Вторник, 16 августа
Shadow

Метка: Nippon Shinyaku

«Круг добра» закупит незарегистрированные препараты для терапии двух редких заболеваний

«Круг добра» закупит незарегистрированные препараты для терапии двух редких заболеваний

АКТУАЛЬНО, НОВОСТИ
Экспертный совет фонда «Круг добра» предложил закупить для терапии миодистрофии Дюшенна (МДД) не зарегистрированные в России препараты: Vyondys 53 (golodirsen), Exondys 51 (eteplirsen) и Viltepso (viltolarsen). Также было выдвинуто предложение по закупке лексредства Oxlumo (lumasiran), предназначенного для терапии оксалоза (первичной гипероксалурии) первого типа. Препараты Vyondys 53 и Exondys 51 разработаны Sarepta Therapeutics. Оба лексредства помогают организму вырабатывать белок дистрофин, функция которого заключается в стабилизации структуры мышечной ткани. Vyondys 53 корректирует генную мутацию путем пропуска экзона 53 (участок ДНК), Exondys 51 – путем пропуска экзона 51. В 2016 году Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило eteplirsen по ускоренной ...
Первое изучене NS-065 / NCNP-01, антисмысловых морфолино олигонуклеатидов для пропуска экзона 53 при мышечной дистрофии Дюшенна

Первое изучене NS-065 / NCNP-01, антисмысловых морфолино олигонуклеатидов для пропуска экзона 53 при мышечной дистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
В настоящее время проходит фаза 2/3 клинического испытания пропуска экзона 51 при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), на данный момент получены многообещающие результаты. Наряду с пациентами получающими препараты для пропуска экзона 51, второй по численности категорией пациентов являются пациенты поддающиеся пропуску экзона 53, поэтому развитие пропуска экзона 53 имеет высокий приоритет. Национальный центр неврологии и психиатрии совместно с фармацевтической компанией Nippon Shinyaku разработали препарат для пропуска экзона 53 в 2009 году и начали клинические испытания с июня 2013 года (ClinicalTrial.gov: NCT02081625 ). Был подтвержден мощный эффект и высокая безопасность в доклинических исследованиях. Это клиническое испытание - первый исследовательский этап, одноцентровое исследо...

Начинается клиническое исследование антисмыслового олигонуклеотида для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Первое клиническое испытание антисмыслового олигонуклеотида в Японии. National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP, Kodaira City; President, Teruhiko Higuchi) and Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Nippon Shinyaku; Headquarters, Kyoto City; President, Shigenobu Maekawa) совместно разрабатывают антисмысловой олигонуклеотид (Development Code, NS-065/NCNP-01) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) с 2009 года, и собираются начать клинические испытания в июле этого года. Этот продукт был разработан с целью пропуска экзона 53 гена дистрофина и предназначен для определенных типов пациентов с МДД с мутацией в гене дистрофина. Ожидается высокая эффективность и высокий уровень безопасности этого препарата. Количество пациентов, которым подходит пропуск экзона 53 , примерно такое же,...