Среда, 19 января
Shadow

Метка: нейродегенерация

Исследователи с помощью генной терапии смогли предотвратить развитие тяжелого наследственного заболевания в утробе матери

Исследователи с помощью генной терапии смогли предотвратить развитие тяжелого наследственного заболевания в утробе матери

ИНВАИННОВАЦИИ, ИССЛЕДОВАНИЯ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Исследователи путем введения копии гена, кодирующего фермент глюкоцереброзидазу, в мозг еще не родившихся мышат смогли предотвратить развитие у модельных животных тяжелого наследственного нейродегенеративного заболевания – разновидности болезни Гоше. Кроме того, авторы статьи, опубликованной в Nature Medicine, на стадии доклинических испытаний отработали технологию введения препарата в мозг плода на обезьянах. Болезнь Гоше характеризуется нехваткой в клетках фермента глюкоцереброзидазы, который кодируется геном GBA, при этом в тканях накапливаются вещества липидной природы, в частности, глюкоцереброзид (глюкозилцерамид). В умеренной форме это приводит к увеличению печени и селезенки, слабости костей. В тяжелой нейронопатической форме, которая встречается с частотой один на сто тысяч нов...
Найдена новая терапевтическая мишень для лечения некоторых нейродегенеративных заболеваний

Найдена новая терапевтическая мишень для лечения некоторых нейродегенеративных заболеваний

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Ученые из Медицинской Школы Перельмана при Университете Пенсильвании (Perelman School of Medicine at the University of Pennsylvania, США) продемонстрировали, что гиперметилирование позволяет снизить или выключить экспрессию определенных генов, участвующих в развитии 10-30% случаев бокового амиотрофического склероза (БАС) и лобновисочной дегенерации, тем самым выполняя защитную роль и предотвращая развитие этих заболеваний. Результаты данного исследования, опубликованные в журнале Neurology, помогут разработать новые методы терапии этих нейродегенеративных заболеваний, поскольку они указывают на потенциальную мишень для лекарственных препаратов. «Это – первый случай эпигенетического изменения гена, который, как предполагается, защищает человека от развития неврологических заболеваний...
На борьбу с нейродегенерацией направили антисмысловую терапию

На борьбу с нейродегенерацией направили антисмысловую терапию

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Экспериментальный препарат антисмысловой терапии, предназначенный для замедления прогрессирования наследственной формы бокового амиотрофического склероза (БАС, болезнь Лу Герига), доказал свою безопасность в ходе первой фазы клинических испытаний, отчет о которых опубликован в журнале Lancet Neurology. БАС - медленно прогрессирующее, неизлечимое дегенеративное заболевание центральной нервной системы, при котором происходит поражение как верхних, так и нижних двигательных нейронов, что приводит к параличам и последующей атрофии мышц. Смерть наступает от инфекций дыхательных путей или отказа дыхательной мускулатуры. До сих пор на рынке существует лишь один лекарственный препарат, замедляющий прогрессирование БАС, рилузол, но он имеет весьма ограниченный эффект. Примерно у 5-10 проц...