Shadow

Метка: MDA

Риздиплам – разрабатываемое лечение для Спинальной мышечной атрофии (тип 2,3). Положительные результаты

Риздиплам – разрабатываемое лечение для Спинальной мышечной атрофии (тип 2,3). Положительные результаты

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Положительные результаты исследований препарата Риздиплам для Спинальной мышечной атрофии (СМА) 2 и 3 типов 10 ноября компания Genentech, член группы Roche, объявила о положительных результатах второй части своего клинического испытания SUNFISH фазы 2/3, в целях оценки перпарата Риздиплам для лечения пациентов со СМА 2 или 3 типа. Исследование соответствовало своей первичной конечной точке, которая изменилась по сравнению с базовой линией по шкале измерений двигательной функции 32 (MFM-32*) спустя год после лечения Риздипламом по сравнению с плацебо. Профиль безопасности согласуется с предыдущими исследованиями Риздиплама: никто из пациентов не был исключен из исследований ввиду возникших в связи с лечением проблем; дополнительных опасений по поводу безопасности применения...
Расследуется смерть второго пациента в клиническом исследовании геннотерапевтического препарата Zolgensma от Novartis

Расследуется смерть второго пациента в клиническом исследовании геннотерапевтического препарата Zolgensma от Novartis

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Компания Novartis AG («Новартис АГ»), на прошлой неделе объявившая о положительных промежуточных результатах клинического исследования (КИ) экспериментального геннотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), в минувшую пятницу заявила о том, что проводится расследование потенциальной связи второго летального исхода с исследуемым препаратом, сообщает агентство Reuters. Novartis подала в FDA регистрационную заявку на данный геннотерапевтический препарат, Zolgensma, и решение регулятора ожидается в течение нескольких недель. Заявка была подана на основании данных КИ с участием 15 младенцев, получавших лечение препаратом Zolgensma. Но в компании Novartis расширили программу КИ, и в прошлый вторник на встрече членов Ассоциации мышечных дистрофий (MDA) в Орлан...
«Разве это не современный фашизм?» Нужно ли лечить одного человека, если на эти деньги можно помочь сотням

«Разве это не современный фашизм?» Нужно ли лечить одного человека, если на эти деньги можно помочь сотням

ИНТЕРВЬЮ, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ, ПЕРСОНАЛИИ
Недавно «Лента.ру» писала о жительнице Сургута, которой врачи отказывались назначать необходимый, но дорогой препарат, предлагая взамен дешевые, но малоэффективные витамины. Публикация вызвала резонанс. Новая врачебная комиссия признала, что пациентка нуждается в терапии. Лечение уже началось. Однако статья стала еще и поводом для дискуссии: зачем тратить миллионы на спасение одного человека — не целесообразнее ли эту сумму потратить на лечение ста? Особенно это касается препаратов для орфанных больных, ведь стоимость лечения одного такого пациента может быть равна годовому бюджету региона. В государстве экономический кризис, денег на всех не хватает, и есть опасность, что «людоедских» споров о том, чья жизнь ценнее, станет больше. Поскольку запретных и неэтичных тем быть не должно, «Лента...
Умер Стивен Хокинг — последний великий мечтатель

Умер Стивен Хокинг — последний великий мечтатель

АКТУАЛЬНО, ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, МЕДИА, НОВОСТИ, ПЕРСОНАЛИИ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ
Британский физик-теоретик Стивен Хокинг в среду, 14 марта, скончался в возрасте 76 лет. Ученый, большую часть жизни проведший в инвалидном кресле, широко известен как популяризатор науки, в последние годы большое внимание уделял таким проблемам человечества, как глобальное потепление, состояние окружающей среды и социальное неравенство. О жизни и основных научных достижениях космолога — в материале «Ленты.ру». «Он был великим ученым и необыкновенным человеком, чья работа и наследие будут жить в течение многих лет. Его мужество и настойчивость с блеском и юмором вдохновляли людей по всему миру. Мы будем скучать по нему», — приводит заявление детей физика Роберта, Тимоти и Люси британская газета The Guardian. ПО ТЕМЕ:   Жизнь и болезнь Стивен Хокинг родился 8 января 1...
Дорогой, уникальный и срочно необходимый: рискованная комбинация?

Дорогой, уникальный и срочно необходимый: рискованная комбинация?

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
В отчете ЕМА за 2016 год, о котором мы недавно писали в нашей новостной ленте, было заметно, что регулятор гордится параллельной (между FDA, EMA и PMDA) процедурой ускоренного одобрения лекарственных средств и тем, как она работает. Однако, чтобы объективно оценить преимущества и недостатки этой процедуры, индустрии необходимо увидеть ее и глазами стороннего наблюдателя. При данном процедуре препараты получают регистрационное удостоверение до того, как будет собрано достаточное количество данных по их безопасности и эффективности. В качестве иллюстрации основного риска процедуры ускоренного одобрения показательна история регистрации бевацизумаба к применению при раке молочной железы на основании результатов предварительных исследований. В клинической практике препарат оказался не ст...
Встань и иди: инвалидные коляски уходят в прошлое

Встань и иди: инвалидные коляски уходят в прошлое

ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИНВАИННОВАЦИИ, МЕДИА, НОВОСТИ, ОБЗОРЫ ТЕХ.СРЕДСТВ
Одна из основных проблем людей с ограниченными возможностями — передвижение по городу и доступность городской инфраструктуры. В обозримом будущем на смену инвалидным креслам, не всегда удобным в условиях мегаполиса, придут высокотехнологичные экзоскелеты.  Уже сегодня они помогают людям быстрее восстанавливать способность ходить после серьезных травм, позволяют двигаться тем, у кого ноги полностью парализованы. С внедрением новых разработок инвалидные коляски постепенно уйдут в прошлое, и городская среда станет более доступной для передвижения. Фактически экзоскелет – это самостоятельный робот, который прикреплен к телу человека и двигает его руками или ногами (в зависимости от задачи).  Он управляется при помощи внешних сигналов кнопками, джойстиком или посредством беспроводной связи ч...
Antidote: Сервис по поиску клинических испытаний

Antidote: Сервис по поиску клинических испытаний

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Компания Antidote разработала удобный сервис по поиску клинических испытаний по параметрам пациента (вид заболевания, регион, возраст, пол). Этому сервису доверяет MDA: https://www.mda.org/research/clinical-trials Для поиска подходящего для Вас клинического испытания перейдите на страницу MDA: https://www.mda.org/research/clinical-trials. Для тех, кто не владеет английским языком, ниже приведена короткая инструкция о том, как пользоваться поиском. Искать клиническое испытание » Далее прокрутите страницу вниз и нажмите на оранжевую кнопку Find Trials: В появившемся окошке нажмите Start: В следующем окне начинайте вводить название заболевания на английском языке. Во всплывающем списке появится подходящее полное название. Кликните на то, которое Вас интересует. Да...
Что такое миопатия Дюшенна?

Что такое миопатия Дюшенна?

БИБЛИОТЕКА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Миопатия Дюшена – это одно из самых грозных заболеваний среди всех первичных мышечных дистрофий. Начинается она в раннем детстве и заканчиваетсят летальным исходом ещё до того, как человеку исполнится 25 лет. Полное название болезни — прогрессирующая мышечная дистрофия Дюшена. Краткая характеристика Впервые этот недуг был упомянут в 1868 году невропатологом Дюшеном, и практически сразу было доказана его генетическая природа. При этом миопатия Дюшена имеет генетически единую форму с другим подобным заболеванием под названием миопатия Беккера. Однако эти болезни отличаются друг от друга целым рядом клинических проявлений. Частота встречаемости составляет один случай на примерно 3,5 тысячи новорожденных. Чаще всего болезнь проявляется у мальчиков, чей возраст достигает полутора-трёх лет....
Исследование показало приемущества дефлазакорта перед преднизоном

Исследование показало приемущества дефлазакорта перед преднизоном

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Marathon Pharmaceuticals недавно представила выводы 3 фазы исследования, сравнивающего эффекты дефлазакорта, преднизона и плацебо у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна. По результатам  дефлазакорт был более эффективным, чем преднизолон в синхронизированных функциональных тестах и в предельном увеличении веса. Презентация была представлена   в 2016 году на  клинической конференции ассоциации мышечной дистрофии (MDA), и будет показана еще раз на 68-й ежегодной встрече AAN, которая пройдет 15 апреля -21 в Ванкувере, Канада. Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является X-хромосомной, быстро прогрессирующей формой мышечной дистрофии, которая развивается в основном у мальчиков. В настоящее время глюкокортикоиды являются единственным методом лечения, которое увеличивает мышечную силу у па...
FDA рассмотрит ускореное одобрение для етеплирсена.

FDA рассмотрит ускореное одобрение для етеплирсена.

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Sarepta объявила, что агенство по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) рассмотрело заявку для его нового препарата, етеплирсена, для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Етеплирсен является препаратом для "пропуска экзона", нацеленого на участок ДНК, который называется экзон 51, и может помочь до 13 процентов больным мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Пропуск экзона является стратегией лечения, при которой участки генетического кода "пропускаются", что позволяет клеткам производить частично функциональный дистрофин, белок мышц, который отсутствует при МДД. Пропуск экзонов не является панацеей для МДД, но потенциально может уменьшить сильную слабость мышц и атрофию, которые является признаком болезни. В FDA предоставила статус приоритетного рассмотрения для етепл...
Marathon Pharmaceuticals подает документы для одобрения дефлазакорта для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Marathon Pharmaceuticals подает документы для одобрения дефлазакорта для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
После встречи с ассоциацией по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), Marathon Pharmaceuticals объявила, что начнет новый процесс по разрешению применения дефлазакорта для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Компания рассчитывает представить препарат в первом квартале 2016 года. Если заявка будет одобрена, компания сможет выпустить лекарство в продажу в США в первом квартале 2017 года. Дефлазакорт, кортикостероид, который работает как противовоспалительный препарат и иммунодепрессант. Было показано, что он способен замедлить потерю мышечной силы и функции, сохранить сердечную и дыхательную функции и уменьшить заболеваемость сколиозом (искривлением позвоночника) у людей с МДД. Важно отметить, что нежелательные побочные эффекты, часто связанные с кортикостероидами, т...
Етеплирсен & Дрисаперсен: Два препарата для лечения миодистрофии на горизонте.

Етеплирсен & Дрисаперсен: Два препарата для лечения миодистрофии на горизонте.

ИССЛЕДОВАНИЯ, КАРДИОЛОГИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, СЕМЬЯ И ДЕТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
В понедельник, 29 июня BioMarin объявила, что FDA приняла заявку на регистрацию нового препарата (NDA) для дрисаперена, а Sarepta объявила, что они закончили свою доработку заявки на регистрацию для етеплирсена. Оба "препарата для пропуска экзона" нацелены на экзон 51, и могут помочь до 13% больных с МДД. Пропуск экзона является стратегией лечения, в котором участки генетического кода "пропускают", что позволяет создавать частично функциональный дистрофин, мышечный белок отсутствующий при МДД. Пропуск экзонов не излечивает МДД, но потенциально может уменьшить сильную слабость мышц и атрофию, что является отличительной чертой этого заболевания. FDA приняла дрисаперен BioMarin для приоритетного рассмотрения, и Sarepta официально запросил приоритетного рассмотрения для етеплирсена. Обе...