Низкий рост и задержка полового созревания у пациентов с миодистрофией Дюшенна.

1shutterstock_220781425-II-67aunygrhv10mjcn3tleezpw6kfzehlwhfm5vilhxi23

Исследователи Королевского госпиталя Виктория и Института генетической медицины в Великобритании недавно провело обзор  низкорослости и задержки полового созревания  у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Исследование было опубликовано в журнале Archives of Disease in Childhood под названием «Низкорослость и задержка пубертата при мышечной дистрофии Дюшенна».

МДД является наследственным заболеванием, вызванным дефектным геном дистрофина. Оно характеризуется быстрым прогрессированием слабости  скелетных мышц, вызванной хроническим воспалением и дегенерацией мышечных клеток и тканей, что может сказаться на передвижении и дыхательной  функции,  что приводит к нарушению функций дыхательной и сердечно-сосудистой систем. МДД имеет быстрое прогрессирование и поражает в основном мальчиков. Большинство пациентов с МДД требует инвалидной коляски уже в 12 лет Хотя нет никакого лечения,  применение кортикостероидов позволило пациентам с МДД жить и до  30 лет.

Кортикостероиды являются единственными терапевтическими агентами, вызывающими  стабилизацию мышечной силы, и выбраны в качестве метода первичного лечения МДД. Точный механизм действия кортикостероидов при МДД не ясен, но, скорее всего, не ограничивается их противовоспалительными свойствами. Тем не менее, ежедневное использование кортикостероидов может вызывать серьезные побочные эффекты у пациентов с МДД, в том числе более низкую скорость роста и  задержку полового созревания.

Дети с МДД часто имеют низкий рост, по сравнению со  здоровыми  детьми, и стероидная терапия усугубляет эту ситуацию. Причины, лежащие в основе этого снижения  роста, плохо освещены. Текущие клинические исследования занимаются анализом различных режимов терапии кортикостероидами и ее влияния на эффективность и долгосрочные последствия. Считается, что ежедневные схемы могут быть более эффективными в замедлении прогрессирования заболевания, но, с другой стороны, более вероятно, будут иметь неблагоприятные последствия для роста по сравнению с прерывистыми схемами.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна от Pfizer провалила финальные клинические исследования

Механизм, лежащий в основе задержки пубертата у  пациентов с МДД,  получающих  кортикостероиды, не ясен. Интересно, что пациенты с МДД, которые не получают кортикостероиды, как правило,  не имеют задержки полового созревания, предполагая, что это исключительно лечение, а не болезнь стала  причиной этой задержки.

По мнению авторов, в Соединенном Королевстве по оценкам, по крайней мере, 10%  всех детей требуется определенная форма лечения кортикостероидами в детстве. Баланс между выгодами от терапии кортикостероидами и потенциальными  побочными  эффектами  следует оценивать индивидуально по каждому случаю. Однако, в отличие от других детских болезней, таких как астма или воспалительные заболевания кишечника, пациенты с МДД, как ожидается, будут продолжать стероидную  терапию на протяжении всей их жизни, а не только потому, что это может принести потенциальные выгоды в двигательной функции.

Нет консенсуса в отношении фармакологических стратегий для лечения низкорослости и задержки  пубертата при  МДД. Известно, что гормон роста (ГР) и инсулиноподобный фактор роста-1 (ИФР-1) влияет на пациентов с МДД, но есть ограниченные и противоречивые данные, касающиеся использования терапии ГР на основе улучшения мышечной функции и прочности. ИФР-1 в настоящее время оценивается в экспериментальном исследовании для его воздействия на функцию мышц и скорость роста при МДД, и предварительные результаты указывают на увеличение роста в группе  ИФР-1 лечения с  умеренными неблагоприятными побочными действиями . Также нет консенсуса в использовании лечения тестостероном у пациентов с МДД.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Елена Поцелуева: Всемогущая любовь

Команда предполагает, что дальнейшие исследования должны проводиться до нахождения  терапии, которая  может быть рекомендована для лечения низкорослости и задержки  пубертата у тех, кто страдает  МДД.

http://musculardystrophynews.com

Источник МойМио

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *