Исследования экспериментального «экзон-пропускающего» состава, названного GSK2402968, разработанного для лечения людей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), обусловленной некоторыми специфичными генетическими мутациями, открываются в Nationwide Children’s Hospital в Columbus, Ohio.
Это первое исследование препарата такого типа, проводимое в США
Финансируемое многонациональной фармацевтической компанией GlaxoSmithKline со штаб-квартирой в Великобритании, исследование проводится для оценки безопасности, переносимости и метаболизма препарата у неспособных к хождению мальчиков с МДД
Препарат, созданный Голландской биотехнологической компанией Prosensa (Leiden, Netherlands), должен побудить «машину» для синтеза протеинов «перепрыгнуть» (игнорировать) поврежденную генетическую инструкцию таким образом, чтобы функциональный дистрофин (протеин, утраченный при МДД), мог синтезироваться из оставшейся инструкции, лишенной генетической ошибки
Участники исследования получат подкожную ин’екцию одной из определенных доз препарата или плацебо, с анализом образца крови в последующие 24 часа. Они должны будут также сделать два визита в клинику, где проводятся исследования, через неделю и через 4 недели после ин’екции для проведения анализов крови и мочи и врачебного осмотра.
«Мы рады, что исследования пропуска экзонов проводятся в США» — говорит MDA Research & Medical Director Valerie Cwik. «Кроме того, это исследование — одно из первых, в котором участвуют неходячие пациенты с МДД, так что мы будем с интересом ждать результатов в этой группе»
В октябре 2009 GlaxoSmithKline сообщила, что будет заниматься разработкой и внедрением препарата PRO051/ GSK2402968
Регистрация должна начаться на следующей неделе. Исследователи предполагают зарегистрировать 32 участника
Ниже представлено описание испытания, предоставленное исследовательской группой Nationwide Children’s, а также критерии включения участников и контактная информация
«Это двойное слепое, с эскалацией дозы, рандомизированное, плацебо-контролируемое испытание для оценки фармакокинетики, безопасности о переносимости однократной подкожной ин’екции GSK2402968 у неходячих пациентов с МДД Препарат разработан для пропуска экзона 51 МДД-гена. Испытание будет проводиться в Nationwide Children’s Hospital, в Columbus, Ohio
Исследовательская группа:
Kevin M. Flanigan, M.D.
Jerry R. Mendell, M.D.
Zarife Sahenk, M.D.
Chang-Yong Tsao, M.D.
Для включения в число участников претенденты должны:
— Иметь диагноз МДД
— Постоянно использовать кресло-коляску по крайней мере в течение года, но не более 4 лет. Если ребенок ходит, или использует кресло-коляску только иногда, он не может участвовать в этом исследовании
— Иметь одну из следующих делеций МДД-гена, приводящих к сдвигу рамки чтения:
exons 13-50
exons 29-50
exons 43-50
exons 47-50
exons 48-50
exons 49-50
exon 50
exon 52
Участники должны будут пройти скрининг, который будет включать DEXA сканирование (измерение минеральной плотности костей) и кардиологическое обследование, а также анализы крови. Не менее чем через 2 недели после этого они получат подкожную ин’екцию исследуемого препарата, после чего в течение 24 часов будет сделан анализ крови. Через одну и четыре недели после ин’екции они должны будут совершить визиты в клинику для проведения анализов крови и мочи и осмотра доктором
Расходы на поездки будут возмещены в об’еме, оговоренном с участниками до их включения в испытание
Если вы интересуетесь этим исследованием, свяжитесь с координатором:
Xiomara Quintero Rosales, M.D.
(614) 722-6961
E-mail: Xiomara.Rosales-Quintero@nationwidechildrens.org»