Сообщество Дюшенна вступило в новую эру, где больше данных о клинических испытаниях приходят в интернет и возможность лечения становится реальностью. После завершения исследования FDA рассматривает представленные доказательства. Но в конце концов, это часто оценочные суждения о потенциальных выгодах и рискох для пациента. PPMD запустила программу — риск / польза в терапии Дюшенна , чтобы помочь информировать FDA и другие государственные учреждения, биофармацевтические компании о приорететах в лечении и толерантности.
Как организация, мы постоянно изучаем какие пробелы существуют, собираем данные, которые были бы полезны и могут помочь продвинуть исследования вперед. Тип данных , которые мы хотим собрать для этого исследования, безусловно, является один из пробелов.
Фаза 1
Вот то, что мы делаем на первом этапе этого проекта:
Родитель / опекун проходит опрос . Опрос на сайте анонимный — это означает, что никто не знает, кто прошел его или что они сказали. Целью исследования является изучение приоритетов для лечения, преимуществ и рисков, склонность к риску, и проблем. Поделитесь своей историей о том, что вы хотите знать о Дюшенна, потенциальных методов лечения, и вашей семье. Вы можете сделать это сейчас. (См. ниже) Продолжим наши обсуждения с FDA о том, чтобы дать им необходимую информацию . Будут сформированы группы родителей /опекунов.
Следующий этап будет включать в себя получение информации о лечении и склонности к риску от нескольких общин. Мы будем держать вас в курсе, как проект движется вперед! Что вы можете сделать прямо сейчас. Если вы родитель или опекун ребенка с Дюшенна, которму:
- диагноз поставлен в последние 2 года,
- до сих пор ходит хорошо, или ходит самостоятельно внутри помещений, но необходимо использовать инвалидную коляску на улице, или использует инвалидное кресло полный день,
- вы живете в Соединенных Штатах,
мы нуждаемся в вашем участии в исследовании в настоящее время. Нам нужно еще около 30 родителей / опекунов, чьи дети отвечают вышеуказанным критериям для участия в этапе 1 опроса.
Кликните здесь, чтобы принять участие в опросе сейчас »