Миодистрофия Дюшенна — тяжелое наследственное заболевание, которым болеют только мальчики. Первые проявления болезни видны уже в первый год…
Продолжить чтениеМетка: Этеплирсен (Eteplirsen)
«Генериум» занялся разработкой генной терапии миодистрофии Дюшенна
Один из проектов «Генериума» – терапия миодистрофии Дюшенна (МДД), сообщил на форуме «Биотехмед» вице-президент по внедрению…
Продолжить чтение
Голикова рассказала о прототипе технологии лечения миодистрофии Дюшенна
Вице-премьер РФ Татьяна Голикова отчиталась о реализации Федеральной научно-технической программы развития генетических технологий, заявив, что Центр…
Продолжить чтение
Roche заплатит Sarepta $1,15 млрд за права на препарат генной терапии дистрофии Дюшенна
Швейцарская Roche 23 декабря объявила о заключении лицензионного соглашения с американской биотехнологической компанией Sarepta Therapeutics, касающегося…
Продолжить чтение
Sarepta и Invitae стремятся ускорить исследование средств терапии мышечной дистрофии Дюшенна
Американская фармкомпания Sarepta Therapeutics расширила альянс с компанией Invitae, специализирующейся в сфере генетической информации, для оказания…
Продолжить чтение
Препарат от миодистрофии Дюшенна испытывают на пациентах
Несмотря на то, что в последние годы начали появляться лекарства, предназначенные для лечения таких пациентов, помогают…
Сын Валерии Бобочел просит о помощи — все молчат
Алексей Бобок пишет во все инстанции с одной лишь просьбой о том, чтобы ему помогли пройти…
Продолжить чтение
PTC Therapeutics не удалось убедить FDA в эффективности препарата для лечения МДД
Американская фармацевтическая компания PTC Therapeutics не смогла убедить FDA в эффективности своего препарата Translarna (ataluren) для…
Продолжить чтение
Страшная болезнь в Молдове: врачи дают надежду, а государство отбирает
Страшная болезнь в Молдове: врачи дают надежду, а государство отбирает — речь идет о миодистрофии Дюшенна,…
Продолжить чтение
Дорогой, уникальный и срочно необходимый: рискованная комбинация?
В отчете ЕМА за 2016 год, о котором мы недавно писали в нашей новостной ленте, было…
Разработка вестерн-блот-метода для количественной оценки человеческого белка дистрофина в клинических испытаниях этеплирсена фазы II и III.
Объект: Фосфордиамидатморфолиноолигомер (PMO), этеплирсен, получивший ускоренное одобрение в США для пациентов с мутациями гена дистрофина, пригодными…
Sarepta продаст право быстрого рассмотрения заявки на лекарство
Американская биотехнологическая компания Sarepta Therapeutics Inс объявила о продаже своего ваучера на ускоренное рассмотрение заявки на…
Продолжить чтение
Вердикт для пациента
Отец ребенка, страдающего миодистрофией Дюшенна, в суде отстаивает его право на получение лекарства. Отец десятилетнего мальчика…
Продолжить чтение
Не жизненные показания
Больные дети не могут получить лекарства, которые спасут их от инвалидной коляски в 12 лет и…
Продолжить чтение
Общественная палата добивается закупки для ребенка орфанного препарата стоимостью 500 тыс. евро
Председатель комиссии Общественной палаты РФ по социальной политике, трудовым отношениям и качеству жизни граждан Владимир Слепак…
FDA одобрило первый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
В США одобрено первое лекарство для лечения миодистрофии Дюшенна. Это заболевание поражает мальчиков. Первые симптомы появляются…
Продолжить чтение
В США одобрен первый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) одобрило первый инъекционный препарат…
Sarepta подорожала на 31% благодаря новому лекарству от мышечной дистрофии
Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) запросило у Sarepta дополнительную информацию по препарату Eteplirsen. Инвесторы…
Продолжить чтение