Shadow

Метка: Marathon Pharmaceuticals

Sarepta продаст право быстрого рассмотрения заявки на лекарство

Sarepta продаст право быстрого рассмотрения заявки на лекарство

НОВОСТИ
Американская биотехнологическая компания Sarepta Therapeutics Inс объявила о продаже своего ваучера на ускоренное рассмотрение заявки на регистрацию препаратов от редких педиатрических болезней (PRV) в Управлении по продуктам и лекарствам (FDA). За право сократить сроки рассмотрения заявки с 10 месяцев до шести американская Gilead Sciences готова заплатить $125 млн. Как заявил генеральный директор Sarepta Эдварда Кайе, сделка станет основным источником дохода для дальнейшего развития компании и разработки новых лекарств. В 2007 и 2012 годах в законодательство США были внесены поправки, согласно которым FDA должно выпускать специальные ваучеры для фармкомпаний, разработавших и выпустивших на рынок препараты от редких детских болезней и тропических инфекций. Ваучер дает право на ус...
Лекарство от мышечной дистрофии Дюшенна подорожало на 7317%

Лекарство от мышечной дистрофии Дюшенна подорожало на 7317%

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Частная американская фирма получила эксклюзивное право на разработку и продажу препарата от редкой болезни — миодистрофии Дюшенна — и подняла цену на него на 7316%. Ранее годовой курс дженерика дефлазакорта стоил около 1200 долларов, а сейчас цена выросла до 89 тысяч (54 с учетом скидок). Эта ситуация оказалась неожиданным следствием государственной поддержки частных инициатив по разработке лекарств от редких заболеваний, сообщает Engadget. Раньше американские пациенты были вынуждены импортировать дефлазакорт. Теперь Управление по контролю пищевых продуктов и лекарственных средств США наконец одобрило местную версию (под названием эмфлаза), разработанную компанией Marathon Pharmaceuticals. Фирма не просто подняла цену на лекарство. Так как она представила эмфлазу в рамках прог...
Emflaza: В США одобрен препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Emflaza: В США одобрен препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
FDA одобрило препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) американской биофармацевтической компании Marathon Pharmaceuticals, сообщает Reuters. Emflaza (deflazacort) относится к классу кортикостероидов. Этот препарат – первый одобренный FDA стероид для лечения МДД. Еще один стероид - Prednisone часто назначается для лечения данного заболевания, однако у него нет официального одобрения FDA. Emflaza также имеет меньше побочных эффектов, чем Prednisone. Уже в течение многих лет дефлазакорт доступен за пределами США. До одобрения препарата пациенты могли импортировать его из других стран, при этом цена на него была невысокой. Теперь пациентам нельзя будет импортировать лекарственное средство. Сообщается, что стоимость годового курса терапии Emflaza составит 89 тыс. долл., од...
Исследование показало приемущества дефлазакорта перед преднизоном

Исследование показало приемущества дефлазакорта перед преднизоном

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Marathon Pharmaceuticals недавно представила выводы 3 фазы исследования, сравнивающего эффекты дефлазакорта, преднизона и плацебо у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна. По результатам  дефлазакорт был более эффективным, чем преднизолон в синхронизированных функциональных тестах и в предельном увеличении веса. Презентация была представлена   в 2016 году на  клинической конференции ассоциации мышечной дистрофии (MDA), и будет показана еще раз на 68-й ежегодной встрече AAN, которая пройдет 15 апреля -21 в Ванкувере, Канада. Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является X-хромосомной, быстро прогрессирующей формой мышечной дистрофии, которая развивается в основном у мальчиков. В настоящее время глюкокортикоиды являются единственным методом лечения, которое увеличивает мышечную силу у па...
Marathon Pharmaceuticals подает документы для одобрения дефлазакорта для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Marathon Pharmaceuticals подает документы для одобрения дефлазакорта для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
После встречи с ассоциацией по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), Marathon Pharmaceuticals объявила, что начнет новый процесс по разрешению применения дефлазакорта для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Компания рассчитывает представить препарат в первом квартале 2016 года. Если заявка будет одобрена, компания сможет выпустить лекарство в продажу в США в первом квартале 2017 года. Дефлазакорт, кортикостероид, который работает как противовоспалительный препарат и иммунодепрессант. Было показано, что он способен замедлить потерю мышечной силы и функции, сохранить сердечную и дыхательную функции и уменьшить заболеваемость сколиозом (искривлением позвоночника) у людей с МДД. Важно отметить, что нежелательные побочные эффекты, часто связанные с кортикостероидами, т...