27-летний пациент скончался после введения экспериментального генного препарата, направленного на повышение экспрессии дистрофина у больных с миодистрофией Дюшенна. Как…
Продолжить чтениеМетка: генная терапия
Генетические ножницы: как из ДНК «вырезают» рак, ВИЧ и другие болезни
CRISPR-Cas9 — эффективный, но не универсальный инструмент генотерапии. Генная терапия возникла в 1990-х годах и за свою короткую историю…
Продолжить чтение
Эксперты FDA сомневаются в эффективности «орфанного» препарата от Sarepta
Эксперты Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) поставили под сомнение эффективность экспериментальной генной…
Отец не смог купить редкое лекарство для сына и решил сделать его сам
Житель Китая по имени Сюй Вэй долгое время искал по всей стране лекарство для своего тяжелобольного двухлетнего сына…
«Есть желание жить»: как взрослые россияне со СМА добиваются положенных им лекарств
По данным фонда «Семьи СМА», в России проживают 297 взрослых людей со спинальной мышечной атрофией —…
Продолжить чтение
Персональная таблетка. Генная терапия дает шанс на спасение десятков тысяч жизней.
Генная терапия дает шанс на спасение десятков тысяч жизней — причем в наиболее сложных и редких…
Продолжить чтение
Лечение миодистрофии Дюшенна: настоящее и будущее терапии
Генетики мировых лабораторий активно работают над проблемой лечения миодистрофии Дюшенна (МДД). Эксперты рассказали участникам первой Всероссийской…
Продолжить чтение
В Беларуси четвертому малышу со СМА провели генную терапию
В РНПЦ «Мать и дитя» в Республиканском центре наследственных нервно-мышечных заболеваний специалисты вводят малышке генное лекарственное…
«Сын стал покрепче». Родители детей со СМА — о том, ждать ли чуда от «Золгенсмы»
Неизлечимо больной ребенок получает укол, встает, идет и нажимает кнопку лифта — так выглядит реклама самого…
Продолжить чтение
В Канаде семья месяцами собирала миллионы долларов на лечение дочери, но случайно выиграла его совершенно бесплатно
Канадская семья ван Доормаал месяцами собирала деньги на лечение семимесячной дочери Люси, которая родилась со спинальной-мышечной…
Продолжить чтение
История крошки Софии с болезнью, при которой дети перестают есть и дышать. Её спасет укол за 145 млн рублей
У Анастасии и Владимира Дарбинян 23 февраля родилась третья дочка — София. Примерно в полтора месяца…
Продолжить чтение
Испытание IGNITE DMD приостановлено, FDA запрашивает больше данных по генной терапии
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) запрашивает дополнительную информацию о…
Продолжить чтение
Генная терапия помогает нарастить мышцы
…по крайней мере, мышам – несмотря на жирную пищу, они смогли вдвое нарастить мышцы, избежав проблем…
Европейским врачам разрешили генную терапию для больных СМА. Это непомерно дорого, но может спасти жизни
Европейские врачи дали добро на использование препарата «Золгенсма» для тех, кто страдает спинальной мышечной атрофией. Правда,…
В США провели генную терапию девочке с СМА из Югры
Девочка полутора лет Юлиана Сырцева из Югорска в ХМАО, страдающая спинальной мышечной атрофией (СМА), прошла генную…
Продолжить чтение
Ольга Германенко: «Не важно, какой препарат принимать при СМА, — важно начать прием как можно быстрее»
Директор фонда «Семьи СМА» — об эффективности «Золгенсма», доступе к «Спинразе», коронавирусе и новом проекте «Клиника…
Продолжить чтение
«Иногда у ребенка нет и дня». В России больше двух тысяч больных СМА. Им нужна помощь государства
Спинально-мышечная атрофия — заболевание настолько тяжелое, а лечение — дорогостоящее, что в России пометка «детей со…
Продолжить чтение
«Нам не надо знать, сколько стоит наше лекарство, если оно есть и может нам помочь». Жизнь больных не укладывается в бюджет
В конце прошлого года на российский рынок поступил первый в мире препарат «Спинраза», который применяют при…
Продолжить чтение