Американская биотехнологическая компания Sarepta Therapeutics Inс объявила о продаже своего ваучера на ускоренное рассмотрение заявки на регистрацию препаратов от редких педиатрических болезней (PRV) в Управлении по продуктам и лекарствам (FDA). За право сократить сроки рассмотрения заявки с 10 месяцев до шести американская Gilead Sciences готова заплатить $125 млн.
Как заявил генеральный директор Sarepta Эдварда Кайе, сделка станет основным источником дохода для дальнейшего развития компании и разработки новых лекарств.
В 2007 и 2012 годах в законодательство США были внесены поправки, согласно которым FDA должно выпускать специальные ваучеры для фармкомпаний, разработавших и выпустивших на рынок препараты от редких детских болезней и тропических инфекций. Ваучер дает право на ускоренное рассмотрение заявки (в течение полугода вместо 10 месяцев) на любой другой препарат фармацевтической компании. Наличие ваучера не гарантирует, что указанный в заявке препарат будет одобрен, но дает производителю возможность опередить конкурентов и выйти на рынок с новым лекарством раньше. Такая программа была предложена с целью ускорить появление блокбастеров на американском рынке. Владельцы ваучера должны платить регулятору дополнительный взнос (в 2016 году взнос составил $2,7 млн).
У производителей есть также возможность перепродавать ваучеры, вследствие чего их цена на вторичном рынке достигает сотен миллионов долларов. В самом FDA программу ваучеров критикуют: по мнению регулятора, она помогает компаниям покупать приоритет при рассмотрении заявок, тем самым отвлекая FDA от более значимых заявок. В ведомстве также отметили, что компании используют ваучеры для ускорения регистрации препаратов, заявки на одобрение которых должны рассматриваться в обычном порядке.
В июне 2016 года Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) запросило у компании Sarepta дополнительную информацию о препарате Eteplirsen. Тогда инвесторы и аналитики решили, что регулятор может вскоре одобрить регистрацию препарата, поскольку на тот момент лекарство было единственным для лечения миопатии Дюшенна в стране. Однако в 2017 году FDA одобрило продажу другого препарата – Emflaza (дефлазакорт) производства американской биофармацевтической компании Marathon Pharmaceuticals. Стоимость курса препарата составила $89 тысяч.
Мышечная дистрофия Дюшенна – наследственная прогрессирующая мышечная дистрофия. Заболевание проявляется в раннем возрасте симметричной атрофией мышц в сочетании с сердечно-сосудистыми, костно-суставными и психическими нарушениями. Оно наследуется по рецессивному Х-сцепленному типу, то есть им страдают мальчики (в очень редких случаях могут болеть и девочки). Мышечные волокна при этой болезни распадаются, и теряется способность к передвижению. Довольно редко больным удается дожить до 30 лет.
Sarepta Therapeutics Inc – американская коммерческая биофармацевтическая компания, целью которой является изобретение и развитие оригинальных таргетных препаратов для лечения редких нервно-мышечных заболеваний. В первую очередь компания сфокусирована на совершенствовании препаратов, модифицирующих течение мышечной дистрофии Дюшенна.
Источник: http://www.vademec.ru