Отечественный препарат для больных спинальной мышечной атрофией (СМА) планируется вывести на рынок в 2026 году, говорится в ответе Минпромторга зампреду комитета Госдумы по охране здоровья Леониду Огулю.
Ранее Огуль направил главе Минздрава Михаилу Мурашко письмо с предложением передать на федеральное финансирование обеспечение дорогостоящими лекарствами больных спинальной мышечной атрофией. Депутат также направил письма вице-премьеру Татьяне Голиковой, в котором просил оказать содействие в переводе закупок этих препаратов на федеральный уровень, и главе Минпромторга Денису Мантурову с просьбой предоставить информацию по ведению разработок отечественных препаратов. Копии документов имеются в распоряжении РИА Новости.
«Отечественным производителем лекарственных препаратов ЗАО «Биокад» разработан генотерапевтический препарат для медицинского применения, предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии», — говорится в ответе Минпромторга за подписью Мантурова.
«Для реализации мероприятий по скорейшему обеспечению пациентов, нуждающихся в подобной терапии, компании потребуется государственная поддержка финансового и организационного характера, с учетом которых, по предварительной оценке компании, срок государственной регистрации и выхода на рынок данного лекарственного препарата — 2026 год», — сообщается в письме.
По данным Минпромторга, в настоящее время выполняется программа доклинических испытаний препарата для определения эффективной и безопасной дозы для человека. Подача заявления на проведение клинических испытаний планируется в 2020 году. «Потенциально лекарственный препарат способен обеспечивать долговременный или даже пожизненный эффект, полностью восстанавливая функцию гена», — отмечает Минпромторг.
«Это, конечно, очень длинный срок. Считаю, что по таким долгожданным препаратам мы должны на законодательном уровне предусмотреть ускоренные процедуры испытаний и регистрации», — сказал Огуль РИА Новости, пояснив, что для этого потребуется внесение изменений в закон «Об обращении лекарственных средств».
По его мнению, в госпрограмму «Фарма-2030» необходимо включить научные изыскания и разработку отечественных аналогов препаратов для лечения всех редких (орфанных) заболеваний. Возможно, необходимо адресно финансировать эту работу через гранты и государственный заказ. Он также отметил, что разработка отечественных аналогов импортных лекарств будет способствовать обеспечению лекарственной безопасности России, бесперебойному обеспечению орфанных пациентов жизненно-важными медпрепаратами и существенному сокращению нагрузки на бюджеты.
Спинальная мышечная атрофия развивается из-за разрушения альфа-мотонейронов, отвечающих за сокращение скелетных мышц и находящихся в передних рогах спинного мозга.
Источник https://ria.ru