GSK и PROSENSA объявляют о начале 3 Фазы клинических испытаний лечения дистрофии Дюшена
Выпуcк: среда 19 января 2011, Лондон Великобритания
Сегодня объявили, что первый пациент начал лечение в 3 Фазе клинического исследования, PRO 051 GSK2402968 на ходячих мальчиках с Дюшенн мышечной дистрофией (DMD), у кого есть мутация в гене дистрофин , поддающаяся пропуску экзона 51 (до 13 % мальчиков с DMD).
В ходе этого исследования будут зарегистрированы 180 пациентов, из 18 стран, и в настоящее время это самое продвинутое продолжающееся исследование для этого редкого заболевания нервно-мышечной системы- миодистрофия Дюшенна.
“Начало этой Фазы важная веха,” сказал доктор Филипп Монеин, Глава развития и главный санитарный инспектор для редких заболеваний GSK. “В настоящее время, нет никакого одобренного лечения, чтобы поменять курс DMD – болезнь, которая помещает мальчиков в инвалидные кресла и часто приводит к смерти в раннем возрасте.”
“Мы очень довольны этим достижением. Это — другой шаг вперед в нашей объединенной борьбе против Дюшена,” сказал доктор Джайлс Кэмпайон, главный санитарный врач Prosensa. “Если результаты этого исследования будут положительны, мы надеемся, что оно приведет к одобренному варианту лечения для тысяч молодых людей, во всем мире живущих с этой разрушительной болезнью.”
http://www.gsk.com/media/pressreleases/201…lease_10016.htm
Ранее сообщалось, что PROSENSA, голландская биофармацевтическая компания, сосредотачивающаяся на терапии коррекции РНК, объявила, что получила поэтапную оплату в размере 7,5 миллионов долларов от GlaxoSmithKline (GSK) в клиническом испытании фазы II a GSK2402968 (PRO051), чтобы лечить дистрофию Дюшенна (DMD) в соответствии с соглашением с GSK.