Генетики мировых лабораторий активно работают над проблемой лечения миодистрофии Дюшенна (МДД). Эксперты рассказали участникам первой Всероссийской…
Продолжить чтениеМетка: MDA
Как сэкономить 2 миллиона долларов и больше, или поговорим о генетике
Написать эту статью меня подтолкнул шквал публикаций о поиске 2 миллионов долларов на лечение обреченных детей…
Продолжить чтение
«Ты особенный малыш»: что делать, если у ребенка миодистрофия Дюшенна
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) – редкое генетическое заболевание, которое обычно поражает мальчиков (примерно одного из 3500–5000).…
Продолжить чтение
Петербуржец с мышечной дистрофией Дюшена выйдет на забег от Парнаса до Петергофа
Журналист и активист Денис Гончаров планирует преодолеть за один день расстояние свыше 60 км. Двадцатидвухлетний петербуржец…
Продолжить чтение
Риздиплам – разрабатываемое лечение для Спинальной мышечной атрофии (тип 2,3). Положительные результаты
Положительные результаты исследований препарата Риздиплам для Спинальной мышечной атрофии (СМА) 2 и 3 типов 10 ноября…
Продолжить чтение
Расследуется смерть второго пациента в клиническом исследовании геннотерапевтического препарата Zolgensma от Novartis
Компания Novartis AG («Новартис АГ»), на прошлой неделе объявившая о положительных промежуточных результатах клинического исследования (КИ)…
Продолжить чтение
«Разве это не современный фашизм?» Нужно ли лечить одного человека, если на эти деньги можно помочь сотням
Недавно «Лента.ру» писала о жительнице Сургута, которой врачи отказывались назначать необходимый, но дорогой препарат, предлагая взамен…
Продолжить чтение
Умер Стивен Хокинг — последний великий мечтатель
Британский физик-теоретик Стивен Хокинг в среду, 14 марта, скончался в возрасте 76 лет. Ученый, большую часть…
Продолжить чтение
Дорогой, уникальный и срочно необходимый: рискованная комбинация?
В отчете ЕМА за 2016 год, о котором мы недавно писали в нашей новостной ленте, было…
Встань и иди: инвалидные коляски уходят в прошлое
Одна из основных проблем людей с ограниченными возможностями — передвижение по городу и доступность городской инфраструктуры. В обозримом будущем на смену инвалидным…
Продолжить чтение
Antidote: Сервис по поиску клинических испытаний
Компания Antidote разработала удобный сервис по поиску клинических испытаний по параметрам пациента (вид заболевания, регион, возраст,…
Продолжить чтение
Что такое миопатия Дюшенна?
Миопатия Дюшена – это одно из самых грозных заболеваний среди всех первичных мышечных дистрофий. Начинается она…
Исследование показало приемущества дефлазакорта перед преднизоном
Marathon Pharmaceuticals недавно представила выводы 3 фазы исследования, сравнивающего эффекты дефлазакорта, преднизона и плацебо у мальчиков…
Продолжить чтение
FDA рассмотрит ускореное одобрение для етеплирсена.
Sarepta объявила, что агенство по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) рассмотрело заявку для его…
Marathon Pharmaceuticals подает документы для одобрения дефлазакорта для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
После встречи с ассоциацией по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), Marathon Pharmaceuticals объявила, что…
Етеплирсен & Дрисаперсен: Два препарата для лечения миодистрофии на горизонте.
В понедельник, 29 июня BioMarin объявила, что FDA приняла заявку на регистрацию нового препарата (NDA) для…
FDA предоставила проект рекомендаций по разработке препаратов для мышечной дистрофии Дюшенна
Справочная информация: 9 июня Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) выпустило проект, содержащий…
BioMarin завершает представление информации для ускоренного одобрения дрисаперсена для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Заявление сотрудника научной программы АМД Лауры Хагерти: «Это очень обнадеживающие новости для сообщества МДД, и мы…