28 ноября доктор До Фуок Хуэй, основатель Вьетнамской организации по редким заболеваниям (VORD), сообщил репортеру Dan Tri , что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Itvisma — новую генную терапию для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) в возрасте от 2 лет и старше с мутациями SMN1.
Это важный шаг вперед в усилиях по продлению жизни людей с этим редким заболеванием, поскольку впервые генная терапия AAV (использование модифицированного вируса для доставки терапевтического гена в клетки или ткани) была одобрена для группы пациентов пожилого возраста, а не только для младенцев.
Соответственно, Итвисма представляет собой однократную интратекальную инъекционную терапию. Препарат использует вектор AAV9 для доставки функциональной копии гена SMN1 в двигательные нейроны, тем самым способствуя поддержанию способности к продукции белка SMN — жизненно важного фактора для пациентов со СМА.
Препарат «Итвисма» помогает заменить мутировавший ген SMN1 , который может замедлить или остановить прогрессирование СМА, позволяя пациентам поддерживать и улучшать двигательную функцию. Приём препарата «Итвисма» всего один раз снижает бремя длительного лечения, что имеет важное значение для качества жизни пациентов и их семей.
По словам доктора Хая, при широком применении препарат «Итвисма» может подарить новую надежду на жизнь многим пожилым пациентам с СМА, которые ранее имели ограниченный доступ к лечению, поскольку современные методы лечения были направлены в основном на маленьких детей.
Благодаря инъекционному методу введения лекарственного средства непосредственно в спинномозговую жидкость препарат «Итвисма» обладает высокой эффективностью, передавая его напрямую в центральную нервную систему и двигательные нейроны, а не внутривенно, как в предыдущих версиях.
В клиническом исследовании с участием 126 пациентов со СМА в возрасте от 2 до 17 лет в группе Итвисмы наблюдалось улучшение в среднем на 2,39 балла по шкале механизмов высокой подвижности (HFMSE), тогда как в группе плацебо улучшение составило всего 0,51 балла через 48–52 недели. Это свидетельствует о том, что препарат значительно улучшил подвижность у пациентов, которые ещё не могли ходить самостоятельно.
Сколько стоит лечение ?
По словам доктора Хая, во многих международных финансовых отчетах указывается, что цена препарата Итвисма в США составляет около 2,59 млн долларов США за один курс лечения.
Однако следует подчеркнуть, что это указанная цена до скидки, не включающая переговоры между больницей и фармацевтической компанией, обязательные скидки в соответствии с нормативными актами, страховые льготы и программы поддержки для малообеспеченных пациентов.
В действительности, закупочная цена в больницах или страховых компаниях часто значительно ниже указанных выше расходов. И, несмотря на высокую стоимость, по сравнению с долгосрочными (ежегодными) расходами на другие виды терапии, Итвисма может быть на 35–46% дешевле в течение 10-летнего цикла.
Представитель Вьетнамской организации редких заболеваний подчеркнул, что в случае внедрения в будущем программа Itvisma откроет новые возможности лечения для пожилых пациентов со СМА во Вьетнаме.
Доступ будет зависеть от многих факторов, таких как: переговоры по ценам; создание механизмов финансовой поддержки; оценка и одобрение импорта редких лекарственных форм; подготовка профессиональных кадров для интратекальных инъекций и мониторинга осложнений; а также содействие скринингу для раннего выявления заболеваний и оперативного вмешательства.
«Координация действий Министерства здравоохранения , специализированных больниц и фондов редких заболеваний сыграет решающую роль в обеспечении доступа пациентов к этой новой генной терапии. Ранняя подготовка поможет вьетнамским пациентам со СМА получить доступ к передовым технологиям лечения по более разумной цене в будущем», — сказал доктор До Фуок Хуэй.
Источник vietnam.vn
