Ionis | МИОПАТИЯ.BY

Фев72020 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Самое дорогое лекарство в мире. Как лечат детей со СМА и почему Россия хуже Румынии

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

В России 20 (двадцать) детей, больных СМА, в возрасте до 2 лет. Вылечить каждого из них можно одним уколом стоимостью в 2,1 миллиона долларов. Всего больных СМА в России на данный момент 913 человек. Мы попросили нашего обозревателя разобраться в истории болезни, где от мучительной смерти детей спасает не государство, а благотворители. Для того чтобы человек двигался и дышал, у него должны быть мотонейроны. Мотонейроны — это крупные нервные клетки, которые контролируют активность мускулов, посылая им сигналы центральной нервной системы. А чтобы мотонейроны работали, в организме должен вырабываться специальный белок, отвечающий за их жизнь. Он так и называется — survival motor neuron (SMN). Производство SMN в человеке закодировано в двух генах, которые тоже так и называются — SMN1 и S...

Дек292018 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Zolgensma (AVXS-101) в рамках приоритетного анализа FDA в качестве возможной генной терапии для SMA типа 1

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставила приоритетный обзор заявке на биологическую лицензию Novartis (BLA) с просьбой о том, чтобы Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx), ранее называвшийся AVXS-101, был одобрен в качестве генной терапии для спинальной мышечной атрофии (СМА) типа 1 . В поданной заявке сообщается о внутривенном (IV) введение Zolgensma детям до 9 месяцев. Решение FDA ожидается в мае, и если оно будет благоприятным, для пациентов с SMA станет доступна первая заместительная генная терапия. «Этот важный шаг FDA приближает нас к доставке Zolgensma пациентам с SMA типа 1» , - сказал Дэвид Леннон президент AveXis в пресс-релизе компании Novartis, которая разработала терапию. Аналогичные заявки на разрешения применения препарата Zolge...

Окт292018 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Премию Breakthrough Prize присудили за лечение спинальной мышечной атрофии

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ

Стали известны лауреаты премии Breakthrough Prize, которая присуждается фондом, донорами которого стали Юрий и Юлия Мильнеры, Сергей Брин, Марк Цукерберг и другие миллионеры. Общий размер премии составляет 22 миллиона долларов. Премия вручается за достижения в области наук о жизни, фундаментальной физики и математики. Среди девяти исследователей, которые разделят эту сумму – биохимик Франк Беннетт (Frank Bennett) из Ionis Pharmaceuticals и фармаколог Эдриан Крейнер (Adrian Krainer) из лаборатории Колд Спринг Харбор (там где работает первооткрыватель структуры ДНК Джеймс Уотсон). Они прославились как создатели первого эффективного метода лечения спинальной мышечной атрофии. Это редкое наследственное нейродегенеративное заболевание поражает моторные нейроны передних рогов спинного моз...

Июн12018 Автор МИОПАТИЯ.BY1 Комментарий

«Хочу доказать, что криптовалютный рынок способен к действиям, а не только к спекуляции». История про человека и биткоин

АКТУАЛЬНО, ИНТЕРВЬЮ, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ, ПЕРСОНАЛИИ

Варя — красивый кареглазый ребенок. Она хмурит бровки, требует сладкое и внимательно смотрит на папу взглядом «нет-ты-не-сможешь-мне-отказать». Естественно, отец обезоружен. Он бежит за сладким. Но даже ползефирки — это слишком тяжелый предмет для 2,5-летней Вари, она не может его удержать. Тогда сторонний наблюдатель впервые понимает, что здесь что-то не так, и напряжение в глазах и позах родителей — Алены и Дениса Назаревичей — не случайно. У Вари редкая генетическая болезнь — спинальная мышечная атрофия. В Беларуси всего 80 человек с таким диагнозом. Как сохранить им жизнь? Ответ есть, как ни странно, у белорусских криптовалютных инвесторов. Необычная история о майнинге и человечности — в материале Onliner.by. «Если бы биткоин был какой-то фикцией или пирамидой вроде MMM, о...

Апр242018 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Biogen направит 1 млрд долларов на разработку антисмысловых олигонуклеотидов

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ

Компании Biogen и Ionis расширили партнерство по созданию новых препаратов для лечения неврологических заболеваний. Результатом 10-летнего соглашения должна стать терапия спинальной мышечной атрофии, пишет Reuters. Договоренности с Ionis позволяют Biogen лицензировать и коммерциализировать ряд экспериментальных препаратов, среди которых средства для лечения болезни Альцгеймера, деменции и спинальной мышечной атрофии. Программа обойдется Biogen в 1 млрд долларов. Целью расширенного соглашение является создание препаратов на основе антисмысловой технологии, позволяющей конструировать специфические ингибиторы экспрессии любого гена, основываясь только на знании его нуклеотидной последовательности. Полученные антисмысловые олигонуклеотиды могут связываться с определенными участками мРНК,...

Июн102017 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

«Страховые войны» или как обстоят дела с обеспечением препаратом Спинраза в США

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Примерно через четыре месяца после того, как администрация США по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) одобрила препарат Спинраза (Нусинерсен) для лечения всех видов спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей и взрослых, десятки больниц и клиник по всей стране начали введение препарата пациентам. Тем не менее, страховые компании неохотно платят за Спинразу, по стоимости 125 000 долларов за одну дозу или 750 000 долларов за шесть флаконов, необходимых на первый год лечения. Спинраза уже считается одним из самых дорогих препаратов в мире. «За последние полтора месяца мы очень активно получали данные и письма от руководителей и директоров всех страховых компаний, — сказал Кеннет Хобби, президент правозащитной организации Cure SMA. «В последнее время мы отправляем письма с да...

Дек292016 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Spinraza: Начальная цена на первый в мире препарат от СМА $750,000

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Совсем недавно больные с спинальной мышечной атрофией получили хорошие новости о том, что FDA одобрило nusinersen (Spinraza), что делает его первым на рынке лекарством эффективном при редком и потенциально смертельном генетическом заболевании. Как и следовало ожидать, препарат, от Biogen и Ionis Pharmaceuticals, получился дорогостоящим, ценники на новые препараты лечения редких заболеваний часто имеют шестизначную цифру, это не удивительно, ведь конкуренции и каких-либо альтернативных методов лечения на данный момент не существует. Biogen (NASDAQ: BIIB) сообщил об установленной розничной цене в размере $125000 за 1 инъекцию лекарства от SMA Spinraza. Пациент в течении года должен получить шесть инъекций, общей стоимостью в $750000 за первый год использования, и $375000 за каж...

Дек242016 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Важнейшие новости фармакологии и медицинских биотехнологий за вторую половину 2016 года

БИБЛИОТЕКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ

Здание компании Novartis в Базеле, Швейцария. В этом году созданный ею препарат показал успехи в борьбе с рассеянным склерозом. Предлагаем вашему вниманию обзор самых главных, интересных и прорывных событий «большой фармы» за второе полугодие 2016 года. Новые лекарства, одобренные FDA В этом году управление FDA зарегистрировало удивительно мало препаратов — всего 21, что особенно контрастирует с прошлогодним показателем в 45 новых лекарств. Так мало агентство не одобряло с 2007 года. Как видно из доклада FDA, это объясняется как меньшим количеством поданных заявок по сравнению с прошлым годом, так и большим количеством отклонённых, в основном по причине недостатков в производстве (примеси, стабильность, воспроизводимость аналитических параметров), а не самих препаратов. При этом С...

Дек242016 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

SPINRAZA: FDA одобрило первый препарат для спинальной мышечной атрофии

ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

23 декабря 2016 года, FDA объявило , что оно одобрило лекарственный препарат Spinraza™ (nusinersen) для лечения спинальной мышечной атрофии, что делает его первым в истории FDA утвержденных для терапии при SMA. Мы очень рады видеть результат усилий нашего сообщества как высшею точку в утверждении Spinraza: не только первый когда-либо одобренный препарат лечения этого заболевания, но и лекарство, которое обращено к основной генетической причине СМА. Это была история всех групп-семей, исследователей, компаний и работы FDA, вместе как одно сообщество, чтобы достичь этой удивительной вехи. Нам особенно приятно, что утонченный и строгий план клинический испытаний, который решили реализовать Biogen и Ionis, приведший к масштабному исследованию препарата, позволяющему незамедлительно да...