Вторник, 5 июля
Shadow

Федеральное управление по продуктам и лекарствам США просит Sarepta предоставить дополнительных данных об Етеплирсене.

enteralnoe-pitanie

Федеральное управление  по продуктам и лекарствам США (FDA) заявило, что рассмотрит вопрос о принятии заявления на ускоренное одобрение для етеплирсена, экспериментального препарата для мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), после того, как она рассмотрит дополнительные данные клинических испытаний препарата.

Sarepta Therapeutics, разработчик препарата, объявила в новостях  15 апреля 2013,  просьбу о  предоставлении дополнительной информации по существующим данным на етеплирсен, чтобы помочь Агентству принять решение о рассмотрении ускоренного одобрения  для нового препарата.

Этот путь позволяет агентству одобрить препарат на основании  использования суррогатного маркера, измерения, которое соответствует   принятым измерениям прогрессирования заболевания. Стандартные меры улучшения при использовании  препарата (например, продолжительность жизни или продолжительности способности ходить) могут потребовать  гораздо больше времени, чтобы определяться  в клинических испытаниях, чем суррогатные измерения (такие как производство дистрофина), которые могут проявляться быстрее. Ускоренный путь утверждения предназначен для ситуаций, когда время имеет решающее значение для людей с заболеванием.

Суррогатный маркер, предлагаемый для етеплирсена,- это процент волокон, производящих  дистрофин, который отсутствует при МДД. требует дополнительных данных, чтобы определять является ли  измерение уровня дистрофина, в сочетании с клиническими данными (такими как шестиминутный тест),  достаточным  признаком   клинического преимущества. «Нас вдохновляет наше взаимодействие с FDA и их отделом неврологии, и мы рассматриваем их просьбу по предоставлению  дополнительных данных как отражение тщательного и комплексного подхода», -говорит Крис Гарабедян, президент и главный исполнительный директор Sarepta Therapeutics. На конференции  15 апреля  Гарабедян сказал, что он считает, что последующие встречи с FDA будут назначены,  к концу июня 2013 года. На этой встрече, компания ожидает узнать, может ли применение ускоренного утверждения етеплирсена  быть представлено.

Ускоренное одобрение позволяет использовать суррогатные маркеры.

Ускоренный механизм утверждения был добавлен в правила в 1992 году для препаратов для лечения серьезных или угрожающих жизни заболеваний. ОН позволяет проводить  измерения эффекта препарата в клинических испытаниях с помощью суррогатного маркера или суррогатной конечной точки, а не истинный конечной точки, которая займет гораздо больше времени. Ускоренное одобрение проходит с требованием, что компания продолжит изучение препарата после его утверждения для  подтверждения  пользы и безопасности. Тем не менее, пациенты могут иметь доступ к препарату до завершения исследований после утверждения.

Етеплирсен предназначен для производства  дистрофина.

Етеплирсен является препаратом для пропуска экзона, вводимым  внутривенно, который предназначен для игнорирования  мышечными клетками экзона 51 гена дистрофина. У людей с МДД, которые имеют специфические гена дистрофина,  пропуск экзона 51 может позволить производство меньшего, чем обычно, но все же функционального белка дистрофина. Препарат показал  выгоды в отношении способности к ходьбе по результатам шестиминутного теста через 74 недели после начала фазы. Результаты, связанные с производством дистрофина  также  обнадеживали.

Следующие шаги.

Гарабедян сказал, что компания надеется начать фазу 3 испытания етеплирсена при  МДД в начале 2014 года. Если  будет применен ускоренный механизм утверждения , эта фаза 3 будет необходима для дополнительного сбора данных. Если ускоренный механизм утверждения не одобрит  после того, как осуществит свою дополнительную проверку данных, то фаза  3  будет необходима для предоставления любого  типа  разрешения на етеплирсен. Sarepta Therapeutics 11 апреля объявила, что она заключила лицензионное соглашение с Университетом Западной Австралии, где поддерживает молекулярный биолог Стив Вильтон, для проведения исследований пропуска экзонов, для  получение прав интеллектуальной собственности в портфель университета. Сделка позволит  Sarepta разработать дополнительные препараты для пропуска экзонов. Обсуждения пропуск экзона в целом состоится на конференции MDA, которая пройдет в Вашингтоне, округ Колумбия, 21 — 24 апреля.

Источник: МойМио


Связанные записи


Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован.