Генетики мировых лабораторий активно работают над проблемой лечения миодистрофии Дюшенна (МДД). Эксперты рассказали участникам первой Всероссийской…
Продолжить чтениеМетка: MDA
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2021/05/index.jpg)
Как сэкономить 2 миллиона долларов и больше, или поговорим о генетике
Написать эту статью меня подтолкнул шквал публикаций о поиске 2 миллионов долларов на лечение обреченных детей…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2021/01/fba4fef443b3fbb9aa5076a478d8a0f0.jpg)
«Ты особенный малыш»: что делать, если у ребенка миодистрофия Дюшенна
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) – редкое генетическое заболевание, которое обычно поражает мальчиков (примерно одного из 3500–5000).…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2020/07/quokbj9zabfedd2voacvod6dxxo8h2lr.jpg)
Петербуржец с мышечной дистрофией Дюшена выйдет на забег от Парнаса до Петергофа
Журналист и активист Денис Гончаров планирует преодолеть за один день расстояние свыше 60 км. Двадцатидвухлетний петербуржец…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2019/10/00_Banner_Article_Gene-Therapy-–-Promising-Method-to-Cure-Diseases-Web-700x400.jpg)
Риздиплам – разрабатываемое лечение для Спинальной мышечной атрофии (тип 2,3). Положительные результаты
Положительные результаты исследований препарата Риздиплам для Спинальной мышечной атрофии (СМА) 2 и 3 типов 10 ноября…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2019/04/shutterstock_614065256-1000x480.jpg)
Расследуется смерть второго пациента в клиническом исследовании геннотерапевтического препарата Zolgensma от Novartis
Компания Novartis AG («Новартис АГ»), на прошлой неделе объявившая о положительных промежуточных результатах клинического исследования (КИ)…
Продолжить чтение![Инна Становая, страдающая Болезнью Помпе Фото предоставлено героиней материала](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2018/12/pic_c33d065a988488197de3e2d2e94183a1.jpg)
«Разве это не современный фашизм?» Нужно ли лечить одного человека, если на эти деньги можно помочь сотням
Недавно «Лента.ру» писала о жительнице Сургута, которой врачи отказывались назначать необходимый, но дорогой препарат, предлагая взамен…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2018/03/detail_85005c03db9cf5cfe4087ed3583ebf93_result.jpg)
Умер Стивен Хокинг — последний великий мечтатель
Британский физик-теоретик Стивен Хокинг в среду, 14 марта, скончался в возрасте 76 лет. Ученый, большую часть…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2017/07/d8723483b4d93e82851dbca985c49608.jpg)
Дорогой, уникальный и срочно необходимый: рискованная комбинация?
В отчете ЕМА за 2016 год, о котором мы недавно писали в нашей новостной ленте, было…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2017/06/1493739743-800x450-2.jpg)
Встань и иди: инвалидные коляски уходят в прошлое
Одна из основных проблем людей с ограниченными возможностями — передвижение по городу и доступность городской инфраструктуры. В обозримом будущем на смену инвалидным…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2017/04/top-d.jpg)
Antidote: Сервис по поиску клинических испытаний
Компания Antidote разработала удобный сервис по поиску клинических испытаний по параметрам пациента (вид заболевания, регион, возраст,…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2016/11/redaktirovanie_genov_ostanovit_miopatiyu_dyushenna.jpg)
Что такое миопатия Дюшенна?
Миопатия Дюшена – это одно из самых грозных заболеваний среди всех первичных мышечных дистрофий. Начинается она…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2016/05/776.jpg)
Исследование показало приемущества дефлазакорта перед преднизоном
Marathon Pharmaceuticals недавно представила выводы 3 фазы исследования, сравнивающего эффекты дефлазакорта, преднизона и плацебо у мальчиков…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2015/09/1scientists-in-lab3.jpg)
FDA рассмотрит ускореное одобрение для етеплирсена.
Sarepta объявила, что агенство по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) рассмотрело заявку для его…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2015/09/16974433257_4a2e9c78ae_o.jpg)
Marathon Pharmaceuticals подает документы для одобрения дефлазакорта для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
После встречи с ассоциацией по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), Marathon Pharmaceuticals объявила, что…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2015/07/1common-terms-in-pharmacology3.jpg)
Етеплирсен & Дрисаперсен: Два препарата для лечения миодистрофии на горизонте.
В понедельник, 29 июня BioMarin объявила, что FDA приняла заявку на регистрацию нового препарата (NDA) для…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2015/06/1food_drug_administration3.jpg)
FDA предоставила проект рекомендаций по разработке препаратов для мышечной дистрофии Дюшенна
Справочная информация: 9 июня Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) выпустило проект, содержащий…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2015/05/1biotechlab23.jpg)
BioMarin завершает представление информации для ускоренного одобрения дрисаперсена для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Заявление сотрудника научной программы АМД Лауры Хагерти: «Это очень обнадеживающие новости для сообщества МДД, и мы…