Совсем недавно больные с спинальной мышечной атрофией получили хорошие новости о том, что FDA одобрило nusinersen (Spinraza), что делает его первым на рынке лекарством эффективном при редком и потенциально смертельном генетическом заболевании.
Как и следовало ожидать, препарат, от Biogen и Ionis Pharmaceuticals, получился дорогостоящим, ценники на новые препараты лечения редких заболеваний часто имеют шестизначную цифру, это не удивительно, ведь конкуренции и каких-либо альтернативных методов лечения на данный момент не существует.
Biogen (NASDAQ: BIIB) сообщил об установленной розничной цене в размере $125000 за 1 инъекцию лекарства от SMA Spinraza. Пациент в течении года должен получить шесть инъекций, общей стоимостью в $750000 за первый год использования, и $375000 за каждый последующий год в течении всей жизни.
Стоимость Spinraza оказалась достаточно высокой, чтобы удивить даже аналитиков отрасли. Brian Abrahams из Jefferies пишет в аналитической записке «Заявленная цена превосходит, более чем превосходит даже самые смелые ожидания аналитиков, привыкших к высоким ценам на новые препараты».
На вопрос о том, как Biogen сформировал такую цену, представитель от Biogen Met Fearer заявил, «компания сбалансировала ряд важных факторов, в том числе его клиническое значение, его влияние на пациентов и системы здравоохранения в целом, а также необходимость Biogen финансировать дальнейшие исследования и развитие, чтобы сделать следующий шаг инноваций».
Nusinersen (Spinraza) был одобрен для пациентов со всеми формами с SMA-типа 1 по тип 4, корректируя первоначальные ожидания, в том что Spinraza может быть эффективным только для небольшой части пациентов. FDA также одобрило препарат месяцем раньше, чем ожидалось, на основании исследовательских данных, демонстрирующих что у 40 процентов из 82 детей с СМА 1-типа (наиболее тяжелая форма заболевания) наблюдалось улучшение моторных функций, таких как переворачивание, ползание или стояние. Ни один из детей, получавших плацебо в исследовании не достигли таких результатов. СМА вызвана генетическим дефектом, который приводит к дефициту SMN белка, который помогает укреплению мышц.
Наиболее распространенными побочными эффектами, обнаруженными в клинических испытаниях Spinraza, были инфекционные заболевания верхних дыхательных путей, нижних дыхательных путей, а также запор. Предостережения и меры предосторожности включают низкий уровень тромбоцитов и нефротоксичность (почечную токсичность). В испытаниях на животных наблюдалось токсическое воздействие на нервную систему (нейротоксичность).
На прошлой неделе, аналитик RBC Capital Markets Michael Yee отметил, что консенсус-прогноз ожидаемой годовой цены Spinraza в $225000 до $250000 на одного пациента. Biogen превысил даже эти смелые ожидания.
Важно отметить, что прайс-лист лекарственного средства не является фактической ценой, часто страховщики и их агенты ведут переговоры при заключении сделок, получают скидки, оптовые цены и специальные предложения. Но эти переговоры, как правило, остаются в секрете, так что реальные цены на лекарства редко публикуются.
Средняя цена лечения редких болезней составила $111820 на пациента в год в период с 2010 по 2014 год , согласно отчету 2015 от EvaluatePharma.
На сегодняшний день Biogen является единственным производителем одобренного лекарства от СМА, поэтому может превышать средние значения, ввиду двух основных факторов, которые позволяют держать высокие цены на лекарства от редких болезней: Небольшое количество пациентов, около 25000 СМА всех типов в США (примерно около 300000 во всем мире), и никаких других доступных методов лечения СМА на данный момент.
Источник http://nnd.name