Shadow

Метка: PF-06939926

Препарат от миодистрофии Дюшенна испытывают на пациентах

Препарат от миодистрофии Дюшенна испытывают на пациентах

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Несмотря на то, что в последние годы начали появляться лекарства, предназначенные для лечения таких пациентов, помогают такие препараты далеко не всем, а лишь ограниченной группе группе больных, несущих определенные мутации в геноме. Единственным лекарством, одобренным FDA, сейчас является этеплирсен. Другой препарат для пациентов, страдающих этим заболеванием, является аталурен – он разрешен для использования в Европе. На днях фармацевтическая компания Pfizer объявила о начале очередной фазы клинических испытаний препарата PF-06939926. Он представляет собой аденовирусный капсид, внутри которого содержится укороченная версия гена человеческого дистрофина – именно он поврежден у пациентов с миодистрофией Дюшенна. Разработчики препарата надеются, что части гена, которая будет вводиться в ...