Shadow

«Генное восстановление» может быть испытано на людях уже в 2017 году

20131212132427-0_0

Противоречивая новая форма «генного восстановления» может быть испытана на людях уже через два года, утверждают ученые.

на людях были предложены массачусетской биотехнологической компанией под названием Editas Medicine с целью лечения редкой формы слепоты, которая встречается 1 раз на 50000 населения.

Заявление сделал исполнительный директор Editas Кэтрин Босли во время конференции EmTech в Кембридже, Массачусетс.

Технология Crispr была изобретена три года назад.

В отличие от других инструментов генного восстановления, система Crispr направлена на исходный материал генома и надолго выключает гены на уровне .

Разрез ДНК – известный как двойной разрыв цепи – точно имитирует виды мутаций, которые происходят естественно, например, после длительного воздействия солнца.

Но в отличие от ультрафиолетовых лучей, которые могут привести к генетическим изменениям, система Crispr вызывает мутации на определенном участке генома.

Когда клеточный аппарат ремонтирует разрыв ДНК, он удаляет небольшой надрез в ДНК.

Таким образом, ученые могут точно отключить определенные гены генома.

Editas надеется лечить одну из редких форм заболеваний глаз под названием врожденная полная слепота Лебера (ВПСЛ), которая поражает светоприемные клетки сетчатки. ВПСЛ поражает главным образом сетчатку, слой на задней части глазного яблока, который улавливает свет и передает информацию в мозг.

Дети с ВПСЛ плохо видят все, кроме больших объектов, ярких форм, а со временем это заболевание может значительно усугубиться.

Точная генная ошибка уже известна и глаз можно вылечить посредством генетических методов лечения, утверждают ученые.

Тем не менее, существуют вопросы относительно побочных эффектов, которые могут быть вызваны изменениями ДНК.

Лечение будет включать введение в сетчатку глаза ряда вирусов, содержащих инструкции ДНК, необходимые, чтобы сделать компоненты Crispr.

Речь идет о белке, способном разрезать ген в определенном месте.

Для лечения ВПСЛ компания планирует устранить около 1000 участков ДНК из гена под названием CEP290 в фоторецепторных клетках пациента.

Если все пройдет по плану, это будет первый случай, когда Crispr будет использована для изменения ДНК на живом человеке.

В прошлом году, одна команда ученых использовала технологию, чтобы изменить нежизнеспособные человеческие эмбрионы, а другая подправила человеческие Т-клетки для более эффективной борьбы с заболеванием.

Источник http://www.eurolab.ua/

ТАНЦЫ НА КОЛЯСКАХ | БЕЛАРУСЬ


Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *