
Лекарство за $2 млн. Почему препараты генной терапии такие дорогие?
Разработка передовых лекарств — долгий и ресурсозатратный процесс. Он растягивается на десятилетия и требует миллиардов долларов на НИОКР. На выходе же может получиться препарат, который будет стоить больше $2 млн. Сумма, неподъемная для большинства населения планеты. Сегодня мы расскажем о препаратах генной терапии, которые выходят на рынок развитых стран и являются самыми дорогими лекарствами современности.
Младенец Лауры Вейсгарбер спустя месяц после рождения стал чересчур нервным, он перестал развиваться и становился все слабее и слабее. Врачи поставили маленькому Доновану диагноз «спинальная мышечная атрофия» (СМА) — редкое заболевание, вызванное дефективным геном. Эта наследственная болезнь поражает двигательные нейроны спинного мозга и ведет к прогрессирующей мышечной атрофии. Од...