Shadow

Метка: глюкокортикоиды

Эффект лечения тестостероном при задержке полового созревания при мышечной дистрофии Дюшенна

Эффект лечения тестостероном при задержке полового созревания при мышечной дистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Цель: оценить влияние пубертатной индукции тестостероном на здоровье костей, состав тела и двигательную функцию у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), получающих глюкокортикоиды длительно. Дизайн исследования: ретроспективное исследование, посвященное влиянию терапии тестостероном на наращивание костной массы, частоту переломов позвонков, состав тела, двигательную функцию и качество жизни у мальчиков с МДД. Все мальчики в возрасте ≥14 лет, которые получали стероиды длительно, имели задержку полового созревания и получали перорально тестостерон, а затем переходили на внутримышечное введение для полной вирилизации. Было проведено использование золедроновой кислоты до и после исследования. Первичным результатом была минеральная плотность поясничного отдела позвоночника (BMD LS). ...
Vamorolone показал противовоспалительную активность и улучшенный профиль безопасности по сравнению с глюкокортикостероидом Prednisolone.

Vamorolone показал противовоспалительную активность и улучшенный профиль безопасности по сравнению с глюкокортикостероидом Prednisolone.

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
«Исследование фазы IIa при мышечной дистрофии Дюшенна показывает, что Vamorolone является первым в своем классе диссоциативным стероидным противовоспалительным препаратом», — говорится в журнале Pharmacological Research. Лечение МДД противовоспалительными глюкокортикоидными препаратами Prednisolone и Emflaza (дефлазакорт) задерживают прогрессирование заболевания, но также связано с серьезными побочными эффектами, такими как повышенная хрупкость костей, замедленное половое созревание, изменения настроения и нарушения обмена веществ. Из-за опасений по поводу этих побочных эффектов около половины американских и европейских пациентов не получают этот стандарт лечения. Vamorolone компании ReveraGen BioPharma представляет собой стероидный препарат, очень похожий по своей химиче...
Подходы к лечению мышечной дистрофии Дюшенна, которые обсуждались на конференции PPMD

Подходы к лечению мышечной дистрофии Дюшенна, которые обсуждались на конференции PPMD

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Дискуссия о работе над четырьмя различными подходами к лечению мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) — восстановлению или замене дистрофина, противовоспалительными препаратами, улучшению мышечной функции и редактированию дисфункциональных генов с использованием метода CRISPR / CAS9 — стали главными темами на сессии конференции, организованной американским родительским проектом в Скоттсдейле, Аризона в 2018 году. Пациенты, родители, врачи, исследователи и руководители отрасли собрались на конференции, чтобы поделиться новостями и прослушать доклады, в том числе четыре из них, которые возглавляли фармацевтические и биотехнологические компании и сообщали результаты доклинической и клинической работы по каждому из этих четырех возможных методов лечения МДД. Восстановление или замена дистрофина ...
Британское агентство предоставляет раксону временное одобрение для лечения некоторых пациентов с МДД

Британское агентство предоставляет раксону временное одобрение для лечения некоторых пациентов с МДД

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Раксону (идебенон) было предоставлено временное научное разрешение для лечения некоторых пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) в Соединенном Королевстве (Великобритания). Британское агентство по лекарственным средствам (MHRA) предоставило кандидату на лечение от Santhera Pharmaceuticals положительное раннее заключение о доступе для пациентов (EAMS). EAMS позволяет временно применять раксон для замедления снижения респираторной функции у пациентов с МДД не моложе 10 лет, которые в настоящее время не находятся на глюкокортикоидах. Раксон предназначен для улучшения производства энергии в митохондриях мышечных клеток. Перед началом лечения пациенты должны иметь снижение респираторной функции, подтвержденное повторными измерениями. Раксон может использоваться у пациентов, которые...
Эффекты лечения глюкокортикоидами у взрослого населения с миодистрофией Дюшенна, посещающих нервно-мышечный комплексный центр по уходу

Эффекты лечения глюкокортикоидами у взрослого населения с миодистрофией Дюшенна, посещающих нервно-мышечный комплексный центр по уходу

ИССЛЕДОВАНИЯ, КАРДИОЛОГИЯ, НОВОСТИ
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является наиболее распространенной наследственной мышечной дистрофией, вызванной мутациями в гене дистрофина в локусе Xp21 и ориентировочно  возникающая у 1/3500 1/6000 новорожденных мальчиков. Мальчики имеют легкую  задержку моторного развития, теряют способность к передвижению до подросткового возраста и  кардио-респираторные осложнения в позднем подростковом возрасте при отсутствии медицинского вмешательства. Лечение кортикостероидами, как известно, меняет  естественную историю болезни. В частности, они пролонгируют способность к передвижению при раннем начале терапии, улучшают дыхательную функцию, увеличивают время начала  искусственной вентиляции легких, уменьшают прогрессирование кардиомиопатии и, как полагают, улучшают общую выживаемость. ...