это вместо ваших бесконечных стадионов. Сделайте эту государственную контору, которая будет получать бюджетные деньги и делать эти вещи, на которых дети будут начинать жить.

Вы скажете: Вот Латынина предлагает какую-то государственную структуру. Абсолютно да, против всех моих либеральных убеждений, как должен функционировать рынок, как должна функционировать медицина современная, потому что понятно, что не может быть современной медицины, где нет современной экономики. Это вот такая закладка, которая может работать. Чтобы Владимир Владимирович мог отчитаться во время тронной речи, как Трамп только что во время обращения к нации раздавал стипендии, показывал, что тому-то мы помогли, того-то мы наградили, — чтобы Владимир Владимирович могу сказать: «Вот это Аня, ее вылечил над российский «Меднанотех». Чтобы вместо этих ракет, летящих во Флориду, он говорил: «Вот это Вася, его вылечило наше советское учреждение». Пипл хавает.

Мы, конечно, будем сменяться, что лекарства импортные. Ну, хорошо. Ну, мы над ракетами, летящими во Флориду ржем. А для этого, знаете. чего лишь всего надо? Чтобы мафия, которая правит государством, поняла, что можно воровать не только на стадионах. И чтобы она немножко умерила свои аппетиты и подумала, что не обязательно в пять концов, можно — 15%.

НРЗБ. Нету хорошей медицины там, где нет хорошей экономики. Это, вообще, долгая, тяжелая история о том, как построена современная медицина. Но еще раз повторяю, 5–10 лет и будет вопрос: 1 укол — одна жизнь. Есть укол — человек живой. Нет укола — человек умер. И единственный способ, как я вижу это решить в путинской России — это да, создать еще одну государственную контору, которая будет этим заниматься и правительству надо об этом системно думать.

Источник https://echo.msk.ru

ТАНЦЫ НА КОЛЯСКАХ | БЕЛАРУСЬ


Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *