В исследовании на приматах показано увеличение массы и силы мышц

http://attachments-blog.tut.by/727/files/2010/04/mnews.jpgМатериалы, опубликованные в Science Translational Medicine, приближают исследователей к клиническим испытаниям для проверки генотерапевтической стратегии, направленной на увеличение мышечной массы и улучшение функций у пациентов с некоторыми мышечно-дегенеративными заболеваниями.

Серьезная слабость квадрицепсов (четырехглавые мышцы бедра) — одна из главных особенностей тяжелых нервномышечных заболеваний. Исследователи из Nationwide Children’s Hospital показали, что генотерапевтическая стратегия, направленная на производство фоллистатина — естественного протеина, ингибирующего миостатин, ростовой фактор, экспрессирующийся в скелетных мышцах — непосредственно в квадрицепсе нечеловекообразных приматов приводит к долговременной экспрессии гена в мышцах и приносит эффект увеличения размеров и силы мышц.

Ранее исследователи из Nationwide Children’s продемонстрировали потенциал фоллистатиновой генотерапии на крысиной модели. В этом новом исследовании получены аналогичные результаты у нечеловекообразных приматов. Исследование проведено, чтобы показать эффективность и безопасность у об’ектов, более приближенных к людям. Приматы, получившие ин’екцию трансгена фоллистатина, продемострировали выраженное и стойкое увеличение мышечной массы и силы. Рост мышц происходил в течение 12 недель после ин’екции, после чего степень роста стабилизировалась и была хорошо переносима, каких либо побочных эффектов не отмечалось в течение 15 месяцев исследования.

«Наши исследования показали, что подобная неинвазивная терапия может иметь долговременный эффект, имея незначительные риски, и потенциально может быть эффективна при различных типах мышечнодегенеративных заболеваний, включая многие формы мышечных дистрофий» — отметил автор исследования Brian Kaspar, PhD, из Center for Gene Therapy of The Research Institute at Nationwide Children’s Hospital

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Когда Беларусь ждет новый пик заболеваемости COVID-19

Jerry Mendell, MD, из the Center for Gene Therapy at Nationwide Children’s, добавляет: «Это исследование — базис для дальнейших тестов уже на пациентах, и дает нам уверенность в нашем движении вперед в процессе программы развития фоллистатина для увеличения мышечной массы»

У команда исследователей есть разработанный план для FDA, и в настоящее время ими подготавливаются формальные токсикологические и другие тесты для того, чтобы инициировать клинические испытания на людях

Потенциальное применение этой стратегии для увеличения мышечной силы имеет важное значение для пациентов с НМЗ, включая мышечную дистрофию Дюшенна (наиболее распространенной формы мышечной дистрофии), а также для запланированных клинических испытаний для миозита с инклюзионными тельцами. Это также может подойти для других форм мышечной дистрофии, таких как лицеплечелопаточная МД (Ландузи-Дежерина), при которой замещение гена или другие типы манипуляций с генами невыполнимы вследствие неопределенности специфического генного дефекта.

http://www.medicalnewstoday.com

взято с www.miopatia.ru

Похожие статьи:

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *