Marathon Pharmaceuticals недавно представила выводы 3 фазы исследования, сравнивающего эффекты дефлазакорта, преднизона и плацебо у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна. По результатам дефлазакорт был более эффективным, чем преднизолон в синхронизированных функциональных тестах и в предельном увеличении веса. Презентация была представлена в 2016 году на клинической конференции ассоциации мышечной дистрофии (MDA), и будет показана еще раз на 68-й ежегодной встрече AAN, которая пройдет 15 апреля -21 в Ванкувере, Канада.
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является X-хромосомной, быстро прогрессирующей формой мышечной дистрофии, которая развивается в основном у мальчиков. В настоящее время глюкокортикоиды являются единственным методом лечения, которое увеличивает мышечную силу у пациентов. Эти препараты также улучшают легочную функцию и задерживают возникновение кардиомиопатии. Дефлазакорт (ДФЗ) является гетероциклическим глюкокортикоидом, который демонстрирует противовоспалительный и иммуносупрессивный эффект. Предыдущие исследования показали, что дефлазакорт является столь же эффективным, как и преднизон в лечении МДД.
Исследователи Marathon разработали и провели рандомизированное, двойное слепое и плацебо-контролируемое исследование 3-й фазы сравнения дефлазакорта с преднизоном и плацебо. Мальчики в возрасте от 5 до 15 лет были рандомизированы для получения дефлазакорт 0,9 мг / кг / сут, Дефлазакорт 1,2 мг / кг / день, преднизон 0,75 мг / кг / день, или плацебо. Первый сегмент — сравнение дефлазакорта и преднизона с плацебо в течение 12 недель, в то время как второй сегмент – с 12 недель до 52 — сравнение двух доз дефлазакорта и преднизона. Первичной конечной точкой эффективности в исследовании была разница в изменении от исходного уровня до 12-й недели средней мышечной силы, которую оценивали по модифицированной шкале Совета по медицинским исследованиям. Вторичные конечные точки эффективности включали общее физическое состояние, приуроченные функциональные результаты испытаний, а также, в частности, изменение по сравнению с 12-й недели до 52 средней мышечной силы, и изменение от исходного уровня до 52-й недели средней мышечной силы. Побочные явления и жизненно важные признаки были также оценены.
Результаты показали, что первичная конечная точка была достигнута, с обеими дозами дефлазакорта и преднизолоном- превосходит плацебо в течение 12 недель в улучшении мышечной силы. Оба препарата были также выше плацебо на 12-й неделе по результатам синхронизированных функциональных тестов, мальчики в обоих группах Дефлазакорта, так и в группе преднизолона, показывали «значительное улучшение» над группой плацебо. Улучшения были замечены в течение 52 недель лечения.
Обе группы дефлазакорта были значительно лучше, чем группа преднизолона в тесте восхождения на четыре ступеньки лестницы от базовой линии до 52-й недели, но только самая высокая доза показала тенденцию к значимости по сравнению с преднизолоном в тесте бега / ходьбы на 30 футов. Обе группы дефлазакорта также имеют более низкую частоту синдрома Кушинга и психиатрических побочных эффектов по сравнению с преднизолоном. Кроме того, в соответствии с данными опубликованными в литературе пациенты, которые получили дефлазокорт, имели значительно меньший вес по сравнению с мальчиками на преднизолоне.
«Данные этого исследования могут быть важны для врачей при определении того, какие кортикостероиды использовать у мальчиков с МДД»,- заключили исследователи.
Источник МойМио