Пятница, 20 мая
Shadow

Британское агентство предоставляет раксону временное одобрение для лечения некоторых пациентов с МДД

Раксону (идебенон) было предоставлено временное научное разрешение для лечения некоторых пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) в Соединенном Королевстве (Великобритания).

Британское агентство по лекарственным средствам (MHRA) предоставило кандидату на лечение от положительное раннее заключение о доступе для пациентов (EAMS). позволяет временно применять для замедления снижения респираторной функции у пациентов с МДД не моложе 10 лет, которые в настоящее время не находятся на глюкокортикоидах.
предназначен для улучшения производства энергии в митохондриях мышечных клеток.

Перед началом лечения пациенты должны иметь снижение респираторной функции, подтвержденное повторными измерениями. может использоваться у пациентов, которые ранее получали лечение глюкокортикоидами, которые не переносят или для которых этот тип лечения не рекомендуется.

«Мы гордимся тем, что получили положительное научное мнение для раксона в Великобритании и что наш препарат был обозначен как перспективная инновационная медицина, первая предназначенная для лечения МДД», — сказал Томас Майер, доктор философии, глава Сантеры Исполнительный директор,как говорится в пресс-релизе. «Это решение позволяет пациентам с МДД получать лечение для снижения респираторной функции.»

В соответствии с пациенты с опасными для жизни состояниями могут иметь доступ к лекарствам, которые еще не получили разрешение на маркетинг. Без обычной процедуры лицензирования новых лекарств MHRA предоставляет научное заключение и оценивает баланс преимуществ / рисков для лечения на основе имеющихся данных. Временный статус может продолжаться до одного года и может быть продлен.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Из стволовых клеток впервые вырастили аналог двухнедельного зародыша

в настоящее время пересматривается для разрешения на продажу Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA).

«Это отличная новость для пациентов с снижением респираторной функции при мышечной дистрофии Дюшенна», — сказала Джанет Блор, председатель Совета попечителей Action Duchenne. «Потребность в новых методах лечения при МДД очень велика, и может помочь ускорить доступ пациентов».

Santhera начала набор пациентов в феврале 2017 года на клиническое исследование фазы 3 (NCT02814019), для оценки раксона для замедлении потери дыхательной функции у пациентов с МДД, получавших глюкокортикоиды.

Испытание предназначено для измерения эффективности раксона путем изменения прогнозируемой форсируемой жизненной емкости легких (FVC% p), показателя того, сколько человек может выдохнуть, и других побочных результатов. Ожидается, что результаты испытания будут известны в середине-конце лета 2019 года.

Источник МойМио


Связанные записи


Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован.